Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti etavopivatu u dětských pacientů se srpkovitou anémií (HIBISCUS KIDS)

23. dubna 2026 aktualizováno: Forma Therapeutics, Inc.

Jednoramenná, otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti etavopivatu u pediatrických pacientů se srpkovitou anémií

Tato studie se provádí s cílem dozvědět se o etavopivatu, léku užívaném jednou denně ústy u dospívajících se srpkovitou anémií. Hlavními cíli je studovat bezpečnost a dobu, po kterou etavopivat zůstává v krevním řečišti, a zároveň studovat, zda užívání etavopivatu přináší výhody. Způsobilí účastníci, kteří vstoupí do studie, zahájí 96týdenní období léčby. Na konci 96 týdnů budou mít účastníci studijní návštěvu, která nastane o 4 týdny později. Účastníci budou dostávat etavopivat každý den po celou dobu léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

95

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Zatím nenabíráme
        • APHP - Centre de Référence des Syndromes
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • Zatím nenabíráme
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Lyon Sud
      • Roeun, Francie, 76031
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Staženo
        • The Hospital for Sick Children
  • Keňa
      • Kericho, Keňa, 20200
        • Zatím nenabíráme
        • KEMRI-Walter-Reed Kericho
      • Kisumu, Keňa, 40100
        • Zatím nenabíráme
        • Kombewa Clinical Research Centre
      • Kisumu, Keňa, 40101
        • Nábor
        • Ahero Clinical Trials Unit
      • Siaya, Keňa, 40100
        • Zatím nenabíráme
        • Kenya Medical Research Institute-Centre for Respiratory Disease Research, Siaya Clinical Research Annexe
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Nábor
        • American University of Beirut Medical Center
      • Tripoli, Libanon, 113-6044
        • Nábor
        • Hospital Nini
  • Nigérie
      • Lagos, Nigérie, 102215
        • Nábor
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
      • Tarauni, Nigérie, 700101
        • Nábor
        • Aminu Kano Teaching Hospital (AKTH)
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigérie, 400001
        • Nábor
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust / Evelina Childrens Hospital
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • King's College Hospital - Alex Mowat Research Hub
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Manchester Royal Infirmary_1
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Staženo
        • Hacettepe University pediatric hematology
      • Seyhan, Turecko (Türkiye), 1130
        • Staženo
        • Acıbadem Adana Hastanesi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Typ účastníka a charakteristika onemocnění

    1. Pacient má potvrzenou diagnózu SCD

      • Dokumentace genotypu SCD (HbSS, HbSβ0-talasémie nebo jiné varianty syndromu srpkovité anémie) na základě předchozího laboratorního testování. Molekulární genotypování není vyžadováno. Genotyp SCD lze určit z výsledků elektroforézy Hb, vysokoúčinné kapalinové chromatografie (HPLC) nebo podobného testování. Všimněte si, že elektroforézu Hb provádí místní laboratoř při Screeningu.

    2. Hemoglobin vyšší nebo rovný (≥) 5,5 a nižší než (<) 10,5 gramů na decilitr (g/dl)

    3. Dospívající pacienti s těžkou SCD, jak je definováno alespoň 1 z následujících:

      • Dvě nebo více VOC za posledních 12 měsíců, definované jako dříve zdokumentovaná epizoda akutního hrudního syndromu (ACS) nebo akutní bolestivé krize (pro kterou neexistovalo žádné jiné vysvětlení než VOC), která vyžadovala předepisování nebo použití analgetik na základě pokynů zdravotnických pracovníků. střední až silná bolest
      • Hospitalizace pro jakoukoli komplikaci související s SCD za posledních 12 měsíců
      • Proteinurie definovaná jako poměr albumin:kreatinin (ACR) > 100 miligramů na gram (mg/g) ve 2 měřeních (oddělených ≥ 1 měsícem) jako indikátor časného onemocnění ledvin
      • Anamnéza podmíněného TCD v posledních 12 měsících, ale v současné době není léčena chronickou transfuzní terapií. Podmíněný TCD je definován jako TAMMV 170-199 centimetrů za sekundu (cm/s) podle TCD nebo 155-184 cm/s při zobrazování TCD (TCDi).
    4. U účastníků užívajících hydroxymočovinu (HU) musí být dávka HU (mg/kg) stabilní (ne více než 20% změna v dávkování) po dobu nejméně 90 dnů před zahájením studijní léčby bez předpokládané potřeby úpravy dávky během studie, podle názoru vyšetřovatele

    5. Pacienti léčení crizanlizumabem nebo L-glutaminem v době souhlasu mohou být způsobilí, pokud:

      • Byl(a) v době souhlasu na stabilní dávce po dobu ≥ 12 měsíců (tj. žádné změny dávky s výjimkou změn hmotnosti nebo z bezpečnostních důvodů)
      • U pacientů užívajících crizanlizumab byli ≥ 80 % v souladu s plánovaným režimem během 12 měsíců před udělením souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Zdravotní podmínky

    1. Více než 10 VOC za posledních 12 měsíců, které vyžadovaly návštěvu nemocnice, pohotovosti (ER) nebo kliniky
    2. Hospitalizován pro krizi se srpkovitou anémií nebo jinou vazookluzivní příhodu do 14 dnů od screeningu

    3. Abnormální TCD v předchozích 12 měsících

      Předcházející/souběžná terapie

    4. Pacienti, kteří dostávají pravidelně plánovanou transfuzní terapii krve (RBC) (také nazývanou chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze)
    5. Obdrželi jakékoli krevní produkty do 30 dnů od zahájení studijní léčby
    6. Přijímání nebo užívání souběžných léků, které jsou silnými induktory cytochromu P450 (CYP) 3A4/5 během 2 týdnů od zahájení studijní léčby
    7. Použití voxelotoru během 28 dnů před zahájením studijní léčby nebo předpokládaná potřeba tohoto činidla během studie
    8. Příjem erytropoetinu nebo jiného hematopoetického růstového faktoru do 28 dnů od zahájení studijní léčby nebo předpokládaná potřeba takových látek během studie
    9. Přijetí předchozí buněčné terapie (např. transplantace krvetvorných buněk, terapie modifikací genu)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Etavopivat
Účastníci budou dostávat Etavopivat jednou denně (QD) perorálně.
Lék: Etavopivat
Účastníci budou dostávat perorální tablety etavopivatu jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Jednorázová dávka: maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Jednorázová dávka: plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase od dávkování (čas 0) do času t ((AUC)0-t)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Jedna dávka: plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase od nuly do nekonečna času (AUC0-inf)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Maximální plazmatická koncentrace v ustáleném stavu (Cmax,ss)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Plocha v ustáleném stavu pod křivkou koncentrace a času v průběhu dávkovacího intervalu (AUCtau,ss)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Průměrná plazmatická koncentrace v ustáleném stavu (Cavg,ss)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Minimální plazmatická koncentrace v ustáleném stavu (Cmin,ss)
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Výskyt nežádoucích účinků (AE), závažných nežádoucích účinků (SAE) a AE souvisejících s etavopivatem
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Počet předčasných přerušení
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Počet přerušení dávkování
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období
Počet snížení dávky
Časové okno: Během 24týdenního primárního léčebného období
Během 24týdenního primárního léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt AE, SAE a AE souvisejících s etavopivatem
Časové okno: Během 72týdenního období prodloužení léčby
Během 72týdenního období prodloužení léčby
Počet předčasných přerušení
Časové okno: Během 72týdenního období prodloužení léčby
Během 72týdenního období prodloužení léčby
Počet přerušení dávkování
Časové okno: Během 72týdenního období prodloužení léčby
Během 72týdenního období prodloužení léčby
Počet snížení dávky
Časové okno: Během 72týdenního období prodloužení léčby
Během 72týdenního období prodloužení léčby
Míra odpovědi hemoglobinu (Hb).
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a 24
Výchozí stav, týden 12 a 24
Změna Hb od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a 24
Výchozí stav, týden 12 a 24
Změna od výchozí hodnoty v počtu vazookluzivních krizí (VOC)
Časové okno: Základní stav a týden 24
Základní stav a týden 24
Změna roční míry VOC oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav a týden 24
Základní stav a týden 24
Změna oproti výchozímu stavu v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) stupnice únavy
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a 24
PROMIS je 10položkový systém měření zdravotních výsledků hlášených pacientem, který se používá k hodnocení kvality života dětí i dospělých. Hodnocení je založeno na odpovědích - 1. Nikdy, 2. Téměř nikdy, 3. Někdy, 4. Často a 5. Téměř vždy. Odpověď „nikdy“ na stupnici únavy PROMIS indikuje lepší kvalitu života.
Výchozí stav, týden 12 a 24
Změna od výchozí hodnoty v časově zprůměrovaném průměru maximální rychlosti (TAMMV) pomocí transkraniální dopplerovské ultrasonografie (TCD)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24, 48 a 96
Výchozí stav, týden 24, 48 a 96

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Forma Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

8. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4202-HEM-202
  • 2022-001689-36 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit