Life-DSR-biomarker podstępność biomarkerów w chorobie Alzheimera związana z zespołem Downa (DS-AD)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to opcjonalna substtudy, która zapisuje uczestników z protokołu rodzicielskiego Life-DSR. Uczestnicy przejdą oceny w dwóch punktach czasowych, w tym: dodatkowe próbki krwi do ekstrakcji PBMC i RNA, a także nakłucie lędźwiowe do pobierania CSF i/lub obrazowania MRI i Tau PET. Wizyty podstępne będą zaplanowane około podobnego dnia kalendarza, jak wizyty w badaniu protokołu macierzystego (np. Miesiąc (M) 0 (M0) i M16 lub M16 i M32).
Celem jest zwiększenie wiedzy na temat biomarkerów zainteresowanych progresją kliniczną DS-AD i przeprowadzenie głębokiego immunofenotypowania próbek PBMC. Badania interwencyjne u osób z DS zależą od określenia optymalnego wieku w leczeniu, poprzez identyfikację lub opracowanie wiarygodnych miar wyników, które są najbardziej wrażliwe na spadek i odkrywanie biomarkerów najbardziej związanych z postępem choroby.
W przypadku osadzania TAU celem tego badania jest ustalenie stopnia i rozmieszczenia patologii tau w DS w funkcji wieku za pomocą PET tau, oraz określenie wzdłużnego postępu tej patologii. W związku z tym pożądane jest wzbogacenie badanej populacji uwzględnionej w podstępu PET w Tau PET w celu obecności PET PET skanowania PET, a zwłaszcza skanowania PET w Tau w najwcześniejszych etapach pozytywności. Osiągnięcie tego może wymagać elastyczności w rekrutacji, w tym korekty kwalifikowalności w wieku jako odpowiedzi na nowe informacje w populacji podrzędnej w miarę postępu badania. Obrazy PET zostaną poddane przeglądowi w czasie rzeczywistym, aby umożliwić adaptację warstw wiekowych w oparciu o obecność lub brak sygnału PET tau.
Wszystkie powyższe punkty końcowe zostaną nabyte za świadomą zgodę i zgodę. Wszystkie dane są przeznaczone wyłącznie do celów badawczych, a powiązane dane kliniczne będą bezpiecznie przechowywane.
Uczestnicy będą mieli możliwość udziału w:
- LP w celu zebrania CSF i żyłki w celu zebrania próbki krwi lub
- Obrazowanie (MRI i Tau Pet) i żyła w celu zebrania próbki krwi lub
Obydwa
- LP w celu zebrania CSF i żyły w celu zebrania próbki krwi i
- Obrazowanie (MRI i Tau Pet).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik musi być obecnie zapisany do protokołu macierzystego Life-DSR.
- Dorosły z DS musi mieć wiek 35 do 55 lat.
- Zarówno uczestnik, jak i LAR, jak i ich opiekun muszą być w stanie zrozumieć i być gotowym wyrazić zgodę. LAR podpisze świadomą zgodę. Uczestnik podpisze świadomą zgodę lub zgodę.
- Zarówno uczestnik, jak i LAR, jak i ich opiekun muszą być gotowi przestrzegać zaplanowanych wizyt i planowanych ocen.
- Umowa opiekuna i klinicysty uczestnika może współpracować z zadaniami protokołu.
Kryteria wykluczenia:
Uczestnicy spełniający dowolne z tych kryteriów są wykluczeni z części LP substtudy.
- Ocena (według historii medycznej, egzaminu fizykalnego, objawów życiowych lub innej istotnej klinicznie miary lub okoliczności), która zdaniem PI witryny sprawia, że uczestnik nie nadaje się do uczestnictwa w tym badaniu.
- Dowody na podniesioną presję śródczaszkową. Przykłady obejmują obróbkę brodawkową na badaniu fizycznym lub zmianę CNS z efektem masowym.
- Obecność niższych wad kręgowych, wcześniejsza chirurgia kręgosłupa lędźwiowo -krzyżowego, miejscowa infekcja lub inne nieprawidłowości, które wykluczałyby nakłucie lędźwiowe.
- Alergia na lidokainę (ksylokainę) lub jej pochodne.
- Dowody lub historia znaczącego aktywnego zaburzenia krwawienia lub koagulacji lub stosowania leków przeciwzakrzepowych, takich jak kumadyna, heparyna, inhibitory trombiny (np. Dabigatran) lub inhibitory czynnika XA (np. Apiksaban).
Poprzednie lub trwające leczenie adukanumabem (ADUHELMTM) lub dowolnym anty-amyloidem lub dowolnym przeciwciałem przeciw-tau lub badaniem w ciągu poprzednich 30-kalenderlowych dni tego podrzędnego LP. Leczenie ADUHELMTM jest dozwolone w protokole macierzystym Life-DSR, ale wyklucza uczestnictwo w tym podstępie LP.
Uczestnicy spełniający dowolne z tych kryteriów są wykluczeni z części obrazowania podrzędnego.
- Przeciwwśczasowe skany MRI lub PET, dowodzone obecnością lub historią jakiegokolwiek znaczącego lub niekontrolowanego stanu zdrowia, które, zdaniem badacza, zwiększyłyby potencjalne ryzyko dla uczestnika badania (np. Historia zakażenia CNS, historia narażenia na toksynę CNS, padaczkę, padaczkę, padacznia, padacznia, wrażliwość na migające światła, punktu widzenia.
- Uczestnicy, w których MRI jest przeciwwskazani, w tym między innymi u tych z rozrusznikiem serca, obecnością metalicznych fragmentów w pobliżu oczu lub rdzenia kręgowego lub implantu ślimaka. Wypełnienia dentystyczne nie stanowią ryzyka MRI.
- Cierpia na klaustrofobię, niezdolność do tolerowania przestrzeni ograniczonych lub wcześniejsze nieudane doświadczenie ukończenia skanów MRI lub losowania krwi.
- Pozytywny test ciążowy lub obecnie karmianie piersią.
- Poprzednie lub trwające leczenie adukanumabem (ADUHELMTM) lub dowolnym anty-amyloidem lub dowolnym przeciwciałem przeciw-tau lub leczenie badawczym w ciągu poprzednich 30-kalenderlowych dni tego podstawowego PET. Leczenie ADUHELMTM jest dozwolone w protokole macierzystym Life-DSR, ale wyklucza uczestnictwo w tej substancji obrazowej.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Radiotracer [18F] MK-6240
W tym podstępie uczestnicy będą mieli dwa skany PET [18F] MK-6240 TAU.
Uczestnicy przejdą podawanie [18F] MK-6240 w celu wykrycia obecności tau w mózgu.
Zastosowana dawka radioaktywna [18F] MK-6240 wyniesie około 5 mci (185 MBQ) ± 20%.
Dawka masy nie przekroczy 20 µg.
To jedyne ramię.
|
[18F] MK-6240 zostanie zsyntetyzowany, oczyszczony i sformułowany w lokalnym laboratorium syntezy radiochemii i będzie podawany jako sterylny, bez pirogenowy roztwór przez wstrzyknięcie IV.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pierwotna miara wyniku w celu ustalenia biobank specjalnie dla uczestników DS
Ramy czasowe: Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32
|
Biomarkery AD CSF mierzone podłużnie około 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32. Ustal biobank specyficzny dla DS do otrzymywania, przechowywania i dystrybucji biospecimenów wspierających przyszłe omiki, analizy biomarkerów, badania epigenetyczne i genotypowanie. Kandydaci z biomarkerów zostaną ustalone, kiedy badanie zakończy się i mogą obejmować anality pierwotne, takie jak AB42, AB40, AB42/40 Stosunek, T-Tau, P-Tau, NFL. Oceń wstępnie określone biomarkery CSF przy użyciu technicznie zatwierdzonych testów immunologicznych na platformach cytokin Fireplex Fireplex Fireplex i ABCAM. Kandydaci z biomarkerów zostaną ustalone, kiedy badanie zakończy się i mogą obejmować anality pierwotne, takie jak stosunek AB42, AB40, AB42/40, Sapp, Sappb, T-Tau, P-Tau, rozpuszczalny-TREM2, NFL, GFAP, UCHL1, Tau. |
Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32
|
|
Pierwotny wynik w celu ustalenia stopnia i rozmieszczenia patologii tau w DS w funkcji wieku za pomocą PET TAU
Ramy czasowe: Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32
|
Obciążenie całkowitego i regionalnego osadzania Tau, w stosunku do wartości wyjściowej, mierzonej przez [18F] MK-6240 pobieranie. Ten wynik dostarczy informacji dotyczących: Oczekiwane wskaźniki zmian, biorąc pod uwagę podstawowe obciążenie amyloidy i tau, wielkości próbek wymagane do wykrycia zmniejszenia szybkości akumulacji na różnych etapach AD oraz jednorodności i heterogeniczności w rozkładu przestrzennym tau na różnych etapach progresji AD. Skoreluj dane obrazowania PET z TAU z danymi ocen poznawczych, behawioralnych, funkcjonalnych i historii medycznej zebranych w protokole rodzicielskim Life-DSR, aby lepiej ustanowić etap AD dla każdego uczestnika. |
Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wtórnym rezultatem jest zwiększenie wiedzy na temat biomarkerów zainteresowania progresją kliniczną DS-AD i przeprowadzenie głębokiego immunofenotypowania PBMC i próbek plazmy.
Ramy czasowe: Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32
|
Wtórne pomiary wyników obejmują zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z biomarkerami w osoczu AD, takimi jak A42, A40, NFL i P-TAU 217 oraz biomarkery genetyczne ryzyka, takie jak apoe Przeprowadź głębokie immunofenotypowanie jednojądrzastych komórek krwi obwodowej (PBMC) Określ zmienność między uczestnikami i między uczestnikami określonych kandydatów na biomarker w plazmie, PBMC, CSF i komórek odpornościowych mieszkających w CSF zebranych w dwóch punktach czasowych w odstępie około 16 miesięcy. Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32 |
Miesiąc 0 i miesiąc 16 lub miesiąc 16 i miesiąc 32
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik eksploracyjny - Porównania biomarkerów
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie badania średnio 2 lata
|
Wyniki eksploracyjne obejmują porównania biomarkerów CSF AD z biomarkerami innych metod (tj. Biomarkerów w osoczu, obrazowania PET, CSF i cytokin w osoczu, PBMC i immunofenotypów komórkowych rezydentów CSF) w celu ustalenia wewnątrz częściowo-uczestników i między uczestnikami.
Identyfikacja określonych biomarkerów, które mają być używane, zostanie określona po zakończeniu badania.
|
Poprzez zakończenie badania średnio 2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroba
- Manifestacje neurobehawioralne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Demencja
- Tauopatie
- Choroby neurodegeneracyjne
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości, mnogość
- Upośledzenie intelektualne
- Zaburzenia chromosomowe
- Zespół
- Choroba Alzheimera
- Zespół Downa
Inne numery identyfikacyjne badania
- LIFE-DSR-BIO DS-AD
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .