Studio di coorte su pazienti con anemia falciforme che valutano le strategie analgesiche e le loro conseguenze (DDAM)

L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche più comuni al mondo con circa 300.000 nascite all’anno di bambini affetti da anemia falciforme. È legata alla presenza di una mutazione sulla catena beta globinica (mutazione beta S), responsabile dell'espressione della variante S dell'emoglobina (HbS). A trasmissione autosomica recessiva, è caratterizzata, tra l'altro, da intense crisi vaso-occlusive dolorose (VOC) delle ossa innescate dal freddo, dalla disidratazione, dallo stress o dall'affaticamento, ma talvolta anche senza un fattore scatenante identificato. La gestione dei COV richiede, tra le altre cose, la rapida somministrazione di analgesici. Il livello 1 sembra inefficace e i pazienti ricorrono molto spesso al livello 2 fin dall’inizio dei sintomi, quindi al livello 3 in ambito ospedaliero se questi ultimi sono inefficaci. Anche i pazienti con anemia falciforme presentano spesso dolore cronico, talvolta legato a complicanze della malattia (ulcere croniche delle gambe, in particolare osteonecrosi), ma anche senza una causa identificata.

La prescrizione di livello 2 è quindi abbastanza utilizzata in questi pazienti sia per la gestione del dolore acuto che cronico. Inoltre, l’autogestione del dolore è stata incoraggiata per diversi anni dai caregiver, con il rischio di un’automedicazione più o meno controllata, ma in letteratura sono disponibili pochi dati.

Di conseguenza, l’esposizione ripetuta agli oppioidi, così come il contesto doloroso, costituiscono fattori di rischio per lo sviluppo di un disturbo da uso di oppioidi (OUD).

Ad oggi, non esistono dati completi tra gli adulti affetti da anemia falciforme riguardo alla prevalenza del consumo di analgesici di livello 2 e 3 a casa e all’uso di cannabis o CBD per uso analgesico. I dati preliminari mostrano una prevalenza molto elevata di OUD in questi pazienti, superiore al 50%, ma sono necessari ulteriori studi più precisi per oggettivare questi risultati e implementare un’adeguata terapia multidisciplinare.

L'obiettivo generale di questo progetto è quello di creare una raccolta esaustiva sulla dipendenza dei pazienti affetti da anemia falciforme seguiti in un centro di riferimento per l'anemia falciforme (hôpital Henri Mondor, hôpital Necker-Enfants Malades e hôpital européen Georges-Pompidou, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris) . Il team investigativo dello studio propone di impostare uno studio osservazionale prospettico utilizzando un questionario.