Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie I/II fazy rekombinowanego metionylowego ludzkiego czynnika komórek macierzystych (SCF) u dorosłych pacjentów z zaburzeniami sierpowatymi

3 marca 2008 zaktualizowane przez: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Anemia sierpowatokrwinkowa jest chorobą genetyczną wynikającą z podstawienia pojedynczego nukleotydu w kodonie 6 genu beta-globiny, który w stanie homozygotycznym wytwarza nieprawidłową hemoglobinę, która jest podatna na tworzenie polimerów po odtlenieniu. Spolimeryzowana hemoglobina prowadzi do upośledzonej odkształcalności i sierpowatości krwinek czerwonych, które następnie osadzają się w tętniczkach końcowych, powodując klasyczną i najbardziej widoczną cechę zaburzenia, powtarzające się kryzysy zamykania naczyń. Pomimo wiedzy na temat dokładnego defektu genetycznego od dziesięcioleci, dopiero niedawno nastąpił efekt terapeutyczny oparty na tej wiedzy, kiedy wyraźna korzyść z leczenia hydroksymocznikiem, środkiem specyficznym dla cyklu komórkowego, podawanym w celu wywołania produkcji hemoglobiny płodowej (HbF) poprzez stymulację gamma- syntezę globiny obserwowano u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Zmniejszenie częstości i ciężkości obserwowanych przełomów zatorowych naczyń przypisuje się zwiększeniu poziomu HbF u pacjentów reagujących na leczenie. Podczas gdy większość pacjentów wykazuje wzrost HbF, nie wszyscy tacy pacjenci odnoszą korzyści z leczenia. Biorąc pod uwagę te wyniki, alternatywne środki, które również stymulują produkcję HbF, uzasadniają badania w leczeniu SCD. Rekombinowany metionylowy czynnik ludzkich komórek macierzystych (SCF) jest hematopoetycznym czynnikiem wzrostu wykazującym aktywność na niedojrzałych hematopoetycznych komórkach progenitorowych. SCF stymuluje wytwarzanie HbF in vitro i in vivo, a efekt ten jest osiągalny bez mielosupresji związanej z hydroksymocznikiem. W tym badaniu fazy I/II będziemy podawać SCF w sposób zwiększający dawkę pacjentom z zaburzeniami sierpowatymi. Mierzonymi parametrami są poziomy HbF, poziomy limfocytów F, poziomy CD34 we krwi obwodowej, częstotliwość, czas trwania i nasilenie kryzysów zamykania naczyń oraz toksyczność.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa jest chorobą genetyczną wynikającą z podstawienia pojedynczego nukleotydu w kodonie 6 genu beta-globiny, który w stanie homozygotycznym wytwarza nieprawidłową hemoglobinę, która jest podatna na tworzenie polimerów po odtlenieniu. Spolimeryzowana hemoglobina prowadzi do upośledzonej odkształcalności i sierpowatości krwinek czerwonych, które następnie osadzają się w tętniczkach końcowych, powodując klasyczną i najbardziej widoczną cechę zaburzenia, powtarzające się kryzysy zamykania naczyń. Pomimo wiedzy na temat dokładnego defektu genetycznego od dziesięcioleci, dopiero niedawno nastąpił efekt terapeutyczny oparty na tej wiedzy, kiedy wyraźna korzyść z leczenia hydroksymocznikiem, środkiem specyficznym dla cyklu komórkowego, podawanym w celu wywołania produkcji hemoglobiny płodowej (HbF) poprzez stymulację gamma- syntezę globiny obserwowano u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Zmniejszenie częstości i ciężkości obserwowanych przełomów zatorowych naczyń przypisuje się zwiększeniu poziomu HbF u pacjentów reagujących na leczenie. Podczas gdy większość pacjentów wykazuje wzrost HbF, nie wszyscy tacy pacjenci odnoszą korzyści z leczenia. Biorąc pod uwagę te wyniki, alternatywne środki, które również stymulują produkcję HbF, uzasadniają badania w leczeniu SCD. Rekombinowany metionylowy czynnik ludzkich komórek macierzystych (SCF) jest hematopoetycznym czynnikiem wzrostu wykazującym aktywność na niedojrzałych hematopoetycznych komórkach progenitorowych. SCF stymuluje wytwarzanie HbF in vitro i in vivo, a efekt ten jest osiągalny bez mielosupresji związanej z hydroksymocznikiem. W tym badaniu fazy I/II będziemy podawać SCF w sposób zwiększający dawkę pacjentom z zaburzeniami sierpowatymi. Mierzonymi parametrami są poziomy HbF, poziomy limfocytów F, poziomy CD34 we krwi obwodowej, częstotliwość, czas trwania i nasilenie kryzysów zamykania naczyń oraz toksyczność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

50

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Pacjenci z Hb SS, Sbeta-thal, SD lub SO-Arab

Wiek większy lub równy 18 lat.

U pacjenta musiało wystąpić wcześniej zdarzenie neurologiczne (objawowe lub stwierdzone wyłącznie na podstawie badań obrazowych).

Więcej niż jeden bolesny kryzys rocznie w ciągu ostatnich 2 lat, z których każdy wymaga hospitalizacji.

Poprzedni ostry zespół klatki piersiowej.

Dowody na uszkodzenie nerek, ale z klirensem kreatyniny większym niż 50 procent normy.

Alloimmunizacja krwinek czerwonych.

Obustronna retinopatia.

Martwica kości wielu kości.

Jednostronne lub obustronne owrzodzenia nóg.

Pacjenci, u których nie powiodła się kuracja hydroksymocznikiem lub którzy odmówili przyjmowania hydroksymocznika.

Potrafi wyrazić świadomą zgodę.

Brak aktywnych anemii sierpowatokrwinkowych lub zespołu ostrej klatki piersiowej.

Brak aktywnej niekontrolowanej infekcji.

Brak leczenia hydroksymocznikiem, erytropoetyną i/lub maślanem argininy w poprzednim miesiącu.

Brak pacjentów otrzymujących terapię hipertransfuzyjną.

Brak aktualnego leczenia (lub w ciągu 2 tygodni) hematopoetycznymi czynnikami wzrostu.

Brak alergii na produkty pochodzące z E. coli.

Brak historii astmy sezonowej lub nawracającej w ciągu ostatnich 5 lat.

Brak objawów astmy (np. świszczący oddech) związane z aktualnie występującą infekcją dróg oddechowych.

Brak innych istotnych nadwrażliwości IgE-zależnych (w tym między innymi alergiczny nieżyt nosa, wyprysk alergiczny, reakcje anafilaktyczne, wrodzony lub nabyty obrzęk naczynioruchowy i pokrzywka). Pojedynczy epizod pokrzywki występujący w ciągu 5 lat nie stanowi przeciwwskazania. Pacjenci z alergią na leki objawiającą się wyłącznie wysypką nie są wykluczeni.

Nie stosować jednocześnie leków blokujących receptory beta-adrenergiczne.

Nie stosować jednocześnie inhibitorów monoaminooksydazy.

Brak istotnych chorób współistniejących, w tym niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego, zastoinowej niewydolności serca (klasa II w skali nowojorskiej), źle kontrolowanej cukrzycy i istotnej choroby wieńcowej z niedawno przebytym zawałem mięśnia sercowego lub angioplastyką (w ciągu ostatnich 6 miesięcy).

Brak ciąży, karmienia piersią i niechęć do stosowania antykoncepcji.

Zakaz równoczesnego stosowania innych badanych produktów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2000

Ukończenie studiów

1 października 2000

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2002

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

10 grudnia 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

4 marca 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2008

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2000

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 000087
  • 00-DK-0087

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Czynnik rekombinantowo-metionylowych ludzkich komórek macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj