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Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta

17 maggio 2017 aggiornato da: Linda DiMeglio, MD, Indiana University School of Medicine
The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." We, the researchers at Indiana University School of Medicine, are characterizing the changes effected by oral bisphosphonate therapy and comparing them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI and also in children with other disorders that result in low bone mass and fractures.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

The study is designed to evaluate the efficacy and safety of "Bisphosphonate Therapy for Osteogenesis Imperfecta (OI)." OI is an inherited disorder of collagen synthesis. Collagen is the major structural protein of the matrix of tendons, skin, and bones. Affected persons have low bone mineral density (and experience multiple fractures and progressive bony deformity). In its most severe form, the disorder is lethal in infancy. We plan to characterize the changes effected by oral bisphosphonate therapy and compare them to a regimen of intravenous bisphosphonate therapy in a group of children with OI.

Additionally, we have begun to treat patients with OI and other conditions of low bone mineralization for age who are not eligible for the standard protocol (too young, history of abdominal pain, etc.) with bisphosphonate. We also plan to screen the parents and siblings of our patients diagnosed with osteogenesis imperfecta, in order to determine if they also have osteoporosis.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of OI, as defined by genetic analysis revealing a defect of type I collagen, OR by bone mineral density (BMD) <2.5 standard deviations (SD) for age plus two of the following:

    • Family history of OI
    • Frequent fractures
    • Blue sclerae
    • Multiple wormian bones on skull x-ray
    • Hearing disturbance
    • Dentinogenesis imperfecta
  • Age between 3 and 21 years at the start of the study period.
  • Children must be able to swallow whole tablets
  • Parents of children must be able to understand protocol and give informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Therapy with bisphosphonates during the past 12 months.
  • Other "non-traditional" therapy for OI in the last 6 months, such as growth hormone or anabolic steroids.
  • Other chronic diseases besides OI that interfere with bone morphology or gastrointestinal absorption

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Alendronate
1 mg/kg po qd rounded to nearest 10 or 20 mg dose
Droga: Alendronato
Altri nomi:
  • fosamax
Comparatore attivo: Pamidronate
3 mg/kg IV q4 months
Droga: Pamidronato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bone Mineral Density
Lasso di tempo: 2 years
By Dual-energy x-ray absorptiometry. Results were reported as z-scores as well as as absolute values. The Z-score indicates the number of standard deviations away from the mean. A Z-score of 0 is equal to the mean with negative numbers indicating values lower than the mean and positive values higher. Higher Z scores indicate a better outcome", or similar, as accurate and appropriate.
2 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Linda A DiMeglio, MD, MPH, Indiana University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 1999

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

12 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2017

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 9902-30

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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