Terapia uzupełniająca ekulizumabem w ostrej fazie NMOSD: wieloośrodkowe prospektywne badanie w warunkach rzeczywistych (badanie ETA/PETA-NMOSD) (ETA/PETA-NMOSD)

Kryteria włączenia:

1. Wiek: 18–65 lat, płeć nieograniczona.
2. Pacjenci spełniający kryteria diagnostyczne NMOSD ustalone przez Międzynarodowy Panel ds. Diagnostyki NMO (IPND) w 2015 roku oraz z dodatnim wynikiem AQP4-IgG w surowicy (metodą CBA lub metodą żywych komórek).
3. Ostra faza NMOSD-ON, zdefiniowana jako nowe lub pogarszające się zaburzenia czynności nerwu wzrokowego (pogorszenie ostrości wzroku, z towarzyszącym lub bez bólu oka i defektu pola widzenia), z czasem trwania początku ≤ 21 dni oraz wyraźnym dowodem nowego lub nawracającego uszkodzenia nerwu wzrokowego w obrazowaniu (nowe lub powiększone zmiany w T2WI, z wzmocnieniem); najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) zajętego oka w ostrej fazie NMOSD-ON (jeśli oba oczy są zajęte jednocześnie, brany pod uwagę jest gorszy oko) spada z powyżej 0,3 do ≤ 0,1.
4. Ostra faza NMOSD-TM, zdefiniowana jako nowe lub pogarszające się zaburzenia czynności rdzenia kręgowego (osłabienie lub drętwienie kończyn, z towarzyszącymi lub bez zaburzeń oddawania moczu i defekacji), z czasem trwania początku ≤ 21 dni oraz wyraźnym dowodem nowego lub nawracającego uszkodzenia rdzenia kręgowego w obrazowaniu (nowe lub powiększone zmiany w T2WI, z wzmocnieniem); wynik EDSS w ostrej fazie NMOSD-TM wzrasta z ≤ 4,0 do ≥ 6,0.
5. Określenie początku klinicznego i nawrotu wymaga jednomyślnej oceny przez każde centrum i komitet centrum (niezależna grupa 3 osób).
6. Zgoda na przyjęcie szczepionki przeciw meningokokom lub stosowanie eculizumabu podczas i 2 tygodnie po podaniu leku.
7. Podpisanie świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

1. Uszkodzenie nerwu wzrokowego lub rdzenia kręgowego spowodowane innymi czynnikami niezwiązanymi z NMOSD.

2. Nieprawidłowe wskaźniki laboratoryjne, które należy wykluczyć u uczestników, obejmują, ale nie ograniczają się do następujących wskaźników:

   Neutrofile < 1,5 × 109/L, hemoglobina < 90 g/L, liczba płytek krwi < 75 × 109/L; kreatynina w surowicy > 1,5 × ULN, bilirubina całkowita > 1,5 × ULN, aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 1,5 × ULN, aminotransferaza alaninowa (ALT) > 1,5 × ULN, fosfataza alkaliczna > 2 × ULN; HbA1c > 8% (dla pacjentów z cukrzycą); GFR < 60 mL/min/1,73 m².

3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, a także planujące ciążę w okresie badania.
4. Osoby, które otrzymały leczenie PE/IA/IVIG/FcRn/usunięcie limfocytów B/C5/IL-6 w ciągu 1 miesiąca przed rekrutacją.
5. Aktywne infekcje: aktywne zapalenie wątroby typu B, zapalenie wątroby typu C, kiła lub zakażenie HIV; aktywne infekcje ogólnoustrojowe lub choroby niedoboru odporności; nieustępujące zakażenie meningokokowe opon mózgowych lub pacjenci z ciężkimi infekcjami, którzy nie mogą stosować leków immunosupresyjnych.
6. Pacjenci z ciężkimi chorobami wewnętrznymi lub zewnętrznymi (nie ograniczając się do takich jak niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa, niewydolność oddechowa, niewydolność płucna, kacheksja, przeszczep narządu itp.).
7. Osoby, które miały lub obecnie mają nieleczony nowotwór złośliwy, który nie jest dobrze kontrolowany.
8. Pacjenci z poważnymi chorobami fizycznymi lub psychicznymi, które mogą wpłynąć na płynne przeprowadzenie badania.
9. Pacjenci ze znaną alergią na leki monoklonalne, białka mysie lub jakiekolwiek substancje pomocnicze.
10. Pacjenci nietolerujący metyloprednizolonu lub gammaglobuliny.
11. Pacjenci, którzy nie mogą ukończyć badania przesiewowego za pomocą rezonansu magnetycznego ze wzmocnieniem.
12. Pacjenci uczestniczący w innych interwencyjnych badaniach klinicznych.
13. Pacjenci, którzy nie rozumieją pytań z kwestionariusza lub nie współpracują w badaniu ankietowym.
14. Sytuacje, które zespół badawczy zbiorczo uzna za nieodpowiednie do udziału w tym badaniu.