Skala Pogorszenia Funkcji Poznawczych w Marskości Wątroby (LiCCoS) (LiCCoS)

Niniejsze badanie jest obserwacyjnym, przekrojowym badaniem zaprojektowanym w celu opracowania i psychometrycznej walidacji miary wyników zgłaszanych przez pacjentów, Skali Spadku Poznawczego w Marskości Wątroby (LiCCoS), dla dorosłych z klinicznie potwierdzoną marskością wątroby. Badanie koncentruje się na trudnościach poznawczych związanych z marskością wątroby, w tym na uwadze, szybkości psychomotorycznej, pamięci roboczej, funkcjach wykonawczych oraz wpływie marskości na codzienne funkcjonowanie.

Uzasadnienie badania i ramy konceptualne

Zaburzenia poznawcze związane z marskością wątroby są powszechne i mogą występować nawet przy braku jawnej encefalopatii wątrobowej. Chociaż w praktyce klinicznej stosuje się kilka obiektywnych testów, narzędzia te często wymagają przeszkolonego personelu lub specjalistycznego przeprowadzenia i mogą nie odzwierciedlać w wystarczającym stopniu trudności poznawczych postrzeganych przez uczestników w życiu codziennym. LiCCoS ma na celu wypełnienie tej luki poprzez dostarczenie specyficznego dla choroby, zgłaszanego przez pacjentów instrumentu opartego na teorii neuropoznawczej i znaczeniu klinicznym dla marskości wątroby.

Ramy konceptualne dla LiCCoS integrują ustalone modele uwagi, pamięci roboczej, funkcji wykonawczych i przetwarzania psychomotorycznego, wraz ze specyficznymi dla marskości wątroby wpływami na funkcjonowanie. Punkty są sformułowane w języku skoncentrowanym na uczestniku, aby poprawić interpretowalność i użyteczność w rutynowych warunkach klinicznych i badawczych.

Projekt badania i fazy

Badanie będzie prowadzone w wielu sekwencyjnych fazach:

Faza 1: Generowanie punktów Początkowy zestaw punktów zostanie wygenerowany przy użyciu strukturalnego przeglądu literatury i częściowo ustrukturyzowanych wywiadów z dorosłymi żyjącymi z marskością wątroby. Proces ten ma na celu zapewnienie kompleksowego pokrycia istotnych domen poznawczych i rzeczywistych problemów funkcjonalnych.

Faza 2: Walidacja treści Wielodyscyplinarny panel ekspertów, w tym klinicyści i specjaliści od poznania, oceni trafność i jasność punktów. Trafność treści będzie oceniana przy użyciu standardowych metod indeksowania trafności treści w celu ukierunkowania udoskonalania punktów.

Faza 3: Trafność fasadowa i testowanie pilotażowe Udoskonalony kwestionariusz zostanie przetestowany pilotażowo w małej grupie uczestników w celu oceny jasności, zrozumiałości i wykonalności. Informacje zwrotne z tej fazy posłużą do wprowadzenia ostatecznych korekt przed walidacją na dużą skalę.

Faza 4: Walidacja psychometryczna Sfinalizowany LiCCoS zostanie zastosowany w większej próbie dorosłych z marskością wątroby. Ocena psychometryczna będzie obejmować ocenę wymiarowości, rzetelności wewnętrznej spójności i trafności konstruktu. Struktura czynnikowa będzie badana przy użyciu podejść eksploracyjnych i konfirmacyjnych, a relacje z ustalonymi narzędziami przesiewowymi poznania i klasyfikacjami ciężkości klinicznej będą oceniane.

Zbiór danych i procedury badania

Uczestnicy wypełnią LiCCoS jeden raz podczas rutynowej wizyty ambulatoryjnej lub za pośrednictwem bezpiecznej platformy zbierania danych, w zależności od preferencji uczestnika. Standardowe narzędzia przesiewowe poznania stosowane w rutynowej opiece klinicznej mogą być również stosowane w celach walidacyjnych. Informacje socjodemograficzne i kliniczne istotne dla charakterystyki choroby będą zbierane od uczestników i weryfikowane poprzez dokumentację medyczną, gdy jest dostępna.

Żadna eksperymentalna interwencja, modyfikacja leczenia ani podejmowanie decyzji klinicznych nie są częścią tego badania. Wszystkie procedury mają charakter obserwacyjny.

Zarządzanie danymi i zapewnienie jakości

Dane będą zbierane przy użyciu ustrukturyzowanych formularzy raportowania przypadków lub bezpiecznych systemów elektronicznego przechwytywania danych z ograniczonym dostępem. Środki zapewnienia jakości będą obejmować:

Wstępnie zdefiniowane zasady wprowadzania danych w celu zminimalizowania brakujących lub niespójnych odpowiedzi

Kontrole zakresu i logiki w celu identyfikacji danych wykraczających poza zakres lub wewnętrznie niespójnych

Okresowy przegląd zebranych danych przez zespół badawczy pod kątem kompletności i dokładności

Bezpieczne przechowywanie zanonimizowanych danych przy użyciu zakodowanych identyfikatorów uczestników

Weryfikacja danych źródłowych może być przeprowadzona na podzbiorze dokumentów poprzez porównanie zebranych danych z dokumentacją medyczną w celu oceny dokładności i kompletności.

Słownik danych będzie utrzymywany w celu zdefiniowania wszystkich zmiennych, opcji odpowiedzi i reguł punktacji stosowanych w badaniu. Standardowe procedury operacyjne będą kierować rekrutacją uczestników, zbieraniem danych, obróbką danych i działaniami analitycznymi.

Uwagi dotyczące wielkości próby

Planowana wielkość próby jest oparta na metodologicznych zaleceniach dotyczących rozwoju skali i walidacji psychometrycznej, przy użyciu proporcji uczestników do punktów wystarczających do wsparcia analizy czynnikowej i oceny rzetelności. Całkowita próba będzie obejmować uczestników zrekrutowanych podczas testowania pilotażowego i głównej fazy walidacji.

Przegląd analizy statystycznej

Analizy statystyczne będą prowadzone przy użyciu standardowego oprogramowania statystycznego. Statystyki opisowe podsumują charakterystykę uczestników. Analizy psychometryczne ocenią rzetelność, wymiarowość i trafność konstruktu LiCCoS. Analizy porównawcze będą badały różnice w wynikach w klinicznie istotnych podgrupach zdefiniowanych przez ciężkość choroby i czynniki demograficzne.

Uwagi etyczne i regulacyjne

Badanie będzie prowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską i obowiązującymi krajowymi i instytucjonalnymi wytycznymi etycznymi. Zatwierdzenie etyczne zostanie uzyskane przed rekrutacją uczestników. Pisemną świadomą zgodę uzyskuje się od wszystkich uczestników przed zbieraniem danych. Wyniki LiCCoS nie będą wykorzystywane do diagnozy lub decyzji terapeutycznych i są przeznaczone wyłącznie do celów walidacji badawczej