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Um ensaio de Fase I/II do Fator de Células Tronco Humanas Metionil Recombinante (SCF) em Pacientes Adultos com Distúrbios Falciformes

3 de março de 2008 atualizado por: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
A anemia falciforme é uma doença genética que resulta da substituição de um único nucleotídeo no códon 6 do gene da beta-globina que, no estado homozigoto, produz uma hemoglobina anormal que é propensa à formação de polímeros quando desoxigenada. A hemoglobina polimerizada leva a deformabilidade prejudicada e falcização dos glóbulos vermelhos que subsequentemente se alojam nas arteríolas terminais, produzindo a característica clássica e mais proeminente do distúrbio, crises vaso-oclusivas repetidas. Apesar do conhecimento do defeito genético preciso há décadas, apenas recentemente houve impacto terapêutico baseado nesse conhecimento quando um claro benefício do tratamento com hidroxiureia, um agente específico do ciclo celular administrado para induzir a produção de hemoglobina fetal (HbF) estimulando gama- síntese de globina, foi relatada em pacientes com doença falciforme (DF). A redução na frequência e gravidade das crises vaso-oclusivas observadas tem sido atribuída ao aumento dos níveis de HbF em ​​pacientes responsivos. Embora a maioria dos pacientes demonstre um aumento na HbF, nem todos esses pacientes se beneficiam do tratamento. Diante desses resultados, agentes alternativos que também estimulem a produção de HbF merecem investigação no tratamento da DF. O fator de célula-tronco humana metionil recombinante (SCF) é um fator de crescimento hematopoiético com atividade em células progenitoras hematopoiéticas imaturas. O SCF estimula a produção de HbF in vitro e in vivo, e esse efeito é obtido sem a mielossupressão associada à hidroxiureia. Neste ensaio de fase I/II, iremos administrar SCF de forma escalonada de dose a pacientes com distúrbios falciformes. Os parâmetros a serem medidos são níveis de HbF, níveis de células F, níveis de CD34 no sangue periférico, frequência, duração e gravidade das crises vaso-oclusivas e toxicidade.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A anemia falciforme é uma doença genética que resulta da substituição de um único nucleotídeo no códon 6 do gene da beta-globina que, no estado homozigoto, produz uma hemoglobina anormal que é propensa à formação de polímeros quando desoxigenada. A hemoglobina polimerizada leva a deformabilidade prejudicada e falcização dos glóbulos vermelhos que subsequentemente se alojam nas arteríolas terminais, produzindo a característica clássica e mais proeminente do distúrbio, crises vaso-oclusivas repetidas. Apesar do conhecimento do defeito genético preciso há décadas, apenas recentemente houve impacto terapêutico baseado nesse conhecimento quando um claro benefício do tratamento com hidroxiureia, um agente específico do ciclo celular administrado para induzir a produção de hemoglobina fetal (HbF) estimulando gama- síntese de globina, foi relatada em pacientes com doença falciforme (DF). A redução na frequência e gravidade das crises vaso-oclusivas observadas tem sido atribuída ao aumento dos níveis de HbF em ​​pacientes responsivos. Embora a maioria dos pacientes demonstre um aumento na HbF, nem todos esses pacientes se beneficiam do tratamento. Diante desses resultados, agentes alternativos que também estimulem a produção de HbF merecem investigação no tratamento da DF. O fator de célula-tronco humana metionil recombinante (SCF) é um fator de crescimento hematopoiético com atividade em células progenitoras hematopoiéticas imaturas. O SCF estimula a produção de HbF in vitro e in vivo, e esse efeito é obtido sem a mielossupressão associada à hidroxiureia. Neste ensaio de fase I/II, iremos administrar SCF de forma escalonada de dose a pacientes com distúrbios falciformes. Os parâmetros a serem medidos são níveis de HbF, níveis de células F, níveis de CD34 no sangue periférico, frequência, duração e gravidade das crises vaso-oclusivas e toxicidade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

50

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

Pacientes com Hb SS, Sbeta-thal, SD ou SO-Arab

Idade maior ou igual a 18 anos.

O paciente deve ter tido um evento neurológico anterior (sintomático ou encontrado apenas por imagem).

Mais de uma crise dolorosa por ano nos últimos 2 anos, cada uma requerendo hospitalização.

Uma síndrome torácica aguda prévia.

Evidência de lesão renal, mas com depuração de creatinina superior a 50% do normal.

Aloimunização de hemácias.

Retinopatia bilateral.

Osteonecrose de múltiplos ossos.

Úlceras de perna unilaterais ou bilaterais.

Pacientes que falharam em um curso de hidroxiureia ou que se recusaram a tomar hidroxiureia.

Capaz de dar consentimento informado.

Sem crises ativas de células falciformes ou síndrome torácica aguda.

Nenhuma infecção ativa descontrolada.

Sem terapia com hidroxiureia, eritropoetina e/ou butirato de arginina no mês anterior.

Nenhum paciente recebendo terapia de hipertransfusão.

Nenhum tratamento atual (ou dentro de 2 semanas) com fatores de crescimento hematopoiéticos.

Sem alergia a produtos derivados de E. coli.

Sem história de asma sazonal ou recorrente nos 5 anos anteriores.

Ausência de sintomas asmáticos (p. sibilos) relacionados a uma infecção atual do trato respiratório.

Nenhuma outra hipersensibilidade significativa mediada por IgE (incluindo, entre outros, rinite alérgica, eczema alérgico, reações anafiláticas, angioedema congênito ou adquirido e urticária). Um episódio isolado de urticária ocorrendo dentro de 5 anos não é uma contra-indicação. Pacientes com alergia a medicamentos manifestada apenas por erupção cutânea não são excluídos.

Sem uso concomitante de agentes bloqueadores beta-adrenérgicos.

Sem uso concomitante de inibidores da monoamina oxidase.

Sem condições comórbidas significativas, incluindo hipertensão não controlada, insuficiência cardíaca congestiva (maior classe II de NY), diabetes mellitus mal controlada e doença arterial coronariana significativa com infarto do miocárdio recente ou angioplastia (nos últimos 6 meses).

Ausência de gravidez, amamentação e falta de vontade de usar métodos contraceptivos.

Nenhum uso concomitante de outros produtos experimentais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2000

Conclusão do estudo

1 de outubro de 2000

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de junho de 2000

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de dezembro de 2002

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

10 de dezembro de 2002

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

4 de março de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2008

Última verificação

1 de fevereiro de 2000

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 000087
  • 00-DK-0087

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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