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Uno studio randomizzato su ASTX727 con o senza iadademstat nelle neoplasie mieloproliferative (MPN) avanzate

29 agosto 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Uno studio randomizzato di fase 2 su ASTX727 +/- Iadademstat nelle neoplasie mieloproliferative (MPN) negative al cromosoma Philadelphia in fase accelerata/blast

Questo studio di fase II confronta l'effetto di ASTX727 in combinazione con iadademstat rispetto a ASTX727 da solo nel trattamento di pazienti con neoplasie mieloproliferative (MPN) negative al cromosoma Philadelphia in fase accelerata o blastica. ASTX727 è una combinazione di due farmaci, cedazuridina e decitabina. La cedazuridina appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della citidina deaminasi. Previene la degradazione della decitabina, rendendola più disponibile nel corpo in modo che la decitabina abbia un effetto maggiore. La decitabina appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti di ipometilazione. Agisce aiutando il midollo osseo a produrre cellule del sangue normali e uccidendo le cellule anormali nel midollo osseo. Iadademstat può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando alcuni degli enzimi necessari per la crescita cellulare. La somministrazione di ASTX727 in combinazione con iadademstat può essere più efficace di ASTX727 da solo nel trattamento di pazienti con MPN negative al cromosoma Philadelphia in fase accelerata o blastica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Confrontare il tasso di risposta completa della leucemia acuta (ALR-C) della monoterapia con iadademstat + ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) e ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) entro 4 cicli di terapia in pazienti con /neoplasie mieloproliferative in fase blastica (MPN-AP/BP) precedentemente non trattate con inibitori della metiltransferasi dell'acido desossiribonucleico (DNA) (DNMTi).

OBIETTIVO SECONDARIO:

I. Confrontare la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza globale (OS) e la percentuale di pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HCT) di iadademstat + ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) e ASTX727 ( 35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) in monoterapia in pazienti con MPN-AP/BP precedentemente non trattati con DNMTi.

OBIETTIVI ESPLORATIVI:

I. Confrontare l'impegno target di iadademstat tra i pazienti trattati con iadademstat + ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) e ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) in monoterapia valutando i cambiamenti trascrizionali nei percorsi proliferativi implicati nello sviluppo di MPN-AP/BP e/o progressione.

II. Chiarire i percorsi molecolari comuni di resistenza/progressione nei pazienti con MPN-AP/BP sottoposti a terapia a base di DNMTi.

III. Misurare la risposta utilizzando i criteri European LeukemiaNet 2022 sulla leucemia mieloide acuta (AML) (Döhner et al., 2022) e confrontarla con i criteri MPN-BP 2012 utilizzati per la valutazione dell'obiettivo primario.

PROFILO: I pazienti sono randomizzati in 1 dei 2 bracci.

BRACCIO I: i pazienti ricevono ASTX727 per via orale (PO) una volta al giorno (QD) nei giorni 1-5 di ciascun ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Inoltre, i pazienti vengono sottoposti alla raccolta di campioni di tampone buccale al giorno 0 del ciclo 1, alla raccolta di campioni di sangue, all'aspirazione e alla biopsia del midollo osseo durante lo studio.

BRACCIO II: i pazienti ricevono ASTX727 PO QD nei giorni 1-5 e iadademstat PO QD nei giorni 1-5, 8-12 e 15-19 di ciascun ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Inoltre, i pazienti vengono sottoposti alla raccolta di campioni di tampone buccale al giorno 0 del ciclo 1, alla raccolta di campioni di sangue, all'aspirazione e alla biopsia del midollo osseo durante lo studio.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti che interrompono lo studio per ragioni diverse dalla progressione della malattia vengono seguiti ogni 3 mesi. I pazienti che interrompono lo studio a causa della progressione della malattia vengono seguiti ogni 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92612
        • Reclutamento
        • UCI Health - Chao Family Comprehensive Cancer Center and Ambulatory Care
        • Investigatore principale:
          • Kiran Naqvi
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-827-8839
          • Email: ucstudy@uci.edu
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • UC Irvine Health/Chao Family Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Kiran Naqvi
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-827-8839
          • Email: ucstudy@uci.edu
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford Cancer Institute Palo Alto
        • Investigatore principale:
          • Gabriel N. Mannis
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 916-734-3089
        • Investigatore principale:
          • Francisco A. Socola
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Coral Gables
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Coral Springs
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33442
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Deerfield Beach
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Doral, Florida, Stati Uniti, 33166
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Doral
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Hollywood
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Kendall
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • North Miami, Florida, Stati Uniti, 33181
        • Reclutamento
        • University of Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center at Sole Mia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Plantation, Florida, Stati Uniti, 33324
        • Reclutamento
        • UM Sylvester Comprehensive Cancer Center at Plantation
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 305-243-2647
        • Investigatore principale:
          • Terrence J. Bradley
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew T. Kuykendall
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anand A. Patel
      • New Lenox, Illinois, Stati Uniti, 60451
        • Reclutamento
        • UC Comprehensive Cancer Center at Silver Cross
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anand A. Patel
      • Orland Park, Illinois, Stati Uniti, 60462
        • Reclutamento
        • University of Chicago Medicine-Orland Park
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anand A. Patel
    • Indiana
      • Crown Point, Indiana, Stati Uniti, 46307
        • Reclutamento
        • UChicago Medicine Northwest Indiana
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anand A. Patel
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • University of Kansas Clinical Research Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Abdulraheem M. Yacoub
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Abdulraheem M. Yacoub
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
        • Reclutamento
        • University of Kansas Hospital-Indian Creek Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Abdulraheem M. Yacoub
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • University of Kansas Hospital-Westwood Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Abdulraheem M. Yacoub
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 212-746-1848
        • Investigatore principale:
          • Ghaith Abu Zeinah
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-804-9376
        • Investigatore principale:
          • Brittany K. Ragon
      • Concord, North Carolina, Stati Uniti, 28025
        • Reclutamento
        • Atrium Health Cabarrus/LCI-Concord
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-804-9376
        • Investigatore principale:
          • Brittany K. Ragon
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew Srisuwananukorn
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Reclutamento
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zimu Gong
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 503-494-1080
          • Email: trials@ohsu.edu
        • Investigatore principale:
          • Jessica M. Stempel
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-811-8480
        • Investigatore principale:
          • Ashwin Kishtagari
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ami Patel
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thuy Ho

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I pazienti devono avere una diagnosi morfologicamente confermata di MPN negativa per il cromosoma Philadelphia in fase accelerata (10-19% di blasti mieloidi) o in fase blastica (≥ 20% di blasti mieloidi) derivante da policitemia vera, trombocitemia essenziale, mielofibrosi primaria, mielofibrosi secondaria o MPN non altrimenti specificato, secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2016 O sindromi mielodisplastiche (MDS)/MPN sovrapposte (ad esempio, leucemia mielomonocitica cronica [CMML]) con ≥ 10% di blasti
  • I pazienti non devono aver ricevuto DNMTi in precedenza. È consentito l'uso precedente dell'inibizione della janus chinasi (JAK), dell'idrossiurea e dell'interferone. Non è richiesto alcun periodo di washout

  • Età ≥ 18 anni

    • Poiché non sono attualmente disponibili dati sul dosaggio o sugli eventi avversi sull’uso di ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) in combinazione con iadademstat in pazienti di età < 18 anni, i bambini sono esclusi da questo studio
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 3 (Karnofsky ≥ 30)
  • Bilirubina totale ≤ 2,0 x limite superiore della norma istituzionale (ULN) (a meno che non sia elevata a causa della sindrome di Gilbert, ritenuta correlata a MPN-AP/BP, o a causa di emolisi extravascolare. In questi casi la bilirubina coniugata dovrebbe essere ≤ 2,0 x ULN)
  • Aspartato aminotransferasi (AST) (transaminasi glutammico ossalacetica sierica [SGOT])/alanina aminotransferasi (ALT) (transaminasi glutammico piruvica sierica [SGPT]) ≤ 3 x ULN istituzionale
  • Creatinina ≤ 1,5 x ULN istituzionale O velocità di filtrazione glomerulare (GFR) ≥ 30 mL/min/1,73 m^2
  • Sono idonei a partecipare a questo studio i pazienti affetti da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) in terapia antiretrovirale efficace con carica virale non rilevabile entro 6 mesi
  • Per i pazienti con evidenza di infezione cronica da virus dell'epatite B (HBV), la carica virale dell'HBV deve essere non rilevabile durante la terapia soppressiva, se indicata
  • I pazienti con una storia di infezione da virus dell’epatite C (HCV) devono essere stati trattati e curati. I pazienti con infezione da HCV attualmente in trattamento sono idonei se presentano una carica virale dell'HCV non rilevabile
  • Sono eleggibili per questo studio i pazienti con una neoplasia maligna precedente o concomitante la cui storia naturale o il cui trattamento non hanno il potenziale di interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del regime sperimentale
  • I pazienti con storia nota o sintomi attuali di malattia cardiaca, o storia di trattamento con agenti cardiotossici, dovrebbero essere sottoposti a una valutazione del rischio clinico della funzione cardiaca utilizzando la classificazione funzionale della New York Heart Association. Per essere idonei a questo studio, i pazienti devono appartenere alla classe II o migliore
  • Gli effetti di ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) e/o iadademstat sullo sviluppo del feto umano non sono noti. Per questo motivo e poiché gli agenti inibitori della DNMT e degli inibitori dell'LSD1 sono noti per essere teratogeni, le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione (metodo contraccettivo ormonale o di barriera; astinenza) per la durata della partecipazione allo studio e 6 mesi dopo completamento della somministrazione di ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) e/o iadademstat. Se una donna dovesse rimanere incinta o sospettare di esserlo mentre lei o il suo partner stanno partecipando a questo studio, dovrà informare immediatamente il suo medico curante. Gli uomini trattati o arruolati in questo protocollo devono inoltre accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione per tutta la durata della partecipazione allo studio e 6 mesi dopo il completamento della somministrazione di ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) e/o iadademstat.
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto. I rappresentanti legalmente autorizzati possono firmare e dare il consenso informato per conto dei partecipanti allo studio
  • Il paziente è in grado di deglutire farmaci per via orale
  • Il paziente deve avere un peso corporeo di almeno 50 kg

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non si sono ripresi da eventi avversi dovuti a una precedente terapia antitumorale (ovvero, che presentano tossicità residue > grado 1) ad eccezione dell'alopecia
  • Pazienti che stanno ricevendo altri agenti sperimentali
  • Anamnesi di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile ad ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) o iadademstat
  • Pazienti trattati con antidepressivi hanno riferito di avere attività inibitoria su KDM1A/LSD1: tranilcipromina o fenelzina
  • Considerazioni sui farmaci concomitanti con Iadademstat: ai pazienti non è consentito ricevere profilassi con fattori stimolanti le colonie ematopoietiche, qualsiasi medicina complementare o alternativa [qualsiasi dei vari sistemi di guarigione o trattamento delle malattie (come integratori senza prescrizione, fitoterapia e omeopatia)]. Da notare che i pazienti possono ricevere un fattore stimolante le colonie di granulociti per la gestione della neutropenia febbrile o della neutropenia prolungata
  • I pazienti potrebbero non ricevere la somministrazione di vaccini vivi o vivi attenuati. La somministrazione di vaccini non vivi, inclusi vaccini a base di acido ribonucleico (RNA), è consentita ed è raccomandata per i vaccini pneumococcici, coronavirus e influenzali
  • Pazienti con malattie intercorrenti non controllate o qualsiasi altra condizione significativa che renderebbe la partecipazione a questo protocollo irragionevolmente pericolosa
  • Le donne in gravidanza sono state escluse da questo studio perché iadademstat è un agente inibitore dell'LSD1 con potenziali effetti teratogeni o abortivi. Poiché esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con iadademstat, l’allattamento al seno deve essere interrotto se la madre è trattata con iadademstat. Questi rischi potenziali si applicano anche all'ASTX727 (35 mg decitabina + 100 mg cedazuridina) utilizzato in questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio I (ASTX727)
I pazienti ricevono ASTX727 PO QD nei giorni 1-5 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Inoltre, i pazienti sono sottoposti a raccolta di campioni di tampone buccale al basale e alla raccolta dei campioni di sangue e all'aspirazione e alla biopsia del midollo osseo durante lo studio.
Droga: Decitabina e Cedazuridina
Dato PO
Altri nomi:
  • ASTX727
  • Inibitore CDA E7727/decitabina Agente di combinazione ASTX727
  • Agente combinato cedazuridina/decitabina ASTX727
  • Compressa di cedazuridina/decitabina
  • Inqovi
  • C-DEC
  • DIC-C
  • ASTX 727
  • ASTX-727
  • Inaqovi
Procedura: Aspirazione del midollo osseo
Sottoponiti ad aspirazione del midollo osseo e biopsia
Procedura: Biopsia del midollo osseo
Sottoponiti ad aspirazione del midollo osseo e biopsia
Altri nomi:
  • Biopsia del midollo osseo
  • Biopsia, midollo osseo
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoporsi al prelievo di tampone buccale e campione di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Sperimentale: ARM II (ASTX727, IADADEMSTAT)
I pazienti ricevono ASTX727 PO QD nei giorni 1-5 e IADADEMSTAT PO QD nei giorni 1-5, 8-12, 15-19 e 22-26 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Inoltre, i pazienti sono sottoposti a raccolta di campioni di tampone buccale al basale e alla raccolta dei campioni di sangue e all'aspirazione e alla biopsia del midollo osseo durante lo studio.
Droga: Decitabina e Cedazuridina
Dato PO
Altri nomi:
  • ASTX727
  • Inibitore CDA E7727/decitabina Agente di combinazione ASTX727
  • Agente combinato cedazuridina/decitabina ASTX727
  • Compressa di cedazuridina/decitabina
  • Inqovi
  • C-DEC
  • DIC-C
  • ASTX 727
  • ASTX-727
  • Inaqovi
Procedura: Aspirazione del midollo osseo
Sottoponiti ad aspirazione del midollo osseo e biopsia
Procedura: Biopsia del midollo osseo
Sottoponiti ad aspirazione del midollo osseo e biopsia
Altri nomi:
  • Biopsia del midollo osseo
  • Biopsia, midollo osseo
Droga: Iadademstat
Dato PO
Altri nomi:
  • ORI 1001
  • ORY-1001
  • RG6016
  • RO7051790
  • trans-N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil)-1,4-cicloesandiammina
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoporsi al prelievo di tampone buccale e campione di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta completa della leucemia acuta (ALR-C).
Lasso di tempo: Entro 4 cicli (durata del ciclo = 28 giorni)
I tassi di ALR-C saranno confrontati tra i due bracci di trattamento utilizzando il test esatto di Fisher al livello di significatività unilaterale, alfa = 0,15.
Entro 4 cicli (durata del ciclo = 28 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 della randomizzazione alla data del fallimento del trattamento, recidiva ematologica da ALR-C o morte per qualsiasi causa fino a 2 anni
Il fallimento del trattamento è definito come il mancato raggiungimento dell’ALR-C entro quattro cicli di terapia. La recidiva ematologica è definita come una percentuale ≥ 5% di blasti nel midollo osseo o nel sangue periferico o sviluppo di sarcoma mieloide dopo il raggiungimento di ALR-C o migliore. Verranno generate le curve di Kaplan-Meier e i due bracci di trattamento verranno confrontati utilizzando un test dei ranghi logaritmici stratificato. Verrà inoltre eseguito il modello di regressione di Cox, incluso il braccio di trattamento e la percentuale di blasti dicotomizzati come covariate, per stimare l'hazard ratio, insieme a un intervallo di confidenza del 90%.
Dal giorno 1 della randomizzazione alla data del fallimento del trattamento, recidiva ematologica da ALR-C o morte per qualsiasi causa fino a 2 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione al momento della morte per qualsiasi causa fino a 2 anni
Verranno generate le curve di Kaplan-Meier e i due bracci di trattamento verranno confrontati utilizzando un test dei ranghi logaritmici stratificato. Verrà inoltre eseguito un modello di regressione di Cox che include il braccio di trattamento e la percentuale di blasti dicotomizzati come covariate per stimare l'hazard ratio, insieme a un intervallo di confidenza del 90%.
Dalla randomizzazione al momento della morte per qualsiasi causa fino a 2 anni
Percentuale di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HCT)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Le statistiche descrittive verranno utilizzate per l'analisi e saranno suddivise in base al braccio di trattamento a cui è assegnato un paziente. Il numero che riceverà allo-HCT verrà confrontato tra i due bracci di trattamento utilizzando il test esatto di Fisher.
Fino a 2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di espressione genica
Lasso di tempo: Dopo un ciclo di terapia (durata del ciclo = 28 giorni)
Verranno confrontati i due gruppi di trattamento utilizzando t-test a due campioni dopo la trasformazione log2.
Dopo un ciclo di terapia (durata del ciclo = 28 giorni)
Cambiamenti trascrizionali nelle vie proliferative e nelle vie molecolari associate alla resistenza/progressione della malattia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verranno riassunti in modo descrittivo.
Fino a 2 anni
Corrispondenza tra le risposte
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La corrispondenza tra le risposte determinate dai criteri della leucemia mieloide acuta European LeukemiaNet 2022 rispetto ai criteri della neoplasia mieloproliferativa in fase blastica del 2012 sarà valutata utilizzando il test di McNemar.
Fino a 2 anni
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio
Gli eventi avversi saranno descritti e classificati utilizzando i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi del National Cancer Institute. Gli eventi avversi saranno riepilogati per tipo, grado di gravità e attribuzione al trattamento. I confronti tra i bracci di trattamento verranno eseguiti utilizzando il test esatto di Fisher.
Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Anand A Patel, City of Hope Comprehensive Cancer Center LAO

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCI-2024-08860 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA186717 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 10675 (Altro identificatore: CTEP)
  • PHII-243

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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Descrizione del piano IPD

NCI si impegna a condividere i dati in conformità con la politica NIH. Per maggiori dettagli su come vengono condivisi i dati degli studi clinici, accedere al collegamento alla pagina della politica di condivisione dei dati dell'NIH.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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