Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oireasteikon kehittäminen ja validointi lapsille, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGVHD)

perjantai 4. lokakuuta 2019 päivittänyt: Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGVHD) on tärkeä sairastuvuuden ja kuolleisuuden syy potilailla, joille tehdään allogeeninen luuydinsiirto. cGVHD ilmaantuu yleensä 100 päivän kuluttua siirrosta ja kehittyy 20-60 %:lla elinsiirron saajista. cGVHD:n esiintyvyys vaihtelee riippuen luuytimen vastaanottajan iästä, sisarusten tai ei-sukulaisen luovuttajan luuytimen käytöstä, manipuloimattoman T-soluista tyhjennetyn luuytimen käytöstä ja ehkä muista tekijöistä. Kliinisesti cGVHD:lle on tunnusomaista monisysteeminen sairaus, joka usein jäljittelee autoimmuunitautien kliinisiä piirteitä. Ilmeisiä oireita ovat ihomuutokset (jäkälä- ja sklerodermatoottiset muutokset, pigmentaation muutokset, lisärakenteiden, kuten karvojen, dystrofisten kynsien ja ihottuman, katoaminen), nivelten kontraktuurit, vakavat kouristukset, maksan toimintahäiriöt, sicca-oireyhtymä, obstruktiivinen keuhkosairaus, ruokatorven dysmotiliteetti, paino menetys, polyserosiitti, immuunipuutos ja autovasta-aineet, mukaan lukien anti-nukleaariset vasta-aineet, anti-erytrosyyttivasta-aineet ja anti-verihiutalevasta-aineet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Suuri määrä lapsia, joilla on cGVHD, joutuu käsittelemään vuosia kestänyt vääristävä ja tuskallinen krooninen sairaus, jolla on pitkäaikaisen steroidien käytön sivuvaikutuksia. Lapsille tehtyjen kantasolusiirtojen määrä vain kasvaa, koska siirrämme nyt potilaita, joilla on erilaisia ​​ei-pahanlaatuisia sairauksia, ja koska käytämme vaihtoehtoisia luovuttajalähteitä. Kliinikot tunnistavat rajoitetun ja laajan cGVHD:n laajat luokat, mutta ne eivät ole erityisen hyödyllisiä kliinisessä käytännössä. Koska cGVHD voi koskea lähes kaikkia elinjärjestelmiä ja koska cGVHD on vahaava ja heikkenevä luonne, cGVHD tekee kliinisestä hoidosta erittäin vaikeaa ja monimutkaista. Tällä hetkellä aikuisväestössä käytetään oireiden asteikkoa, jolla mitataan cGVHD:tä sairastavien aikuisten oireiden määrää. Tätä asteikkoa kutsutaan "Lee-oireiden asteikoksi". Tämän projektin tarkoituksena on kehittää asteikko, joka on rakenteeltaan samanlainen kuin Lee-asteikko, mutta se on erityisesti suunniteltu mittaamaan cGVHD-taakkaa lapsiväestössä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Paikallinen lääkäri tunnistaa cGVHD-potilaat, ja heitä pyydetään osallistumaan tähän tutkimustutkimukseen. Kaikkiaan 24 lasta pyydetään osallistumaan tähän tutkimukseen. Kaikkien 24 lapsen vanhempia pyydetään myös osallistumaan ja antamaan meille palautetta siitä, millaista on selviytyä cGVHD-lapsen kanssa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 5-18 vuoden iässä
  • Aiempi allogeeninen kantasolusiirto, minkä tahansa siirteen lähteen, luovuttajan tyypin ja GVHD-profylaksin kanssa sallittu
  • cGVHD:n kliininen diagnoosi
  • Systeemisen hoidon tarve, joka määritellään annetuksi lääkkeeksi tai interventioksi
  • Ei näyttöä primaarisen taudin uusiutumisesta
  • Allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ja tarvittaessa teini-ikäisen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys antaa allekirjoitettua tietoon perustuvaa suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Potilaat, joilla on cGVHD
Lapsipotilaita, joilla on cGVHD, pyydetään osallistumaan lääkärinsä haastatteluun. Haastattelussa lapsipotilaille kysytään kysymyksiä heidän cGVHD:stään. Haastattelu äänitetään.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kehittää lasten kroonisten GVHD-oireiden asteikko (PCSS), joka mittaa luotettavasti kroonisen GVHD:n sairauskohtaista taakkaa lapsilla
Aikaikkuna: Yhden päivän haastattelu suoritetaan
Yhden päivän haastattelu suoritetaan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Yhteistyökumppanit

Dana-Farber Cancer Institute
Fred Hutchinson Cancer Center
University of Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Reggie E Duerst, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 11. maaliskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SCT 0208B

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Siirrännäinen vs. isäntätauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa