Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de transferência gênica de microdistrofina em adolescentes e crianças com DMD (IGNITE DMD)

7 de agosto de 2026 atualizado por: Solid Biosciences Inc.

Um estudo randomizado, controlado, aberto, de dose única ascendente, fase I/II, para investigar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do SGT-001 intravenoso em adolescentes do sexo masculino e crianças com distrofia muscular de Duchenne

Este é um estudo controlado, aberto, de dose única ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SGT-001 em adolescentes e crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Os pacientes receberão uma única infusão intravenosa (IV) de SGT-001 e serão acompanhados por aproximadamente 5 anos.

O protocolo foi alterado para descartar o braço de controle após a dosagem de 4 indivíduos. Os indivíduos atualmente inscritos são designados para tratamento ativo. Os sujeitos de controle inscritos no protocolo original continuarão no estudo de acordo com o protocolo original.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD
  • Ausência confirmada de distrofina determinada por biópsia muscular (pacientes ambulatoriais)
  • Anticorpos anti-AAV9 abaixo dos limites especificados pelo protocolo
  • Função cardíaca e pulmonar estável
  • Adolescentes: não ambulatoriais pelos critérios especificados no protocolo
  • Crianças: ambulatório por critérios especificados pelo protocolo
  • Dose diária estável (ou equivalente) de corticosteroides orais ≥ 12 semanas

Critério de exclusão:

  • Condição médica anterior ou contínua ou exame físico, ECG ou achados laboratoriais que possam afetar adversamente a segurança do paciente, comprometer a conclusão do tratamento e acompanhamento ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo
  • Função hepática anormal
  • Função renal anormal
  • Anormalidades de coagulação clinicamente significativas
  • Função cardiovascular prejudicada com base em ressonância magnética cardíaca ou ECO
  • Função respiratória prejudicada com base na % de CVF prevista ou necessidade de suporte ventilatório diurno
  • Deformidade significativa da coluna vertebral ou presença de hastes espinhais
  • Índice de massa corporal ≥ percentil 95 para a idade
  • Exposição a outro medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas antes da triagem
  • Exposição a drogas que afetam a expressão de distrofina ou utrofina dentro de 6 meses antes da triagem

Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados. Pacientes com mais de 30 kg não serão elegíveis para tratamento neste momento. Um limite de peso ≤ 18 kg será implementado para os próximos dois pacientes a serem administrados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SGT-001 - Nível de Dose 1
Infusão IV única de SGT-001 na dose inicial
Genético: SGT-001
Vetor AAV9 contendo promotor específico de músculo e construção de microdistrofina
Experimental: SGT-001 - Nível de Dose 2
Infusão IV única de SGT-001 na próxima dose ascendente
Genético: SGT-001
Vetor AAV9 contendo promotor específico de músculo e construção de microdistrofina
Sem intervenção: Controle não tratado
Grupo de controle não tratado. Após 1 ano, os participantes do controle elegíveis para o tratamento receberão SGT-001 na dose selecionada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com tratamento adverso emergente (TEAES)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em parâmetros de laboratório
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em sinais vitais
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em exames físicos
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até 5 anos
Até 5 anos
Mudança da linha de base nos níveis de proteína da microdistrofina em biópsias musculares usando o Western blot (WB)
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base nos níveis de proteína da microdistrofina em biópsias musculares usando imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança em relação à linha de base na pontuação da Avaliação Ambulatorial Norte (NSAA) em participantes ambulatoriais
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) Distância em participantes ambulatoriais
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base na função total do membro superior, conforme medido pelo desempenho total da pontuação da escala funcional do membro superior (PUL)
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Alteração da linha de base na função respiratória, medida por capacidade vital forçada (FVC) % prevista, volume expiratório forçado em 1 segundo (Fev1) % previsto e o fluxo expiratório de pico (PEF) previsto
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base na fração de ejeção, medida pela ecocardiografia
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base no volume sistólico do ventrículo esquerdo, medido por ecocardiografia
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base na tensão circunferencial do pico do miocárdio (ECC), conforme medido pela ecocardiografia
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses
Mudança da linha de base na qualidade de vida, medida pelo módulo Pediatric Quality of Life Inventory (PEDSQL) Duchenne Muscular Distrofia (DMD) e medidas de resultado auto-relatadas, medidas pelo módulo PODCI DMD
Prazo: Linha de base, 12 meses
Linha de base, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Solid Biosciences Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

15 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

11 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GX1001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever