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Un ensayo de fase I/II del factor de células madre humanas (SCF) de metionilo recombinante en pacientes adultos con enfermedades falciformes

3 de marzo de 2008 actualizado por: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
La anemia de células falciformes es un trastorno genético que resulta de una sustitución de un solo nucleótido en el codón 6 del gen de la beta-globina que, en el estado homocigoto, produce una hemoglobina anormal que es propensa a la formación de polímeros cuando se desoxigena. La hemoglobina polimerizada da lugar a una alteración de la deformabilidad y la formación de células falciformes en los glóbulos rojos, que posteriormente se alojan en las arteriolas terminales y producen la característica clásica y más destacada del trastorno, las crisis vasooclusivas repetidas. A pesar del conocimiento del defecto genético preciso durante décadas, solo recientemente ha habido un impacto terapéutico basado en este conocimiento cuando se observó un claro beneficio del tratamiento con hidroxiurea, un agente específico del ciclo celular administrado para inducir la producción de hemoglobina fetal (HbF) al estimular la gamma- síntesis de globina, se informó en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF). La reducción en la frecuencia y severidad de las crisis vasooclusivas observadas se ha atribuido al aumento en los niveles de HbF en pacientes que responden. Si bien la mayoría de los pacientes muestran un aumento de la HbF, no todos se benefician del tratamiento. Dados estos resultados, los agentes alternativos que también estimulan la producción de HbF justifican la investigación en el tratamiento de la SCD. El factor de células madre humanas (SCF) de metionilo recombinante es un factor de crecimiento hematopoyético con actividad en células progenitoras hematopoyéticas inmaduras. SCF estimula la producción de HbF in vitro e in vivo, y este efecto se puede lograr sin la mielosupresión asociada con la hidroxiurea. En este ensayo de fase I/II, administraremos SCF en dosis crecientes a pacientes con enfermedades falciformes. Los parámetros a medir son los niveles de HbF, los niveles de células F, los niveles de CD34 en sangre periférica, la frecuencia, la duración y la gravedad de las crisis vasooclusivas y la toxicidad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La anemia de células falciformes es un trastorno genético que resulta de una sustitución de un solo nucleótido en el codón 6 del gen de la beta-globina que, en el estado homocigoto, produce una hemoglobina anormal que es propensa a la formación de polímeros cuando se desoxigena. La hemoglobina polimerizada da lugar a una alteración de la deformabilidad y la formación de células falciformes en los glóbulos rojos, que posteriormente se alojan en las arteriolas terminales y producen la característica clásica y más destacada del trastorno, las crisis vasooclusivas repetidas. A pesar del conocimiento del defecto genético preciso durante décadas, solo recientemente ha habido un impacto terapéutico basado en este conocimiento cuando se observó un claro beneficio del tratamiento con hidroxiurea, un agente específico del ciclo celular administrado para inducir la producción de hemoglobina fetal (HbF) al estimular la gamma- síntesis de globina, se informó en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF). La reducción en la frecuencia y severidad de las crisis vasooclusivas observadas se ha atribuido al aumento en los niveles de HbF en pacientes que responden. Si bien la mayoría de los pacientes muestran un aumento de la HbF, no todos se benefician del tratamiento. Dados estos resultados, los agentes alternativos que también estimulan la producción de HbF justifican la investigación en el tratamiento de la SCD. El factor de células madre humanas (SCF) de metionilo recombinante es un factor de crecimiento hematopoyético con actividad en células progenitoras hematopoyéticas inmaduras. SCF estimula la producción de HbF in vitro e in vivo, y este efecto se puede lograr sin la mielosupresión asociada con la hidroxiurea. En este ensayo de fase I/II, administraremos SCF en dosis crecientes a pacientes con enfermedades falciformes. Los parámetros a medir son los niveles de HbF, los niveles de células F, los niveles de CD34 en sangre periférica, la frecuencia, la duración y la gravedad de las crisis vasooclusivas y la toxicidad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

50

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

Pacientes con Hb SS, Sbeta-thal, SD o SO-Arab

Edad mayor o igual a 18 años.

El paciente debe haber tenido un evento neurológico previo (ya sea sintomático o encontrado solo por imágenes).

Más de una crisis dolorosa por año durante los últimos 2 años, cada una de las cuales requiere hospitalización.

Un síndrome torácico agudo previo.

Evidencia de daño renal pero con una depuración de creatinina superior al 50 por ciento de lo normal.

Aloinmunización de glóbulos rojos.

Retinopatía bilateral.

Osteonecrosis de múltiples huesos.

Úlceras unilaterales o bilaterales en las piernas.

Pacientes que han fallado en un ciclo de hidroxiurea o que se han negado a tomar hidroxiurea.

Capaz de dar consentimiento informado.

Sin crisis de células falciformes activas ni síndrome torácico agudo.

Sin infección activa no controlada.

Sin tratamiento con hidroxiurea, eritropoyetina y/o butirato de arginina en el mes anterior.

No hay pacientes que reciban terapia de hipertransfusión.

Sin tratamiento actual (o dentro de 2 semanas) con factores de crecimiento hematopoyéticos.

Sin alergia a los productos derivados de E. coli.

Sin antecedentes de asma estacional o recurrente en los 5 años anteriores.

Sin síntomas asmáticos (p. sibilancias) relacionado con una infección actual del tracto respiratorio.

Ninguna otra hipersensibilidad significativa mediada por IgE (incluidas, entre otras, rinitis alérgica, eccema alérgico, reacciones anafilácticas, angioedema congénito o adquirido y urticaria). Un episodio aislado de urticaria ocurrido dentro de los 5 años no es una contraindicación. No se excluyen los pacientes con alergias a medicamentos que se manifiestan únicamente por erupción cutánea.

Sin uso concurrente de agentes bloqueadores beta-adrenérgicos.

Sin uso concurrente de inhibidores de la monoaminooxidasa.

Sin condiciones comórbidas significativas que incluyen hipertensión no controlada, insuficiencia cardíaca congestiva (mayor clase II de NY), diabetes mellitus mal controlada y enfermedad arterial coronaria significativa con infarto de miocardio reciente o angioplastia (dentro de los 6 meses anteriores).

Sin embarazo, lactancia y falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos.

Sin uso concurrente de otros productos en investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2000

Finalización del estudio

1 de octubre de 2000

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de junio de 2000

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2002

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

10 de diciembre de 2002

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

4 de marzo de 2008

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2008

Última verificación

1 de febrero de 2000

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 000087
  • 00-DK-0087

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