Badanie tetralogii Fallot u noworodków (RIFAN)

Child Health służy jako podstawa ogólnego zdrowia publicznego, a śmiertelność noworodków jest uznawana na całym świecie jako kompleksowy wskaźnik krajowych standardów zdrowia i postępu społecznego. Plan poprawy działań zdrowych dzieci (2021-2025) ustanawia krajowy cel w celu zmniejszenia śmiertelności noworodków w Chinach do poniżej 3,1 ‰. Wrodzona choroba serca (CHD), najbardziej rozpowszechniona wad wrodzona wśród noworodków, stanowi znaczącą przyczynę niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci w populacji chińskiej. Corocznie około 70 000-80 000 noworodków rodzi się z CHD, wśród których prawie 10 000 obecnych z krytyczną wrodzoną chorobą serca (CCHD). Porodowe objawy CCHD często obejmują sinicę, hipoperfuzję i niewydolność układu oddechowego, przy czym przypadki nieleczone powodują około 50% śmiertelności. CCHD jest jedną z głównych przyczyn śmierci niemowląt.

Tetralogia Fallot (TOF), najczęstsza forma CCHD, stanowi znaczną część cyjanotycznych wrodzonych chorób serca. Charakteryzuje się czterema nieprawidłowościami anatomicznymi: wadą przegrody komorowej, zwężeniem płuc, nadrzędną aortą i przerostem prawej komory. Te wady strukturalne zaburzają wewnątrzczaszkowe przepływ krwi, zmniejszają nasycenie tlenu tętnicze i powodują sinicę i inne powiązane objawy. Nietraktowany TOF prowadzi do znaczących problemów zdrowotnych we wczesnym okresie życia, w tym opóźniania wzrostu, powtarzających się epizodów niedotlenienia, niewydolności serca i zwiększonej podatności na infekcje. Długoterminowe przeżycie jest wyraźnie zmniejszone, a jedynie niewielki odsetek przeżywa w wieku dorosłym. Zatem interwencja chirurgiczna jest kluczowa dla poprawy wyników u pacjentów z TOF (tetralogia Fallot).

Pomimo postępów w technologii medycznej przynoszącej zadowalające wczesne wyniki, długoterminowe rokowanie po korekcie TOF pozostają wyzwaniem. Historycznie strategie chirurgiczne podkreśliły całkowitą ulgę niedrożności odpływu prawej komory, często kosztem funkcji zastawki płucnej. Ostatnie badania podkreślają jednak kluczową rolę zachowania funkcji zastawki płucnej w poprawie długoterminowych wyników, ponieważ dysfunkcja zastawki płucnej jest główną przyczyną późnej niewydolności prawej komory i ponownej interwencji. Ponadto podejścia chirurgiczne, zarówno poprzez dostęp przedsionkowy, jak i komorowy, mają nieodłączne zalety i ograniczenia, ale żadne z nich nie może w pełni wyeliminować ryzyka arytmii pooperacyjnych związanych z złożonością anatomiczną TOF i wpływem chirurgicznym. Kwestie te podkreślają konieczność dalszych postępów w długoterminowych strategii zarządzania.

Korekta chirurgiczna TOF w jednonwotniczej procedurze stała się standardową praktyką, a czas operacji stopniowo zmienia się do wcześniejszego wieku ze szkolnego wieku w latach 90. do obecnego standardu w wieku 3-6 miesięcy. Czas ten zapewnia wystarczającą wagę i dojrzałość narządów, aby wytrzymać złożoność operacji serca. Jednak w praktyce klinicznej utrzymują się znaczące wyzwania, w tym: (1) pogorszenie w okresie oczekiwania, podczas którego pacjenci mogą doświadczać nawrotowych epizodów niedotlenionych, nieodpowiedniego przyrostu masy ciała i zaostrzonego niedorozwajania naczyń płucnych, tym samym komplikując ostateczną operację i rosnące ryzyko okarzania. (2) Opóźnienia rozwojowe spowodowane przewlekłą hipoksemią i niewydolnością serca, potencjalnie prowadzącą do deficytów neurologicznych i nadciśnienia płucnego, negatywnie wpływającego na rozwój poznawczy i motoryczny. Naprawa noworodka, przeprowadzona w ciągu 28 dni życia, może złagodzić te wyzwania, przywracając normalną fizjologię krążenia na najwcześniejszym możliwym etapie.

Międzynarodowe wytyczne popierają naprawę noworodków dla zdolnych centrów, powołując się na potencjał zwiększonych korzyści klinicznych i prognoz. Obserwacje kliniczne w naszym ośrodku wskazują na kilka zalet naprawy TOF noworodków, w tym zmniejszone krwawienie śródoperacyjne, czystsze pola chirurgiczne i lepszy rozwój naczyń płucnych. Korzyści te można przypisać potencjałowi regeneracyjnym noworodkowych komórek mięśnia sercowego i braku przedłużonych patologicznych stanów krążenia, które w przeciwnym razie zaostrzają nieprawidłowości anatomiczne. Wczesna interwencja może zmniejszyć zwłóknienie prawej komory i patologię naczyń płucnych, poprawiając w ten sposób długoterminowe wyniki.

Wraz z postępem technik chirurgicznych i opieki okołooperacyjnej, naprawa TOF noworodka stała się rutynową praktyką w naszym centrum, z ponad 100 przypadkami wykonywanymi rocznie przez dwa kolejne lata. Sukces ten jest wspierany przez zintegrowany model opieki prenatalnej do postnatalnej, ustanawiający kompleksowe ramy leczenia.

Biorąc pod uwagę ten kontekst, badacze proponują wieloośrodkowe, randomizowane kontrolowane badanie (RCT) w celu porównania bezpieczeństwa i skuteczności naprawy TOF noworodka i niemowląt. To badanie ma na celu dostarczenie wysokiej jakości dowodów na praktykę kliniczną, określenie optymalnego czasu chirurgicznego i zwiększenie ogólnego przeżycia i jakości życia pacjentów z TOF.