Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ zwiększenia całkowitej pojemności przeciwutleniającej w zaburzeniach ze spektrum autyzmu (TACASD)

2 października 2024 zaktualizowane przez: Rinvil Renaldi

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie dotyczące zwiększania całkowitej zdolności antyoksydacyjnej za pomocą witaminy E i C w dwóch kohortach pacjentów z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

To podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane badanie (RCT) ma na celu ocenę skuteczności zwiększania całkowitej pojemności antyoksydacyjnej (TAC) jako dodatkowej interwencji w dwóch kohortach pacjentów ze spektrum autyzmu (ASD), którzy otrzymywali rysperydon (0,02 -0,06 mg/kg mc.) i terapii behawioralnej jako terapii podtrzymującej. Obie grupy otrzymają pigułkę placebo lub pigułkę z witaminą E i C w drodze randomizacji. W tym badaniu objawy kliniczne, nieprawidłowe zachowanie i jakość życia dzieci z ASD zostaną ocenione po 12 tygodniach leczenia. Pierwszorzędowymi miarami wyniku skuteczności jest lista kontrolna nieprawidłowego zachowania – drażliwość (ABC – drażliwość), a drugorzędowymi miarami wyniku są Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego (CARS), Globalna Skala Wrażenia Klinicznego – Poprawa (CGI-I), PedsQL i WHOQOL BREF.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Szczegółowy opis

Kontynuacja ASD przez całe życie powoduje, że dokładamy wszelkich starań, aby jak najwcześniej optymalizować możliwości dzieci z ASD, tak aby jakość ich życia stała się ważniejsza. (Logan i in., 2015). Postępowanie mające na celu poprawę obecnych objawów i przezwyciężenie nieprawidłowych zachowań u dzieci z ASD na ogół koncentruje się na interwencji behawioralnej, psychoterapii, a nawet farmakoterapii, ale wyniki nie są zadowalające, ponieważ wymaga czasu, jest kosztowne, a po zastosowaniu farmakoterapii często pojawiają się nieoczekiwane skutki uboczne.(Aishworiya i in., 2022; Cucinotta i in., 2022; Doyle i McDougle, 2012). Z drugiej strony badania dotyczące roli stresu oksydacyjnego sugerują potencjalny związek między stresem oksydacyjnym a patofizjologią autyzmu, który nie jest skorelowany z wiekiem i leżącą u jego podstaw patogenezą, ale uszkodzenia spowodowane stresem oksydacyjnym zaostrzą dysfunkcję u dzieci z ASD poprzez przewlekłą reakcje zapalne, uszkodzenia DNA i białek oraz wytwarzanie mitochondrialnych nadtlenków (Chauhan i Chauhan, 2006; Frye, 2020). Stres oksydacyjny będzie miał wpływ na objawy kliniczne i patogenezę ASD (Palmieri i Persico, 2010). Dlatego ważne są wysiłki mające na celu kontrolowanie równowagi stresu oksydacyjnego w celu poprawy objawów i deficytów neuropsychologicznych u pacjentów z ASD (Cucinotta i in., 2022). Brak zdolności przeciwutleniającej u dzieci z ASD do neutralizowania i usuwania utleniaczy powiązano z nasileniem objawów klinicznych i nieprawidłowym zachowaniem u dzieci z ASD (Usui i in., 2023; Vargason i in., 2018). Dlatego wysiłki mające na celu zwiększenie zdolności antyoksydacyjnej poprzez dostarczanie przeciwutleniaczy mogą zaoferować nową strategię radzenia sobie z towarzyszącymi objawami u dzieci z ASD.

Witamina E i witamina C to nieenzymatyczne przeciwutleniacze, których zadaniem jest wzmocnienie działania przeciwutleniaczy enzymatycznych w procesie cyklu eliminacji utleniaczy i redukcji utleniania zachodzącym w mózgu. Zalicza się go do grupy przeciwutleniaczy określanych również jako „rozrywanie łańcucha” (Silvestrini i in., 2023). W połączeniu z witaminą C, która może działać jako rozpuszczalny w wodzie przeciwutleniacz i innymi kofaktorami enzymów, zredukowana witamina C może bezpośrednio regenerować witaminę E, która jednocześnie ulega utlenianiu do askorbinianu. Dlatego stosowanie witaminy C będzie bardziej skuteczne, gdy będzie stosowana razem z witaminą E. Badania wykazały, że podawanie z przeciwutleniaczami, takimi jak witamina E i witamina C, ma dobry wpływ na objawy kliniczne i zachowanie dzieci z ASD (Pangrazzi i in. , 2020).

W tym randomizowanym, kontrolowanym badaniu (RCT) pacjenci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD), którzy otrzymywali rysperydon i terapię behawioralną w ramach terapii podtrzymującej, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo lub kombinację witamin E (150–200 jm na dzień). i C (100–200 mg dziennie) przez okres 3 miesięcy. Celem tego badania było sprawdzenie, czy zwiększenie TAC przy użyciu witamin E i C poprawia objawy kliniczne, nieprawidłowe zachowania i jakość życia dzieci z ASD.

Do badania zostanie włączonych 50 pacjentów z ASD w wieku 3-9 lat. Projekt badania tego RCT był zrównoważony pod kątem wszystkich pacjentów leczonych leczeniem podtrzymującym w zwykły sposób, tak aby połowa pacjentów otrzymywała placebo, a pozostała połowa otrzymywała witaminy E i C przez 3 miesiące. Celem jest sprawdzenie, czy zwiększenie TAC może złagodzić objawy kliniczne, nieprawidłowe zachowanie i jakość życia pacjentów z ASD. Oprócz parametrów klinicznych i psychometrycznych, TAC będzie mierzony na początku badania, po 6 tygodniach i 12 tygodniach, pobierając 30-60 ml świeżego moczu, ogólne badanie moczu w celu wykluczenia ostrych infekcji dróg moczowych. Badanie TAC przeprowadza się przy prawidłowym pH moczu i pomiar zestawem kalorymetrycznym metodą enzymatyczną ABTS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • South Sulawesi
      • Makassar, South Sulawesi, Indonezja
        • Doctoral Programme at Hasanuddin University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Oboje rodzice lub prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta (LAR) muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę. Rodzice i opiekunowie muszą być w stanie zrozumieć i przestrzegać protokołu eksperymentu, mając co najmniej wykształcenie gimnazjalne.
  2. Rodzice zarabiają nie mniej niż 3 434 298 IDR (płaca minimalna prowincji Sulawesi Południowe na rok 2024).
  3. Do badania mogą zostać włączone osoby obojga płci, w wieku od 3 do 9 lat.
  4. Aby móc postawić pierwotną diagnozę autyzmu, pacjent musi spełniać kryteria DSM-5.
  5. Pacjenci leczeni rysperydonem (0,02-0,06 mg/kg masy ciała) są włączani tylko wtedy, gdy leczenie i dawkowanie tych leków było stałe przez co najmniej 2 miesiące przed włączeniem do badania i utrzymuje się na stałym poziomie przez cały 3-miesięczny czas trwania badania .
  6. Pacjenci poddawani jakiejkolwiek interwencji behawioralnej musieli przejść tę interwencję co najmniej 2 sesje przed włączeniem do badania, a interwencja musi pozostać niezmieniona przez cały 3-miesięczny czas trwania badania.
  7. Wyjściowe ogólne wrażenie kliniczne – stopień nasilenia (CGI-S) poniżej 7.
  8. Pacjent jest w stanie połknąć kapsułkę lub jego rodzice mogą ją otworzyć i natychmiast podać jej zawartość w niewielkiej ilości soku lub napoju bezalkoholowego.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z chorobami organicznymi i/lub wadami wrodzonymi, w tym ze znanymi zespołami genetycznymi, na przykład zespołem Retta, zespołem łamliwego chromosomu X, zespołem Downa itp.).
  2. U pacjentów z autyzmem wtórnym do encefalopatii padaczkowej lub z autyzmem idiopatycznym współistnieją napady padaczkowe częściej niż jeden epizod na 6 miesięcy, pomimo ciągłego leczenia lekami przeciwpadaczkowymi.
  3. Pacjenci leczeni lekami przeciwzakrzepowymi.
  4. Pacjenci z poważnymi schorzeniami (przewlekła choroba nerek, ciężka choroba wątroby, zaburzenia układu krążenia, nowotwory złośliwe, zakażenie wirusem HIV).
  5. Pacjenci z ostrymi epizodami naczyniowo-mózgowymi w wywiadzie.
  6. Pacjenci, u których w przeszłości występowało krwawienie z żołądka lub czynna choroba wrzodowa żołądka.
  7. Pacjenci z udokumentowaną alergią, nadwrażliwością lub nietolerancją na którąkolwiek substancję pomocniczą produktu eksperymentalnego lub porównawczego.
  8. Pacjenci spożywali inne przeciwutleniacze.
  9. Pacjenci z aktywnymi zakażeniami dróg moczowych.
  10. Pacjenci, którzy słabo przestrzegają zaleceń i/lub nie mają kontroli, wracają do szpitala.

Kryteria przerwania próby:

  1. Pacjenci, których stan zdrowia wymaga rozpoczęcia leczenia lekami przeciwzakrzepowymi.
  2. Pacjenci z ciężkimi schorzeniami, które wystąpiły w trakcie 3-miesięcznego okresu trwania badania.
  3. Pacjenci, u których w ciągu 3 miesięcy trwania badania zmieniono leczenie psychofarmakologiczne lub behawioralne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Placebo ze spektrum autyzmu

Jeśli wiek nie przekracza 4 lat:

• Rysperydon (0,02-0,06 mg/kg masy ciała) i terapia behawioralna jako leczenie podtrzymujące oraz placebo w kapsułce.

Jeśli wiek jest większy niż 4 lata:

• Rysperydon (0,02-0,06 mg/kg masy ciała) i terapia behawioralna jako leczenie podtrzymujące oraz placebo w kapsułce.

Kapsułka zawiera substancje bezpieczne, nieaktywne i powszechnie stosowane w farmaceutykach (celuloza mikrokrystaliczna) z odpowiednim barwnikiem oraz w składnikach aktywnych witaminę E i C. Kapsułki można otwierać, a zawartość pić lub żuć, jeśli dzieci mają trudności z połykaniem kapsułek
Eksperymentalny: ASD Substancja czynna

Jeśli wiek nie przekracza 4 lat:

• Risperidon (0,02-0,06 mg/kg masy ciała) i terapia behawioralna jako terapia podtrzymująca oraz kapsułka zawierająca witaminę E 150 j.m. i witaminę C 100 mg.

Jeśli wiek jest większy niż 4 lata:

• Risperydon (0,02-0,06 mg/kg masy ciała) i terapia behawioralna jako terapia podtrzymująca oraz kapsułka zawierająca witaminę E 200 j.m. i witaminę C 200 mg.

Kapsułka Witamina E (naturalna witamina E, d-alfa tokoferol) 150 j.m. lub 200 j.m. zawierająca także witaminę C 100 mg lub 200 mg 2 razy dziennie w zależności od wieku. Kapsułki można otworzyć, a zawartość wypić lub przeżuć, jeżeli u dzieci występują trudności z połykaniem kapsułek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania – drażliwość (ABC-I)
Ramy czasowe: Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
Instrument używany przez rodziców do pomiaru nieprawidłowych zachowań u dzieci, składający się z 15 pozycji oceny w skali 0-3 w celu oceny poziomu nasilenia. Wynik w zakresie 0-45 z interpretacją, jeśli wynik <20, łagodny; 20-40 umiarkowane; > 40, silna drażliwość.
Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego (CARS)
Ramy czasowe: Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
CARS to narzędzie do pomiaru nasilenia objawów ASD przeprowadzane przez doświadczonych klinicystów. Wynik w przedziale 15-60 z interpretacją, jeśli wynik <30, brak autyzmu; 30-36,5 łagodny do umiarkowanego autyzm; 37-60 lat, ciężki autyzm.
Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
Globalna skala wrażeń klinicznych – poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
skala składająca się z 7 punktów oceny, stosowana przez klinicystów do oceny ciężkości stanu początkowego pacjenta, poprawy/pogorszenia stanu pacjenta w trakcie obserwacji oraz skutków ubocznych leczenia.
Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
Jakość życia dziecka TM (The PedsQL)
Ramy czasowe: Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
Narzędzie służące do oceny jakości życia dzieci ze względu na stan zdrowia, poprzez samoocenę i/lub obserwację rodziców, która oceniana jest na podstawie stanu zdrowia w ciągu ostatniego miesiąca.
Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
WHOQOL-BREF
Ramy czasowe: Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni
Narzędzie służące do oceny jakości życia rodziców poprzez samoocenę. WHOQOL to 26-elementowy instrument składający się z czterech dziedzin: zdrowie fizyczne (7 pozycji), zdrowie psychiczne (6 pozycji), relacje społeczne (3 pozycje) i zdrowie środowiskowe (8 pozycji); zawiera także elementy QOL i ogólnego stanu zdrowia. Każdej pojedynczej pozycji WHOQOL-BREF przypisuje się punkty od 1 do 5 w skali odpowiedzi, która jest określona jako pięciopunktowa skala porządkowa. Wyniki są następnie przekształcane liniowo do skali 0-100.
Okres próbny trwający 0, 6 i 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Śledczy

  • Główny śledczy: Rinvil Renaldi, MD, Hasanuddin University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj