- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00159419
Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." OI is an inherited disorder of collagen synthesis. Collagen is the major structural protein of the matrix of tendons, skin, and bones. Affected persons have low bone mineral density (and experience multiple fractures and progressive bony deformity). In its most severe form, the disorder is lethal in infancy. We plan to characterize the changes effected by oral bisphosphonate therapy and compare them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI.
Additionally, we have begun to treat patients with OI and other conditions of low bone mineralization for age who are not eligible for the standard protocol (too young, history of abdominal pain, etc.) with bisphosphonate. We also plan to screen the parents and siblings of our patients diagnosed with osteogenesis imperfecta, in order to determine if they also have osteoporosis.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
Diagnosis of OI, as defined by genetic analysis revealing a defect of type I collagen, OR by bone mineral density (BMD) <2.5 standard deviations (SD) for age plus two of the following:
- Family history of OI
- Frequent fractures
- Blue sclerae
- Multiple wormian bones on skull x-ray
- Hearing disturbance
- Dentinogenesis imperfecta
- Age between 3 and 21 years at the start of the study period.
- Children must be able to swallow whole tablets
- Parents of children must be able to understand protocol and give informed consent.
Exclusion Criteria:
- Therapy with bisphosphonates during the past 12 months.
- Other "non-traditional" therapy for OI in the last 6 months, such as growth hormone or anabolic steroids.
- Other chronic diseases besides OI that interfere with bone morphology or gastrointestinal absorption
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Comparador activo: Alendronate
1 mg/kg po qd rounded to nearest 10 or 20 mg dose
|
Otros nombres:
|
Comparador activo: Pamidronate
3 mg/kg IV q4 months
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Bone Mineral Density
Periodo de tiempo: 2 years
|
By Dual-energy x-ray absorptiometry.
Results were reported as z-scores as well as as absolute values.
The Z-score indicates the number of standard deviations away from the mean.
A Z-score of 0 is equal to the mean with negative numbers indicating values lower than the mean and positive values higher.
Higher Z scores indicate a better outcome", or similar, as accurate and appropriate.
|
2 years
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Linda A DiMeglio, MD, MPH, Indiana University School of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades del colágeno
- Osteoporosis
- Enfermedades óseas
- Osteogénesis imperfecta
- Osteítis deformante
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Alendronato
- Pamidronato
Otros números de identificación del estudio
- 9902-30
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