Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I/II studie rekombinantního-methionylového faktoru lidských kmenových buněk (SCF) u dospělých pacientů se srpkovitou poruchou

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Srpkovitá anémie je genetická porucha, která je důsledkem substituce jediného nukleotidu v kodonu 6 genu beta-globinu, který v homozygotním stavu produkuje abnormální hemoglobin, který je náchylný k tvorbě polymeru, když je deoxygenován. Polymerizovaný hemoglobin vede ke zhoršené deformovatelnosti a srpkovitosti červených krvinek, které se následně usazují v koncových arteriolách, což vede ke klasickému a nejvýraznějšímu rysu poruchy, opakovaným vazookluzním krizím. Navzdory znalosti přesného genetického defektu po celá desetiletí, teprve nedávno došlo na základě těchto poznatků k terapeutickému účinku, kdy byl jasný přínos léčby hydroxyureou, látkou specifickou pro buněčný cyklus podávanou k indukci produkce fetálního hemoglobinu (HbF) stimulací gama- syntéza globinu, byla hlášena u pacientů se srpkovitou anémií (SCD). Snížení frekvence a závažnosti pozorovaných vazookluzivních krizí bylo přisuzováno zvýšení hladin HbF u responzivních pacientů. Zatímco většina pacientů vykazuje vzestup HbF, ne všichni takoví pacienti mají z léčby prospěch. Vzhledem k těmto výsledkům vyžadují alternativní látky, které také stimulují produkci HbF, vyšetření v léčbě SCD. Recombinant-methionyl human stem cell factor (SCF) je hematopoetický růstový faktor s aktivitou na nezralé hematopoetické progenitorové buňky. SCF stimuluje produkci HbF in vitro a in vivo a tento účinek je dosažitelný bez myelosuprese spojené s hydroxymočovinou. V této studii fáze I/II budeme pacientům se srpkovitými poruchami podávat SCF způsobem se zvyšující se dávkou. Parametry, které mají být měřeny, jsou hladiny HbF, hladiny F buněk, hladiny CD34 v periferní krvi, frekvence, trvání a závažnost vazookluzních krizí a toxicita.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie je genetická porucha, která je důsledkem substituce jediného nukleotidu v kodonu 6 genu beta-globinu, který v homozygotním stavu produkuje abnormální hemoglobin, který je náchylný k tvorbě polymeru, když je deoxygenován. Polymerizovaný hemoglobin vede ke zhoršené deformovatelnosti a srpkovitosti červených krvinek, které se následně usazují v koncových arteriolách, což vede ke klasickému a nejvýraznějšímu rysu poruchy, opakovaným vazookluzním krizím. Navzdory znalosti přesného genetického defektu po celá desetiletí, teprve nedávno došlo na základě těchto poznatků k terapeutickému účinku, kdy byl jasný přínos léčby hydroxyureou, látkou specifickou pro buněčný cyklus podávanou k indukci produkce fetálního hemoglobinu (HbF) stimulací gama- syntéza globinu, byla hlášena u pacientů se srpkovitou anémií (SCD). Snížení frekvence a závažnosti pozorovaných vazookluzivních krizí bylo přisuzováno zvýšení hladin HbF u responzivních pacientů. Zatímco většina pacientů vykazuje vzestup HbF, ne všichni takoví pacienti mají z léčby prospěch. Vzhledem k těmto výsledkům vyžadují alternativní látky, které také stimulují produkci HbF, vyšetření v léčbě SCD. Recombinant-methionyl human stem cell factor (SCF) je hematopoetický růstový faktor s aktivitou na nezralé hematopoetické progenitorové buňky. SCF stimuluje produkci HbF in vitro a in vivo a tento účinek je dosažitelný bez myelosuprese spojené s hydroxymočovinou. V této studii fáze I/II budeme pacientům se srpkovitými poruchami podávat SCF způsobem se zvyšující se dávkou. Parametry, které mají být měřeny, jsou hladiny HbF, hladiny F buněk, hladiny CD34 v periferní krvi, frekvence, trvání a závažnost vazookluzních krizí a toxicita.

Typ studie

Intervenční

Zápis

50

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Pacienti s Hb SS, Sbeta-thal, SD nebo SO-Arab

Věk vyšší nebo rovný 18 letům.

Pacient musel mít předchozí neurologickou příhodu (buď symptomatickou nebo zjištěnou pouze zobrazením).

Více než jedna bolestivá krize za rok za poslední 2 roky, každá vyžaduje hospitalizaci.

Předchozí akutní hrudní syndrom.

Důkaz poškození ledvin, ale s clearance kreatininu vyšší než 50 procent normálu.

Aloimunizace červených krvinek.

Bilaterální retinopatie.

Osteonekróza více kostí.

Jednostranné nebo oboustranné bércové vředy.

Pacienti, u kterých selhala léčba hydroxyureou nebo kteří odmítli užívat hydroxyureu.

Umět dát informovaný souhlas.

Žádné aktivní srpkovité krize nebo akutní hrudní syndrom.

Žádná aktivní nekontrolovaná infekce.

Žádná léčba hydroxyureou, erytropoetinem a/nebo arginin butyrátem v předchozím měsíci.

Žádní pacienti nedostávají hypertransfuzní terapii.

Žádná současná léčba (nebo během 2 týdnů) hematopoetickými růstovými faktory.

Žádná alergie na produkty odvozené od E. coli.

Žádná anamnéza sezónního nebo recidivujícího astmatu během 5 předchozích let.

Žádné astmatické příznaky (např. sípání) související s aktuální infekcí dýchacích cest.

Žádné další významné hypersenzitivity zprostředkované IgE (včetně, ale bez omezení na ně, alergické rýmy, alergického ekzému, anafylaktických reakcí, vrozeného nebo získaného angioedému a kopřivky). Izolovaná epizoda kopřivky vyskytující se během 5 let není kontraindikací. Nejsou vyloučeni pacienti s lékovou alergií projevující se výhradně vyrážkou.

Žádné současné užívání beta-adrenergních blokátorů.

Žádné současné užívání inhibitorů monoaminooxidázy.

Žádné významné komorbidní stavy včetně nekontrolované hypertenze, městnavého srdečního selhání (vyšší NY třída II), špatně kontrolovaného diabetes mellitus a významného onemocnění koronárních tepen s nedávným infarktem myokardu nebo angioplastikou (během předchozích 6 měsíců).

Žádné těhotenství, kojení a neochota užívat antikoncepci.

Žádné současné použití jiných zkoumaných produktů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2000

Dokončení studie

1. října 2000

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2002

První zveřejněno (ODHAD)

10. prosince 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. února 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000087
  • 00-DK-0087

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit