La Scala del Declino Cognitivo nella Cirrosi Epatica (LiCCoS) (LiCCoS)

Questo studio è un'indagine osservazionale trasversale progettata per sviluppare e convalidare psicometricamente una misura di outcome riportata dal paziente, la Liver Cirrhosis Cognitive Decline Scale (LiCCoS), per adulti con cirrosi epatica clinicamente confermata. Lo studio si concentra sulle difficoltà cognitive associate alla cirrosi, inclusi attenzione, velocità psicomotoria, memoria di lavoro, funzioni esecutive e impatti correlati alla cirrosi sul funzionamento quotidiano.

Razionale dello studio e quadro concettuale

Il deficit cognitivo correlato alla cirrosi epatica è comune e può verificarsi anche in assenza di encefalopatia epatica manifesta. Sebbene nella pratica clinica vengano utilizzati diversi test oggettivi, questi strumenti spesso richiedono personale formato o somministrazione specializzata e potrebbero non riflettere adeguatamente le difficoltà cognitive percepite dai partecipanti nella vita quotidiana. LiCCoS intende colmare questa lacuna fornendo uno strumento specifico per la malattia, riportato dal paziente, basato sulla teoria neurocognitiva e sulla rilevanza clinica per la cirrosi.

Il quadro concettuale per LiCCoS integra modelli consolidati di attenzione, memoria di lavoro, funzioni esecutive ed elaborazione psicomotoria, insieme agli impatti funzionali specifici della cirrosi. Gli item sono formulati in un linguaggio centrato sul partecipante per migliorare l'interpretabilità e l'usabilità in contesti clinici e di ricerca di routine.

Disegno dello studio e fasi

Lo studio sarà condotto in più fasi sequenziali:

Fase 1: Generazione degli item Un pool iniziale di item sarà generato utilizzando una revisione strutturata della letteratura e interviste semi-strutturate con adulti affetti da cirrosi epatica. Questo processo mira a garantire una copertura completa dei domini cognitivi rilevanti e delle preoccupazioni funzionali del mondo reale.

Fase 2: Validazione del contenuto Un panel multidisciplinare di esperti, inclusi clinici e specialisti cognitivi, valuterà la rilevanza e la chiarezza degli item. La validità del contenuto sarà valutata utilizzando metodi standard di indicizzazione della validità del contenuto per guidare la raffinazione degli item.

Fase 3: Validità di faccia e test pilota Il questionario raffinato sarà testato pilota in un piccolo gruppo di partecipanti per valutarne chiarezza, comprensibilità e fattibilità. Il feedback di questa fase informerà gli aggiustamenti finali prima della validazione su larga scala.

Fase 4: Validazione psicometrica La LiCCoS finalizzata sarà somministrata a un campione più ampio di adulti con cirrosi epatica. La valutazione psicometrica includerà la valutazione della dimensionalità, dell'affidabilità della coerenza interna e della validità di costrutto. La struttura fattoriale sarà esaminata utilizzando approcci esplorativi e confermatori, e saranno valutate le relazioni con strumenti di screening cognitivo consolidati e classificazioni di gravità clinica.

Raccolta dati e procedure di studio

I partecipanti completeranno la LiCCoS una volta durante una visita ambulatoriale di routine o attraverso una piattaforma di raccolta dati sicura, a seconda della preferenza del partecipante. Potranno essere somministrati anche strumenti di screening cognitivo standard utilizzati nell'assistenza clinica di routine per scopi di validazione. Informazioni sociodemografiche e cliniche rilevanti per la caratterizzazione della malattia saranno raccolte dai partecipanti e verificate tramite cartelle cliniche quando disponibili.

Nessun intervento sperimentale, modifica del trattamento o processo decisionale clinico fa parte di questo studio. Tutte le procedure sono di natura osservazionale.

Gestione dati e garanzia di qualità

I dati saranno raccolti utilizzando moduli di refertazione strutturati o sistemi di acquisizione dati elettronici sicuri con accesso ristretto. Le misure di garanzia di qualità includeranno:

Regole predefinite di inserimento dati per minimizzare risposte mancanti o inconsistenti

Controlli di intervallo e logica per identificare dati fuori intervallo o internamente inconsistenti

Revisione periodica dei dati raccolti da parte del team di studio per completezza e accuratezza

Archiviazione sicura dei dati de-identificati utilizzando identificatori codificati dei partecipanti

La verifica dei dati di origine può essere condotta su un sottoinsieme di record confrontando i dati raccolti con le cartelle cliniche per valutarne accuratezza e completezza.

Sarà mantenuto un dizionario dati per definire tutte le variabili, le opzioni di risposta e le regole di punteggio utilizzate nello studio. Procedure operative standard guideranno il reclutamento dei partecipanti, la raccolta dati, la gestione dei dati e le attività di analisi.

Considerazioni sulla dimensione del campione

La dimensione del campione pianificata si basa su raccomandazioni metodologiche per lo sviluppo di scale e la validazione psicometrica, utilizzando rapporti partecipante-item sufficienti a supportare l'analisi fattoriale e la valutazione dell'affidabilità. Il campione totale includerà partecipanti arruolati durante il test pilota e la fase principale di validazione.

Panoramica dell'analisi statistica

Le analisi statistiche saranno condotte utilizzando software statistici standard. Le statistiche descrittive riassumeranno le caratteristiche dei partecipanti. Le analisi psicometriche valuteranno l'affidabilità, la dimensionalità e la validità di costrutto della LiCCoS. Analisi comparative esploreranno le differenze di punteggio tra sottogruppi clinicamente rilevanti definiti da gravità della malattia e fattori demografici.

Considerazioni etiche e normative

Lo studio sarà condotto in conformità con la Dichiarazione di Helsinki e le linee guida etiche nazionali e istituzionali applicabili. L'approvazione etica sarà ottenuta prima dell'arruolamento dei partecipanti. Il consenso informato scritto sarà ottenuto da tutti i partecipanti prima della raccolta dati. I punteggi LiCCoS non saranno utilizzati per diagnosi o decisioni terapeutiche e sono destinati esclusivamente a scopi di validazione della ricerca