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Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta

17 de mayo de 2017 actualizado por: Linda DiMeglio, MD, Indiana University School of Medicine
The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." We, the researchers at Indiana University School of Medicine, are characterizing the changes effected by oral bisphosphonate therapy and comparing them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI and also in children with other disorders that result in low bone mass and fractures.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." OI is an inherited disorder of collagen synthesis. Collagen is the major structural protein of the matrix of tendons, skin, and bones. Affected persons have low bone mineral density (and experience multiple fractures and progressive bony deformity). In its most severe form, the disorder is lethal in infancy. We plan to characterize the changes effected by oral bisphosphonate therapy and compare them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI.

Additionally, we have begun to treat patients with OI and other conditions of low bone mineralization for age who are not eligible for the standard protocol (too young, history of abdominal pain, etc.) with bisphosphonate. We also plan to screen the parents and siblings of our patients diagnosed with osteogenesis imperfecta, in order to determine if they also have osteoporosis.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 4

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of OI, as defined by genetic analysis revealing a defect of type I collagen, OR by bone mineral density (BMD) <2.5 standard deviations (SD) for age plus two of the following:

    • Family history of OI
    • Frequent fractures
    • Blue sclerae
    • Multiple wormian bones on skull x-ray
    • Hearing disturbance
    • Dentinogenesis imperfecta
  • Age between 3 and 21 years at the start of the study period.
  • Children must be able to swallow whole tablets
  • Parents of children must be able to understand protocol and give informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Therapy with bisphosphonates during the past 12 months.
  • Other "non-traditional" therapy for OI in the last 6 months, such as growth hormone or anabolic steroids.
  • Other chronic diseases besides OI that interfere with bone morphology or gastrointestinal absorption

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Alendronate
1 mg/kg po qd rounded to nearest 10 or 20 mg dose
Otros nombres:
  • fosamax
Comparador activo: Pamidronate
3 mg/kg IV q4 months

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Bone Mineral Density
Periodo de tiempo: 2 years
By Dual-energy x-ray absorptiometry. Results were reported as z-scores as well as as absolute values. The Z-score indicates the number of standard deviations away from the mean. A Z-score of 0 is equal to the mean with negative numbers indicating values lower than the mean and positive values higher. Higher Z scores indicate a better outcome", or similar, as accurate and appropriate.
2 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Linda A DiMeglio, MD, MPH, Indiana University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 1999

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de junio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2017

Última verificación

1 de mayo de 2017

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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