Senicapoc u pacjentów z pogarszającą się zwłóknieniową śródmiąższową chorobą płuc (FIBROPOC)
Senicapoc u pacjentów z postępującą zwłóknieniową ILD (śródmiąższową chorobą płuc) i IPF (idiopatycznym zwłóknieniem płuc) w celu zapobiegania postępowi.
Badanie to sprawdzi, czy lek o nazwie senicapoc może zapobiegać pogorszeniu się blizn w śródmiąższowej chorobie płuc.
Naukowcy porównają senicapoc z placebo (podobną substancją niezawierającą leku), aby sprawdzić, czy senicapoc zapobiega pogorszeniu czynności płuc
Uczestnicy zostaną poproszeni o przyjmowanie 3 tabletek dziennie przez okres 26 tygodni. W tym okresie lekarze będą śledzić uczestników, pytać o doświadczenia związane ze zdarzeniami niepożądanymi, sprawdzać czynność płuc i stan narządów, a uczestnicy będą musieli wypełnić kwestionariusze dotyczące jakości życia. Na początku leczenia, po 13 i 26 tygodniach, wymagane są łącznie 3 wizyty, a po 4 tygodniach konieczna jest rozmowa telefoniczna. Ostatnia wizyta odbędzie się 52 tygodnie po rozpoczęciu badania i będzie polegać na zwykłej wizycie w przychodni, podczas której lekarz poprosi o wszelkie istotne informacje dotyczące okresu po zakończeniu badania.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wstęp: Śródmiąższowa choroba płuc z włóknieniem (F-ILD) stanowi heterogenną grupę przewlekłych, poważnie wyniszczających i ostatecznie śmiertelnych chorób płuc o ograniczonych możliwościach leczenia. Wspólnym mianownikiem F-ILD są podobieństwa dotyczące rozwoju bliznowacenia płuc. Wykazano, że dwie terapie przeciwfibrotyczne (pirfenidon, nintedanib) poprawiają przeżycie wolne od progresji i spowalniają spadek wymuszonej wydolności oddechowej (FVC). Zabiegi te są obecnie zatwierdzone w Unii Europejskiej i stanowią standard opieki dla wielu pacjentów. Jednak oba sposoby leczenia mają wiele niekorzystnych skutków ubocznych, przez co dla wielu pacjentów leczenie pełną dawką jest nie do zniesienia i często u pacjentów następuje progresja pomimo leczenia przeciwzwłóknieniowego.
Senicapoc jest selektywnym i bardzo silnym inhibitorem kanałów KCa3.1. Kanał KCa3.1 odgrywa kluczową rolę w sygnalizacji Ca+ i odgrywa kluczową rolę w procesach fibroblastów. Dlatego uważa się, że odgrywa ważną rolę w rozwoju wielu chorób zwłóknieniowych, w tym zwłóknienia płuc. Dwie linie dowodów wykorzystujące ludzkie komórki płuc i wycinki płuc wskazują, że blokowanie kanału KCa3.1 osłabia wiele działań profibrotycznych i potwierdza oczekiwane działanie przeciwwłóknieniowe senicapoku. W badaniach na owcach wykazano, że senicapoc nie tylko łagodzi postęp choroby, ale także objawy jej odwrócenia. Został szeroko przetestowany w badaniach na zwierzętach i nie wykazał żadnych toksycznych ani niekorzystnych skutków, a także w badaniach na ludziach na zdrowych ochotnikach, pacjentach z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, astmą i COVID-19, nie stwierdzono żadnych poważnych działań niepożądanych.
Cele, cele i hipoteza: Celem tego badania jest zbadanie wpływu senicapoku na zapobieganie postępowi F-ILD. Ocena będzie obejmować badanie spirometryczne, badanie odległości 6-minutowego marszu i pojemność dyfuzyjną. Uzyskane zostaną boczne zmiany jakości życia i stopnia duszności. Badania kliniczne i badania krwi zostaną przeprowadzone w celu oceny drugiego celu tego badania; bezpieczeństwo senicapoku u pacjentów z IPF.
Hipoteza jest taka, że senicapoc jest bezpieczny, nie powoduje żadnych poważnych działań niepożądanych i ma cenne działanie w zapobieganiu postępowi zwłóknieniowej ILD.
Kandydatami są pacjenci, u których zdiagnozowano zwłókniającą ILD i u których stwierdzono postęp pomimo standardowej opieki. Pacjenci muszą mieć diagnozę F-ILD w ciągu 5 lat i badanie HRCT w ciągu ostatnich 24 miesięcy. Oprócz tego u pacjentów musiała wystąpić progresja choroby w ciągu ostatniego roku i brak dostępnych dodatkowych opcji leczenia przeciwzwłóknieniowego. Pacjenci będą przyjmowani w przychodni. Łącznie uwzględnionych zostanie 140 uczestników, rozmieszczonych w 6 różnych lokalizacjach.
Interwencja: Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup, którzy otrzymają albo senicapoc w dawce 30 mg/dzień, albo placebo, oprócz zwykłego leczenia przeciwwłóknieniowego, jeśli takie istnieje. Tabletki zawierające substancję czynną będą miały dawkę 10 mg każda, podczas gdy tabletki placebo są produkowane tak, aby przypominały tabletki substancji czynnej pod względem rozmiaru, koloru i wyglądu. Uczestnicy zostaną zbadani na początku badania, w 13. i 26. tygodniu, a badanie krwi zostanie pobrane w 0., 4. i 26. tygodniu. Głównym punktem końcowym badania jest tempo spadku FVC (w ml) w okresie 26 tygodni. Ostatnia obserwacja zostanie przeprowadzona w 52. tygodniu,
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Line Kølner-Augustson, MD.
- Numer telefonu: +45 28773005
- E-mail: line.augustson@rsyd.dk
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Rekrutacyjny
- Aarhus University Hospital
-
Kontakt:
- Elisabeth Bendstrup, Professor
- Numer telefonu: +4521744562
- E-mail: kabend@rm.dk
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rekrutacyjny
- Kardiologisk Forskningsenhed 2161, Rigshospitalet
-
Kontakt:
- Rikke Brandt Forskningssygeplejerske
- Numer telefonu: +45 35 45 84 30
- E-mail: rikke.brandt@regionh.dk
-
-
-
-
-
Tartu, Estonia, 50406
- Rekrutacyjny
- Tartu University Hospital,
-
Kontakt:
- Alan B Altraja, Professor
- Numer telefonu: +3727318901
- E-mail: alan.altraja@ut.ee
-
-
-
-
-
Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE3 9QP
- Jeszcze nie rekrutacja
- Division of Respiratory Sciences, Glenfield Hospital
-
Kontakt:
- Peter Bradding professor
- Numer telefonu: 0116 2583998
- E-mail: pb46@leicester.ac.uk
-
Norwich, Zjednoczone Królestwo, NR4 7TJ
- Jeszcze nie rekrutacja
- University of East Anglia
-
Kontakt:
- Andrew Wilson Professor
- Numer telefonu: 01603 591257
- E-mail: A.M.Wilson@uea.ac.uk
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Postępująca zwłóknieniowa ILD lub postępująca IPF zdiagnozowana w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową
- Wiek > 18 lat
- Historycznie HRCT wykonywano w ciągu 12 miesięcy
- FVC > 45 %, FEV1/FVC > 0,7 lub więcej LLN
- Przewidywany roczny spadek FVC o co najmniej 5%, na podstawie co najmniej trzech pomiarów FVC w ciągu 6–24 miesięcy przed rejestracją
- Podmiot zdolny do wyrażenia świadomej zgody.
- Zasięg zmian zwłóknieniowych jest większy niż stopień rozedmy płuc w najnowszym badaniu HRCT
- Mężczyźni w wieku rozrodczym zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji/środków narażenia zapobiegawczego od chwili pierwszej dawki IMP w trakcie badania i do 90 dni (mężczyźni) po ostatniej dawce IMP.
- Uczestniczki zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i przed włączeniem muszą wykazać ujemny wynik testu ciążowego.
- Potrafi przejść co najmniej 150 metrów podczas 6MWT podczas wizyty projekcyjnej 1;
- Potrafi przeczytać i wypełnić kwestionariusz EQ-5D, SGRQ-I, K-BILD.
Kryteria wykluczenia:
- Anemia sierpowata
- Każdy stan kliniczny lub inny stan lub okoliczność, która w opinii badacza może sprawić, że uczestnik nie będzie nadawał się do włączenia lub będzie mało prawdopodobny lub niezdolny do ukończenia badania lub spełnienia procedur i wymagań badania.
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników IMP lub istotna reakcja alergiczna na jakikolwiek lek w wywiadzie, stwierdzona przez badacza
- Aktualny stan immunosupresyjny
- W EKG wykryto istotne klinicznie nieprawidłowości rytmu lub przewodzenia,
- Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby (B lub C w skali Child-Pugh); i/lub nieprawidłowy LFT podczas badania przesiewowego,
- Kliniczny test laboratoryjny sugerujący cholestazę przy całkowitym stężeniu kwasów żółciowych w surowicy > 3xGGN.
- Nieprawidłowa czynność nerek, definiowana jako eGFT > 30 ml/kg
- Historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat
- Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dotyczącym IMP w leczeniu choroby zwłóknieniowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu dotyczącym leku, urządzenia lub biologicznego badania badawczego lub stosowanie badanego środka w ciągu 5 okresów półtrwania środka
- Zakażenie dolnych dróg oddechowych wymagające leczenia w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i/lub w jego trakcie.
- Historia operacji zmniejszenia objętości płuc lub przeszczepu płuc.
- Diagnostyka ciężkiego nadciśnienia płucnego
- Niestabilna choroba układu krążenia, płuc (inna niż IPF) lub inna choroba w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego
- Stosowanie którejkolwiek z poniższych terapii w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i w jego trakcie lub planowanych w trakcie badania: warfaryna, imatynib, ambrisentan, azatiopryna, cyklofosfamid, cyklosporyna A, bozentan, metotreksat, sildenafil (z wyjątkiem stosowania okazjonalnego), prednizon w stałej dawce > 10 mg/dobę lub równoważnej.
- Aktualne nadużywanie alkoholu lub substancji w opinii badacza.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Senicapoc
Senicapoc 30 mg dziennie, podawane w postaci 3 tabletek po 10 mg.
|
podawanie 30 mg senicapoku na dobę, jako uzupełnienie standardowego leczenia.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Tabletki o podobnej wielkości, kolorze i składzie jak aktywny komparator, podawane jako 3 tabletki dziennie.
|
Tabletki o podobnym rozmiarze i kolorze
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Tempo spadku natężonej pojemności życiowej (FVC) w ml przewidywanej wartości.
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Pomiędzy wartością wyjściową a 26 tygodniem
|
26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wszystkie powodują śmiertelność
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
|
Tempo spadku wymuszonej pojemności życiowej (FVC) w% przewidywanej.
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Pomiędzy wartością wyjściową a 26 tygodniem.
|
26 tygodni
|
|
Czas do pierwszej hospitalizacji z powodu chorób układu oddechowego
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
|
Liczba i stopień zdarzeń niepożądanych po 26 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Ocena ilości i rodzaju zdarzeń niepożądanych występujących podczas badania oraz ich związku z badanym lekiem
|
26 tygodni
|
|
Zmiana jakości życia po 26 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Mierzone przy użyciu specjalnych, zatwierdzonych kwestionariuszy
|
26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ole Hilberg, Proffesor, Sygehus Lillebælt - Vejle
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Fibropoc
- 2024-511131-97-00 (Ctis)
- NNF21OC0071860 (Inny numer grantu/finansowania: Novo Nordisk Foundation)
- IRAS 1009969 (Inny identyfikator: MHRA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Wdrożone zostaną procedury, obejmujące ponowne kodowanie kluczowych zmiennych, umożliwiające całkowitą deidentyfikację danych. Wszystkie istotne dokumenty związane z badaniem, w tym protokół, słownik danych i główny kod statystyczny, zostaną udostępnione do udostępnienia wraz z danymi. Dane zostaną całkowicie zanonimizowane zgodnie z prawem europejskim.
Metoda udostępniania danych nie została jeszcze ustalona.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .