Avaliação da Eficiência do Tratamento com BUMETANIDA em Crianças Autistas de Etiologia Conhecida (BUMAUTEP)
Avaliação da Eficiência do Tratamento com BUMETANIDA em Crianças Autistas de Etiologia Conhecida: Estudo Multicêntrico e Duplo-Cego Com Grupo Paralelo Randomizado Contra Placebo.
Durante um ensaio terapêutico anterior, os investigadores mostraram que a bumetanida melhorou significativamente o autismo. Este estudo mostrou que uma resposta terapêutica foi obtida em 75% dos casos.
Estes primeiros resultados foram reforçados por um estudo realizado com pacientes adultos, para os quais as medidas de rastreamento ocular, bem como a ressonância magnética funcional, mostraram uma diminuição do tempo de resposta e uma modificação (amplificação) da resposta cerebral durante um teste de reconhecimento de emoções.
Finalmente, os investigadores confirmaram o mecanismo fisiológico por trás da ação da bumetanida em um estudo em dois modelos de ratos com autismo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças e adolescentes de 5 a 17 anos, com diagnóstico de autismo típico ou síndrome de Asperger de acordo com os critérios de diagnóstico da classificação da OMS (CIM-10),
- De etiologia conhecida,
- Pacientes para os quais os resultados do CARS são estritamente superiores ou iguais a 30,
- De quem os pais deram o seu consentimento livre, informado e por escrito,
- Filiado ou beneficiário da segurança social francesa.
Critério de exclusão:
- Pacientes em tratamento com diurético de entrada no momento do estudo ou antes,
- Pacientes com distúrbios eletrolíticos,
- Pacientes com hipersensibilidade conhecida a sulfas,
- Pacientes com insuficiência hepática ou renal,
- Pacientes com epilepsia não controlada por um tratamento (crise comicial nos últimos 6 meses no momento do início do estudo, apesar de um tratamento),
- Pacientes em tratamento por exceção psicotrópica feita da melatonina,
- Alergia à bumetanida ou a um de seus excipientes,
- Paciente em tratamento com lítio, difemanil, eritromicina IV, halofantrina, pentamidina, sultoprida, vincamina, aminoglicosídeo,
- Mulheres grávidas e lactantes.
Critérios de exclusão secundários:
- Prolongamento do intervalo QT observado no ECG no dia 0,
- Anomalia no check-up biológico (dia 0) feito antes da inclusão do paciente que contra-indicaria a prescrição de bumetanida,
- Pacientes para os quais os resultados do CARS são estritamente inferiores a 30.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo Bumetanida
Durante 3 meses em duplo cego, o paciente receberá o tratamento experimental. Para o paciente de 25kg e mais a bumetanida é usada na posologia de 1mg pela manhã e 1mg à noite, para o paciente com menos de 25kg a posologia é de 0,5mg pela manhã e 0,5mg à noite. Após os 3 meses no ensaio duplo-cego (bumetanida versus placebo), todos os doentes receberão (na fase aberta do ensaio) a bumetanida durante 3 meses com a posologia ajustada aos seus pesos. |
Para o paciente de 25kg e mais a bumetanida é usada na posologia de 1mg pela manhã e 1mg à noite, para o paciente com menos de 25kg a posologia é de 0,5mg pela manhã e 0,5mg à noite.
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Comparador de Placebo: Grupo placebo
Durante 3 meses no duplo-cego, o paciente receberá o placebo. Para o paciente de 25kg e mais a bumetanida é usada na posologia de 1mg pela manhã e 1mg à noite, para o paciente com menos de 25kg a posologia é de 0,5mg pela manhã e 0,5mg à noite. Após os 3 meses no ensaio duplo-cego (bumetanida versus placebo), todos os doentes receberão (na fase aberta do ensaio) a bumetanida durante 3 meses com a posologia ajustada aos seus pesos. |
Para o paciente de 25kg e mais, o placebo é usado na posologia de 1mg pela manhã e 1mg à noite, para o paciente com menos de 25kg a posologia é de 0,5mg pela manhã e 0,5mg à noite.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração (evolução) entre o dia 0 e o dia 99 do resultado da escala CARS (Childhood Autism Rating Scale).
Prazo: Dia 0 e Dia 99
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Dia 0 e Dia 99
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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CARS (Childhood Autism Rating Scale) entre D0 e D99 e entre D99 e D190 que será descrito por etiologia
Prazo: Dia 0, Dia 99 e Dia 190
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Dia 0, Dia 99 e Dia 190
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Transtorno do Espectro Autista
- Transtorno Autista
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Natriuréticos
- Moduladores de transporte de membrana
- Diuréticos
- Inibidores simportadores de cloreto de sódio e potássio
- Bumetanida
Outros números de identificação do estudo
- I14039
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