Estudo de coorte de pacientes falciformes avaliando estratégias analgésicas e suas consequências (DDAM)

A doença falciforme é uma das doenças genéticas mais comuns no mundo, com aproximadamente 300.000 nascimentos por ano de crianças com doença falciforme. Está ligada à presença de uma mutação na cadeia da beta globina (mutação beta S), responsável pela expressão da variante S da hemoglobina (HbS). Herdada de forma autossômica recessiva, é caracterizada, entre outras coisas, por intensas crises vaso-oclusivas (COV) dolorosas do osso desencadeadas por frio, desidratação, estresse ou fadiga, mas também às vezes sem um fator desencadeante identificado. A gestão dos COV requer, entre outras coisas, a administração rápida de analgésicos. O nível 1 parece ineficaz e os pacientes recorrem mais frequentemente ao nível 2 desde o início dos sintomas, e depois ao nível 3 em ambiente hospitalar se estes últimos forem ineficazes. Os doentes falciformes também apresentam frequentemente dor crónica, por vezes associada a complicações da doença (úlceras crónicas das pernas, em particular osteonecrose), mas também sem causa identificada.

A prescrição do nível 2 é, portanto, bastante utilizada nestes pacientes, tanto para o manejo da dor aguda como crônica. Além disso, o autogerenciamento da dor tem sido incentivado há vários anos pelos cuidadores, com risco de automedicação mais ou menos controlada, mas há poucos dados disponíveis na literatura.

Consequentemente, a exposição repetida a opioides, bem como o contexto doloroso, constituem fatores de risco para o desenvolvimento de um transtorno por uso de opioides (OUD).

Até à data, não existem dados abrangentes entre adultos com doença falciforme relativamente à prevalência do consumo de analgésicos de nível 2 e 3 em casa e ao uso de cannabis ou CBD para uso analgésico. Dados preliminares mostram uma prevalência muito elevada de OUD nesses pacientes, acima de 50%, mas são necessários estudos adicionais mais precisos para objetivar esses resultados e implementar cuidados multidisciplinares adequados.

O objetivo geral deste projeto é estabelecer uma coleção exaustiva sobre a dependência de pacientes falciformes acompanhados em um centro de referência falcêmico (hôpital Henri Mondor, hôpital Necker-Enfants Malades e hôpital européen Georges-Pompidou, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris) . A equipe investigativa do estudo propõe a realização de um estudo observacional prospectivo por meio de um questionário.