Desenvolvimento e validação de uma escala de sintomas para crianças com doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD)
4 de outubro de 2019 atualizado por: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
A doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD) é uma importante causa de morbidade e mortalidade em pacientes submetidos a transplante alogênico de medula óssea.
cGVHD geralmente ocorre após 100 dias após o transplante e se desenvolve em 20-60% dos receptores de transplante.
A incidência de DECHc varia de acordo com a idade do receptor da medula, o uso de irmão ou doador não aparentado de medula óssea, o uso de medula óssea com depleção de células T não manipulada e talvez outros fatores.
Clinicamente, a cGVHD é caracterizada por uma doença multissistêmica, que frequentemente imita as características clínicas das doenças autoimunes.
As manifestações incluem alterações cutâneas (alterações liquenoides e esclerodermatosas, alterações na pigmentação, perda de estruturas acessórias como cabelos, unhas distróficas e erupções cutâneas), contraturas articulares, cãibras intensas, disfunções hepáticas, síndrome sicca, doença pulmonar obstrutiva, dismotilidade esofágica, peso perda, poliserosite, imunodeficiência e autoanticorpos, incluindo anticorpo antinuclear, anticorpos antieritrocitários e anticorpos antiplaquetários.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Um grande número de crianças com cGVHD tem que lidar com muitos anos de uma doença crônica desfigurante e dolorosa com os efeitos colaterais do uso prolongado de esteroides.
O número de transplantes de células-tronco feitos em crianças está crescendo apenas porque agora estamos transplantando pacientes com uma variedade de distúrbios não malignos e devido ao uso de fontes alternativas de doadores.
As amplas categorias de cGVHD limitada e extensa são reconhecidas pelos médicos, mas não são particularmente úteis na prática clínica.
Uma vez que a DECHc pode envolver quase todos os sistemas de órgãos e uma vez que a DECHc constitui uma natureza crescente e minguante, a DECHc torna o manejo clínico muito difícil e complicado.
Atualmente, existe uma escala de sintomas usada na população adulta para medir a carga de sintomas para adultos com cGVHD.
Essa escala é chamada de "Escala de sintomas de Lee".
O objetivo deste projeto é desenvolver uma escala com design semelhante à Escala de Lee, mas especificamente projetada para medir a carga de cGVHD na população pediátrica
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
24
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes com cGVHD serão identificados por seu médico local e convidados a participar deste estudo de pesquisa.
Um total de 24 crianças serão convidadas a participar deste estudo.
Os pais de todas as 24 crianças também serão convidados a participar e nos dar seu feedback sobre como é lidar com uma criança com cGVHD.
Descrição
Critério de inclusão:
- 5-18 anos de idade
- Transplante alogênico prévio de células-tronco, com qualquer fonte de enxerto, tipo de doador e profilaxia de DECH permitida
- Diagnóstico clínico de cGVHD
- Necessidade de tratamento sistêmico, definida como qualquer medicamento ou intervenção administrada
- Nenhuma evidência de recidiva da doença primária
- Consentimento informado e assinado e, se aplicável, consentimento do adolescente
Critério de exclusão:
- Incapacidade de dar consentimento informado assinado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes com cGVHD
Os pacientes pediátricos com cGVHD serão convidados a participar de uma entrevista com seu médico.
A entrevista fará perguntas aos pacientes pediátricos sobre sua cGVHD.
A entrevista será gravada em áudio.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Desenvolver uma Escala de Sintomas de GVHD Crônico Pediátrico (PCSS) que meça de forma confiável a carga específica da doença de GVHD crônico em crianças
Prazo: Entrevista de um dia será realizada
|
Entrevista de um dia será realizada
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Reggie E Duerst, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de março de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de março de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
11 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de outubro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de outubro de 2019
Última verificação
1 de outubro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SCT 0208B
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .