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Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta

17 de maio de 2017 atualizado por: Linda DiMeglio, MD, Indiana University School of Medicine
The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." We, the researchers at Indiana University School of Medicine, are characterizing the changes effected by oral bisphosphonate therapy and comparing them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI and also in children with other disorders that result in low bone mass and fractures.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." OI is an inherited disorder of collagen synthesis. Collagen is the major structural protein of the matrix of tendons, skin, and bones. Affected persons have low bone mineral density (and experience multiple fractures and progressive bony deformity). In its most severe form, the disorder is lethal in infancy. We plan to characterize the changes effected by oral bisphosphonate therapy and compare them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI.

Additionally, we have begun to treat patients with OI and other conditions of low bone mineralization for age who are not eligible for the standard protocol (too young, history of abdominal pain, etc.) with bisphosphonate. We also plan to screen the parents and siblings of our patients diagnosed with osteogenesis imperfecta, in order to determine if they also have osteoporosis.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 4

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of OI, as defined by genetic analysis revealing a defect of type I collagen, OR by bone mineral density (BMD) <2.5 standard deviations (SD) for age plus two of the following:

    • Family history of OI
    • Frequent fractures
    • Blue sclerae
    • Multiple wormian bones on skull x-ray
    • Hearing disturbance
    • Dentinogenesis imperfecta
  • Age between 3 and 21 years at the start of the study period.
  • Children must be able to swallow whole tablets
  • Parents of children must be able to understand protocol and give informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Therapy with bisphosphonates during the past 12 months.
  • Other "non-traditional" therapy for OI in the last 6 months, such as growth hormone or anabolic steroids.
  • Other chronic diseases besides OI that interfere with bone morphology or gastrointestinal absorption

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Alendronate
1 mg/kg po qd rounded to nearest 10 or 20 mg dose
Outros nomes:
  • fosamax
Comparador Ativo: Pamidronate
3 mg/kg IV q4 months

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Bone Mineral Density
Prazo: 2 years
By Dual-energy x-ray absorptiometry. Results were reported as z-scores as well as as absolute values. The Z-score indicates the number of standard deviations away from the mean. A Z-score of 0 is equal to the mean with negative numbers indicating values lower than the mean and positive values higher. Higher Z scores indicate a better outcome", or similar, as accurate and appropriate.
2 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Linda A DiMeglio, MD, MPH, Indiana University School of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 1999

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de setembro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

12 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de junho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de maio de 2017

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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