Porównanie skuteczności monoterapii ruxolitinibem w zestawieniu z jego kombinacją z takrolimusem i kortykosteroidami w leczeniu bielactwa: randomizowane badanie kontrolowane

Bielactwo nabyte jest autoimmunologicznym zaburzeniem skóry charakteryzującym się selektywnym niszczeniem melanocytów, prowadzącym do odbarwionych plam i obszarów na skórze, włosach i błonach śluzowych. Stan ten dotyka około 0,5-2% światowej populacji i występuje z podobną częstotliwością u obu płci. Poza objawami skórnymi, bielactwo ma głęboki wpływ psychospołeczny, często prowadząc do obniżonej samooceny i pogorszenia jakości życia.

Patogeneza bielactwa jest wieloczynnikowa, obejmując genetyczną podatność, stres oksydacyjny, zaburzenia immunologiczne i apoptozę melanocytów. Zwiększona ilość reaktywnych form tlenu odgrywa kluczową rolę w wywoływaniu uszkodzeń melanocytów, szczególnie u osób genetycznie predysponowanych. Konwencjonalne terapie, w tym miejscowe kortykosteroidy, inhibitory kalcyneuryny i fototerapia, często dają zmienne rezultaty z częstymi nawrotami.

Ruksolitynib, miejscowy inhibitor kinazy Janus (JAK), stanowi nową celowaną terapię modulującą szlak sygnalizacyjny JAK-STAT zaangażowany w sygnalizację cytokin zapalnych. Wykazała ona obiecującą skuteczność i akceptowalny profil bezpieczeństwa w bielactwie niesegmentowym. Chociaż monoterapia ruksolitynibem jest skuteczna, potencjalne synergiczne korzyści z jej połączenia z innymi miejscowymi immunomodulatorami, takimi jak takrolimus lub miejscowe kortykosteroidy, pozostają niewystarczająco zbadane.

To randomizowane badanie kontrolowane ma na celu porównanie skuteczności klinicznej monoterapii ruksolitynibem z terapią skojarzoną z takrolimusem lub miejscowymi kortykosteroidami. Badanie będzie prowadzone w poradni dermatologicznej Dow University of Health Sciences w Karaczi przez okres sześciu miesięcy.

W sumie 120 dorosłych pacjentów w wieku 18-65 lat z bielactwem niesegmentowym obejmującym mniej niż 10% powierzchni ciała zostanie włączonych do badania. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do trzech grup:

Grupa A: Miejscowy krem ruksolitynib dwa razy dziennie Grupa B: Maść takrolimus 0,1% rano plus krem ruksolitynib wieczorem Grupa C: Miejscowy krem flutykazon 0,05% rano plus krem ruksolitynib wieczorem Oceny kliniczne będą przeprowadzane na początku oraz w 4, 8, 16 i 24 tygodniu. Skuteczność leczenia będzie oceniana za pomocą wskaźnika powierzchni i nasilenia bielactwa (VASI), klasyfikacji Europejskiej Grupy Zadaniowej ds. Bielactwa (VETF) oraz ocen globalnych lekarza. Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez monitorowanie działań niepożądanych przez cały okres badania.

Oczekuje się, że wyniki tego badania dostarczą dowodów dotyczących porównawczej skuteczności i bezpieczeństwa miejscowej terapii skojarzonej w porównaniu z monoterapią ruksolitynibem, potencjalnie wskazując ulepszone strategie leczenia dla pacjentów z bielactwem.