Sviluppo e convalida di una scala dei sintomi per i bambini con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD)

La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è un'importante causa di morbilità e mortalità nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo. La cGVHD di solito si verifica dopo 100 giorni dal trapianto e si sviluppa nel 20-60% dei pazienti trapiantati. L'incidenza di cGVHD varia a seconda dell'età del ricevente del midollo, dell'uso di midollo osseo di un fratello o di un donatore non imparentato, dell'uso di midollo osseo impoverito di cellule T non manipolato e forse di altri fattori. Clinicamente, la cGVHD è caratterizzata da una malattia multisistemica, che spesso imita le caratteristiche cliniche delle malattie autoimmuni. Le manifestazioni includono alterazioni della pelle (alterazioni lichenoidi e sclerodermiche, alterazioni della pigmentazione, perdita di strutture accessorie come capelli, unghie distrofiche ed eruzioni cutanee), contratture articolari, crampi gravi, disfunzioni epatiche, sindrome sicca, malattia polmonare ostruttiva, dismotilità esofagea, peso perdita, polisierosite, immunodeficienza e autoanticorpi inclusi anticorpi anti-nucleari, anticorpi anti-eritrociti e anticorpi anti-piastrine.