Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie ASTX727 z iadademstatem lub bez niego w leczeniu zaawansowanych nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN)

29 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Randomizowane badanie fazy 2 ASTX727 +/- iadademstat w leczeniu nowotworów mieloproliferacyjnych z ujemnym chromosomem filadelfijskim (MPN) z akceleracją/fazą wybuchu

To badanie II fazy porównuje wpływ ASTX727 w skojarzeniu z iadademstatem z samym ASTX727 w leczeniu pacjentów z nowotworami mieloproliferacyjnymi (MPN) z ujemnym chromosomem Filadelfia w fazie akceleracji lub blastycznej. ASTX727 to połączenie dwóch leków, cedazurydyny i decytabiny. Cedazurydyna należy do klasy leków zwanych inhibitorami deaminazy cytydyny. Zapobiega rozkładowi decytabiny, czyniąc ją bardziej dostępną w organizmie, dzięki czemu decytabina będzie miała większe działanie. Decytabina należy do klasy leków zwanych środkami hipometylującymi. Działa poprzez wspomaganie szpiku kostnego w wytwarzaniu prawidłowych krwinek i zabijanie nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym. Iadademstat może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów niezbędnych do wzrostu komórek. Podawanie ASTX727 w skojarzeniu z iadademstatem może być skuteczniejsze niż sam ASTX727 w leczeniu pacjentów z MPN z ujemnym chromosomem Philadelphia w fazie akceleracji lub blastycznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CEL GŁÓWNY:

I. Porównanie odsetka całkowitej odpowiedzi na ostrą białaczkę (ALR-C) iadademstatu + ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) i ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) w monoterapii w ciągu 4 cykli leczenia u pacjentów z przyspieszoną /nowotwory mieloproliferacyjne w fazie blastycznej (MPN-AP/BP) nieleczone wcześniej inhibitorami metylotransferazy kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) (DNMTi).

CEL DODATKOWY:

I. Porównanie przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS), przeżycia całkowitego (OS) i odsetka pacjentów poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HCT) iadademstatu + ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) i ASTX727 ( 35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) w monoterapii u pacjentów z MPN-AP/BP nieleczonych wcześniej DNMTi.

CELE BADAWCZE:

I. Porównanie działania docelowego iadademstatu u pacjentów leczonych iadademstatem + ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) i ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) w monoterapii poprzez ocenę zmian transkrypcyjnych w szlakach proliferacyjnych związanych z rozwojem MPN-AP/BP i/lub progresja.

II. Wyjaśnienie wspólnych szlaków molekularnych oporności/postępu u pacjentów z MPN-AP/BP otrzymujących terapię opartą na DNMTi.

III. Aby zmierzyć odpowiedź za pomocą kryteriów ostrej białaczki szpikowej (AML) European LeukemiaNet 2022 (Döhner i in., 2022) i porównać z kryteriami MPN-BP z 2012 r., które są wykorzystywane do oceny głównego celu.

OPIS: Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion.

RAMIĘ I: Pacjenci otrzymują ASTX727 doustnie (PO) raz dziennie (QD) w dniach 1-5 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Dodatkowo przez cały czas trwania badania od pacjentów pobiera się wymaz z policzka w dniu 0 cyklu 1 oraz pobiera się próbki krwi, aspirację i biopsję szpiku kostnego.

ARM II: Pacjenci otrzymują ASTX727 PO QD w dniach 1-5 i iadademstat PO QD w dniach 1-5, 8-12 i 15-19 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Dodatkowo przez cały czas trwania badania od pacjentów pobiera się wymaz z policzka w dniu 0 cyklu 1 oraz pobiera się próbki krwi, aspirację i biopsję szpiku kostnego.

Po zakończeniu leczenia objętego badaniem pacjenci, którzy przerwali badanie z powodów innych niż postęp choroby, są poddawani kontroli co 3 miesiące. Pacjenci, którzy przerwali badanie ze względu na progresję choroby, są kontrolowani co 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

78

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92612
        • Rekrutacyjny
        • UCI Health - Chao Family Comprehensive Cancer Center and Ambulatory Care
        • Główny śledczy:
          • Kiran Naqvi
        • Kontakt:
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • UC Irvine Health/Chao Family Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Kiran Naqvi
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford Cancer Institute Palo Alto
        • Główny śledczy:
          • Gabriel N. Mannis
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 916-734-3089
        • Główny śledczy:
          • Francisco A. Socola
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Coral Gables
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Coral Springs
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Deerfield Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33442
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Deerfield Beach
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Doral, Florida, Stany Zjednoczone, 33166
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Doral
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Hollywood
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Kendall
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • North Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33181
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center at Sole Mia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33324
        • Rekrutacyjny
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Plantation
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 305-243-2647
        • Główny śledczy:
          • Terrence J. Bradley
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Moffitt Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew T. Kuykendall
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anand A. Patel
      • New Lenox, Illinois, Stany Zjednoczone, 60451
        • Rekrutacyjny
        • UC Comprehensive Cancer Center at Silver Cross
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anand A. Patel
      • Orland Park, Illinois, Stany Zjednoczone, 60462
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago Medicine-Orland Park
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anand A. Patel
    • Indiana
      • Crown Point, Indiana, Stany Zjednoczone, 46307
        • Rekrutacyjny
        • UChicago Medicine Northwest Indiana
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anand A. Patel
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Clinical Research Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Abdulraheem M. Yacoub
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Abdulraheem M. Yacoub
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Hospital-Indian Creek Campus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Abdulraheem M. Yacoub
      • Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Hospital-Westwood Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Abdulraheem M. Yacoub
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 212-746-1848
        • Główny śledczy:
          • Ghaith Abu Zeinah
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Rekrutacyjny
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-804-9376
        • Główny śledczy:
          • Brittany K. Ragon
      • Concord, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28025
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health Cabarrus/LCI-Concord
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-804-9376
        • Główny śledczy:
          • Brittany K. Ragon
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew Srisuwananukorn
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Rekrutacyjny
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zimu Gong
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica M. Stempel
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-811-8480
        • Główny śledczy:
          • Ashwin Kishtagari
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ami Patel
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thuy Ho

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzone morfologicznie rozpoznanie MPN bez chromosomu Filadelfia w fazie akceleracji (10–19% blastów szpiku) lub w fazie blastycznej (≥ 20% blastów szpiku) spowodowanego czerwienicą prawdziwą, nadpłytkowością samoistną, pierwotnym zwłóknieniem szpiku, wtórnym zwłóknieniem szpiku lub MPN nie określono inaczej, zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 r. LUB zespół mielodysplastyczny (MDS)/zespoły nakładania się MPN (np. przewlekła białaczka mielomonocytowa [CMML]) z ≥ 10% blastów
  • Pacjenci nie mogli wcześniej otrzymywać DNMTi. Dozwolone jest wcześniejsze stosowanie hamowania kinazy janusowej (JAK), hydroksymocznika i interferonu. Nie ma wymaganego okresu wymywania

  • Wiek ≥ 18 lat

    • Ponieważ obecnie nie są dostępne żadne dane dotyczące dawkowania lub działań niepożądanych podczas stosowania ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) w skojarzeniu z iadademstatem u pacjentów w wieku < 18 lat, z tego badania wykluczono dzieci.
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 3 (Karnofsky ≥ 30)
  • Bilirubina całkowita ≤ 2,0 x górna granica normy w ośrodku (GGN) (chyba że jest podwyższona w związku z zespołem Gilberta, uważanym za związek z MPN-AP/BP lub z powodu hemolizy pozanaczyniowej). W takich przypadkach bilirubina sprzężona powinna wynosić ≤ 2,0 x GGN)
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) (transaminaza glutaminianowo-szczawiooctowa w surowicy [SGOT])/aminotransferaza alaninowa (ALT) (transaminaza glutaminianowo-pirogronowa w surowicy [SGPT]) ≤ 3 x ULN instytucji
  • Kreatynina ≤ 1,5 x instytucjonalna GGN LUB współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m^2
  • Do badania kwalifikują się pacjenci zakażeni ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), którzy otrzymują skuteczną terapię przeciwretrowirusową z niewykrywalnym wiremią w ciągu 6 miesięcy
  • W przypadku pacjentów z objawami przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) miano wirusa HBV musi być niewykrywalne podczas terapii supresyjnej, jeśli jest to wskazane
  • Pacjenci, u których w przeszłości występowało zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), muszą zostać poddani leczeniu i wyleczeniu. W przypadku pacjentów zakażonych HCV, którzy są obecnie poddawani leczeniu, kwalifikują się do leczenia, jeśli mają niewykrywalne miano wirusa HCV
  • Do badania kwalifikują się pacjenci z wcześniejszym lub współistniejącym nowotworem złośliwym, których historia naturalna lub leczenie nie mogą zakłócać oceny bezpieczeństwa lub skuteczności badanego schematu leczenia.
  • U pacjentów ze stwierdzoną chorobą serca w wywiadzie lub obecnymi objawami, bądź też leczeniem środkami kardiotoksycznymi w wywiadzie, należy przeprowadzić kliniczną ocenę ryzyka czynności serca, stosując klasyfikację funkcjonalną New York Heart Association. Aby kwalifikować się do tego badania, pacjenci powinni należeć do klasy II lub wyższej
  • Nie jest znany wpływ ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) i (lub) iadademstatu na rozwijający się ludzki płód. Z tego powodu oraz ponieważ wiadomo, że inhibitory DNMT i inhibitory LSD1 mają działanie teratogenne, kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalna lub barierowa metoda kontroli urodzeń; abstynencja) przez cały okres udziału w badaniu i 6 miesięcy po jego zakończeniu. zakończenie podawania ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) i/lub podawania iadademstatu. Jeżeli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży w czasie, gdy ona lub jej partner uczestniczy w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego. Mężczyźni leczeni lub włączeni do tego protokołu muszą także zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez cały okres uczestnictwa w badaniu i 6 miesięcy po zakończeniu podawania ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) i/lub podawania iadademstatu
  • Umiejętność zrozumienia i chęć podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody. Prawnie upoważnieni przedstawiciele mogą podpisywać i wyrażać świadomą zgodę w imieniu uczestników badania
  • Pacjent może połykać leki doustne
  • Pacjent musi mieć masę ciała co najmniej 50 kg

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, którzy nie ustąpili po wystąpieniu zdarzeń niepożądanych w wyniku wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej (tj. z toksycznością resztkową > stopnia 1), z wyjątkiem łysienia
  • Pacjenci otrzymujący jakiekolwiek inne badane leki
  • Historia reakcji alergicznych na związki o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) lub iadademstatu
  • Pacjenci przyjmujący leki przeciwdepresyjne, u których stwierdzono działanie hamujące KDM1A/LSD1: tranylcypromina lub fenelzyna
  • Uwagi dotyczące jednoczesnego stosowania iadademstatu: Pacjenci nie mogą otrzymywać profilaktycznych czynników stymulujących wzrost kolonii krwiotwórczych ani żadnego leku uzupełniającego lub alternatywnego [jakiegokolwiek z różnych systemów leczenia lub leczenia chorób (takich jak suplementy dostępne bez recepty, leki ziołowe i homeopatia)]. Warto zauważyć, że pacjenci mogą otrzymywać czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów w celu leczenia neutropenii z gorączką lub długotrwałej neutropenii
  • Pacjentom nie wolno podawać szczepionek żywych ani żywych atenuowanych. Podawanie szczepionek nieżywych, w tym szczepionek na bazie kwasu rybonukleinowego (RNA), jest dozwolone i zalecane w przypadku szczepionek przeciwko pneumokokom, koronawirusom i grypie
  • Pacjenci z niekontrolowaną współistniejącą chorobą lub jakimkolwiek innym istotnym stanem(-ami), który(-e) sprawia, że ​​udział w tym protokole byłby nadmiernie niebezpieczny
  • Kobiety w ciąży wyłączono z tego badania, ponieważ iadademstat jest inhibitorem LSD1 o potencjalnym działaniu teratogennym lub poronnym. Ponieważ istnieje nieznane, ale potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u karmionego piersią dziecka w następstwie leczenia matki iadademstatem, należy przerwać karmienie piersią, jeśli matka jest leczona iadademstatem. Te potencjalne ryzyko dotyczy również leku ASTX727 (35 mg decytabiny + 100 mg cedazurydyny) użytego w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Arm I (ASTX727)
Pacjenci otrzymują ASTX727 PO QD w dniach 1-5 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Ponadto pacjenci poddają się pobieraniu próbek wymazu policzkowego na początku i pobieraniu próbek krwi oraz aspiracji szpiku kostnego i biopsji w trakcie badania.
Lek: Decytabina i Cedazurydyna
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • ASTX727
  • Inhibitor CDA E7727/Decytabina Środek złożony ASTX727
  • Środek złożony cedazurydyna/decytabina ASTX727
  • Tabletka cedazurydyna/decytabina
  • Inqovi
  • C-DEC
  • DEC-C
  • ASTX 727
  • ASTX-727
  • Inaqovi
Procedura: Aspiracja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego i biopsji
Procedura: Biopsja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego i biopsji
Inne nazwy:
  • Biopsja szpiku kostnego
  • Biopsja, szpik kostny
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Należy wykonać wymaz z policzka i pobrać próbkę krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Eksperymentalny: ARM II (ASTX727, IADADEMSTAT)
Pacjenci otrzymują ASTX727 PO QD w dniach 1-5 i IADademstat PO QD w dniach 1-5, 8-12, 15-19 i 22-26 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni przy braku postępu choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Ponadto pacjenci poddają się pobieraniu próbek wymazu policzkowego na początku i pobieraniu próbek krwi oraz aspiracji szpiku kostnego i biopsji w trakcie badania.
Lek: Decytabina i Cedazurydyna
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • ASTX727
  • Inhibitor CDA E7727/Decytabina Środek złożony ASTX727
  • Środek złożony cedazurydyna/decytabina ASTX727
  • Tabletka cedazurydyna/decytabina
  • Inqovi
  • C-DEC
  • DEC-C
  • ASTX 727
  • ASTX-727
  • Inaqovi
Procedura: Aspiracja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego i biopsji
Procedura: Biopsja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego i biopsji
Inne nazwy:
  • Biopsja szpiku kostnego
  • Biopsja, szpik kostny
Lek: Iadademstat
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • OR 1001
  • ORY-1001
  • RG6016
  • RO 7051790
  • RO7051790
  • trans-N1-((1R,2S)-2-fenylocyklopropylo)-1,4-cykloheksanodiamina
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Należy wykonać wymaz z policzka i pobrać próbkę krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik całkowitej odpowiedzi na ostrą białaczkę (ALR-C).
Ramy czasowe: W ciągu 4 cykli (długość cyklu = 28 dni)
Wskaźniki ALR-C zostaną porównane pomiędzy dwoma ramionami leczenia przy użyciu dokładnego testu Fishera na jednostronnym poziomie istotności alfa = 0,15.
W ciągu 4 cykli (długość cyklu = 28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: Od 1. dnia randomizacji do daty niepowodzenia leczenia, nawrotu hematologicznego ALR-C lub śmierci z dowolnej przyczyny do 2 lat
Niepowodzenie leczenia definiuje się jako nieosiągnięcie ALR-C w ciągu czterech cykli terapii. Nawrót hematologiczny definiuje się jako obecność ≥ 5% komórek blastycznych w szpiku kostnym lub krwi obwodowej lub rozwój mięsaka szpikowego po osiągnięciu ALR-C lub lepszej. Zostaną wygenerowane krzywe Kaplana-Meiera, a obie grupy leczenia zostaną porównane przy użyciu stratyfikowanego testu log-rank. W celu oszacowania współczynnika ryzyka wraz z 90% przedziałem ufności przeprowadzone zostanie również modelowanie regresji Coxa, obejmujące grupę leczoną i dychotomizowany procent blastów jako współzmienne.
Od 1. dnia randomizacji do daty niepowodzenia leczenia, nawrotu hematologicznego ALR-C lub śmierci z dowolnej przyczyny do 2 lat
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do chwili śmierci z dowolnej przyczyny do 2 lat
Zostaną wygenerowane krzywe Kaplana-Meiera, a obie grupy leczenia zostaną porównane przy użyciu stratyfikowanego testu logarytmicznego rang. W celu oszacowania współczynnika ryzyka wraz z 90% przedziałem ufności przeprowadzone zostanie również modelowanie regresji Coxa, obejmujące grupę leczenia i dychotomizowany procent blastów jako współzmienne.
Od randomizacji do chwili śmierci z dowolnej przyczyny do 2 lat
Odsetek allogenicznych przeszczepów krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HCT)
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do analizy zostaną wykorzystane statystyki opisowe, które zostaną podzielone według ramienia terapeutycznego, do którego przypisany jest pacjent. Liczba pacjentów otrzymujących allo-HCT zostanie porównana w obu ramionach leczenia przy użyciu dokładnego testu Fishera.
Do 2 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy ekspresji genów
Ramy czasowe: Po jednym cyklu terapii (długość cyklu = 28 dni)
Zostanie porównane pomiędzy dwiema grupami leczenia za pomocą testów t dla dwóch próbek po transformacji log2.
Po jednym cyklu terapii (długość cyklu = 28 dni)
Zmiany transkrypcyjne w szlakach proliferacyjnych i molekularnych związanych z postępem oporności/choroby
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zostanie podsumowane opisowo.
Do 2 lat
Zgodność między odpowiedziami
Ramy czasowe: Do 2 lat
Zgodność między odpowiedziami określonymi na podstawie kryteriów ostrej białaczki szpikowej European LeukemiaNet 2022 z kryteriami nowotworu mieloproliferacyjnego w fazie blastycznej z 2012 r. zostanie oceniona za pomocą testu McNemara.
Do 2 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 30 dni od ostatniej dawki badanego leku
Działania niepożądane zostaną opisane i ocenione przy użyciu wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych Narodowego Instytutu Raka. Działania niepożądane zostaną podsumowane według rodzaju, stopnia ciężkości i przypisania leczeniu. Porównania pomiędzy ramionami badania zostaną przeprowadzone przy użyciu dokładnego testu Fishera.
Do 30 dni od ostatniej dawki badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Anand A Patel, City of Hope Comprehensive Cancer Center LAO

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2024-08860 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA186717 (Grant/umowa NIH USA)
  • 10675 (Inny identyfikator: CTEP)
  • PHII-243

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

NCI zobowiązuje się do udostępniania danych zgodnie z polityką NIH. Aby uzyskać więcej informacji na temat udostępniania danych z badań klinicznych, kliknij łącze do strony z zasadami udostępniania danych NIH.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj