Badanie kohortowe pacjentów z anemią sierpowatą oceniające strategie przeciwbólowe i ich konsekwencje (DDAM)

Anemia sierpowatokrwinkowa jest jedną z najczęstszych chorób genetycznych na świecie, z powodu której rocznie rodzi się około 300 000 dzieci. Jest to związane z obecnością mutacji w łańcuchu beta globiny (mutacja beta S), odpowiedzialnej za ekspresję wariantu S hemoglobiny (HbS). Dziedziczony autosomalnie recesywnie, charakteryzuje się między innymi intensywnymi, bolesnymi przełomami naczyniowo-okluzyjnymi (VOC) kości, wywołanymi zimnem, odwodnieniem, stresem lub zmęczeniem, ale czasami także bez zidentyfikowanego czynnika wyzwalającego. Zarządzanie LZO wymaga między innymi szybkiego podania leków przeciwbólowych. Poziom 1 wydaje się nieskuteczny i pacjenci najczęściej uciekają się do poziomu 2 od początku objawów, a następnie w warunkach szpitalnych do poziomu 3, jeśli ten ostatni jest nieskuteczny. U pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową często występuje również przewlekły ból, czasami związany z powikłaniami choroby (w szczególności przewlekłe owrzodzenia podudzi, w szczególności martwica kości), ale także bez zidentyfikowanej przyczyny.

Dlatego też lek poziomu 2 jest dość powszechnie stosowany u tych pacjentów zarówno w leczeniu bólu ostrego, jak i przewlekłego. Ponadto opiekunowie od kilku lat zachęcają do samodzielnego leczenia bólu, co wiąże się z ryzykiem mniej lub bardziej kontrolowanego samoleczenia, ale w literaturze dostępnych jest niewiele danych.

W związku z tym powtarzające się narażenie na opioidy, a także bolesny kontekst stanowią czynniki ryzyka rozwoju zaburzenia związanego z używaniem opioidów (OUD).

Do chwili obecnej nie ma kompleksowych danych wśród dorosłych chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową, dotyczących częstości stosowania w domu środków przeciwbólowych poziomu 2 i 3 oraz używania konopi indyjskich lub CBD w celach przeciwbólowych. Wstępne dane wskazują na bardzo wysoką częstość występowania OUD u tych pacjentów, powyżej 50%, ale konieczne są bardziej szczegółowe badania dodatkowe, aby zobiektywizować te wyniki i wdrożyć odpowiednią opiekę wielodyscyplinarną.

Ogólnym celem tego projektu jest stworzenie wyczerpującego zbioru danych na temat uzależnień pacjentów z niedokrwistością sierpowatą, obserwowanych w ośrodku referencyjnym z anemią sierpowatą (szpital Henri Mondor, szpital Necker-Enfants Malades i szpital européen Georges-Pompidou, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris) . Zespół badawczy proponuje przeprowadzenie prospektywnego badania obserwacyjnego z wykorzystaniem kwestionariusza.