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DMDの青年および小児におけるミクロジストロフィン遺伝子導入研究 (IGNITE DMD)

2023年10月12日 更新者：Solid Biosciences Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男性青年および小児における静脈内 SGT-001 の安全性と忍容性、および有効性を調査するための無作為化、制御、非盲検、単回漸増用量、第 I/II 相試験

これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の青年および小児におけるSGT-001の安全性、忍容性および有効性を評価するための、制御された非盲検の単回用量漸増試験です。 患者はSGT-001の単回静脈内（IV）注入を受け、約5年間追跡されます。

プロトコルは、4 人の被験者が投与された後、コントロール アームを削除するように修正されました。 現在登録している被験者は、積極的な治療に割り当てられています。 元のプロトコルに基づいて登録された対照被験者は、元のプロトコルに従って研究を続けます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

16

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • DMDの確立された臨床診断と、DMD表現型を予測するジストロフィン遺伝子変異の文書化
  • -筋生検によって決定されたジストロフィンの不在が確認された（外来患者）
  • プロトコールで指定された閾値を下回る抗AAV9抗体
  • 安定した心肺機能
  • 青年：プロトコルで指定された基準による非歩行
  • 子供：プロトコルで指定された基準による外来
  • 12週間以上の経口コルチコステロイドの安定した1日量（または同等量）

除外基準:

  • -以前または進行中の病状または身体検査、心電図または検査所見が被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、治療の完了とフォローアップを損なう、または研究結果の評価を損なう可能性がある
  • 肝機能異常
  • 腎機能異常
  • 臨床的に重要な凝固異常
  • -心臓MRIまたはECHOに基づく心血管機能障害
  • -予測されるFVC %に基づく呼吸機能障害または日中の換気補助の必要性
  • 重大な脊椎の変形または脊柱桿状体の存在
  • -ボディマス指数≧年齢の95パーセンタイル
  • -スクリーニング前の3か月または5半減期以内の別の治験薬への曝露
  • -スクリーニング前6か月以内のジストロフィンまたはユートロフィンの発現に影響を与える薬物への曝露

追加の包含/除外基準が適用される場合があります。 現時点では、30kgを超える患者は治療を受ける資格がありません。 次の 2 人の患者の投与には、18 kg 以下の体重制限が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SGT-001 - 用量レベル 1
開始用量での SGT-001 の単回 IV 注入
遺伝的：SGT-001
筋肉特異的プロモーターとミクロジストロフィン構築物を含む AAV9 ベクター
実験的：SGT-001 - 用量レベル 2
次の漸増用量での SGT-001 の単回 IV 注入
遺伝的：SGT-001
筋肉特異的プロモーターとミクロジストロフィン構築物を含む AAV9 ベクター
介入なし：未処理のコントロール
未処理の対照群。 1年後、治療に適格な対照患者は、選択された用量でSGT-001を受け取ります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要有効性エンドポイント
時間枠：12ヶ月
筋生検におけるマイクロジストロフィンタンパク質のベースラインからの変化 (積極的な治療群)
12ヶ月
主要な安全性エンドポイント
時間枠：12ヶ月
有害事象の発生率
12ヶ月
主要な安全性エンドポイント
時間枠：12ヶ月
臨床検査値異常の発生率
12ヶ月
主要な安全性エンドポイント
時間枠：12ヶ月
バイタルサイン異常の発生率
12ヶ月
主要な安全性エンドポイント
時間枠：12ヶ月
身体検査における異常の発生率
12ヶ月
主要な安全性エンドポイント
時間枠：12ヶ月
心電図異常発生率
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Solid Biosciences Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Roxana Donisa Dreghici, MD、Solid Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月6日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年12月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月8日

最初の投稿 (実際)

2017年12月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年10月12日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GX1001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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