Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mikrodystrofin-genoverførselsundersøgelse hos unge og børn med DMD (IGNITE DMD)

1. juni 2026 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

Et randomiseret, kontrolleret, åbent, enkeltstigende dosis, fase I/II-studie for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten og effektiviteten af ​​intravenøs SGT-001 hos mandlige unge og børn med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et kontrolleret, åbent, enkelt-stigende dosis studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SGT-001 hos unge og børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Patienterne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af SGT-001 og vil blive fulgt i ca. 5 år.

Protokollen blev ændret til at droppe kontrolarmen efter 4 forsøgspersoner var blevet doseret. Emner, der i øjeblikket tilmelder sig, tildeles aktiv behandling. Kontrolpersoner, der er tilmeldt den originale protokol, vil fortsætte gennem undersøgelsen i henhold til den originale protokol.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret klinisk diagnose af DMD og dokumenteret dystrofin-genmutation, der forudsiger DMD-fænotype
  • Bekræftet fravær af dystrofin som bestemt ved muskelbiopsi (ambulante patienter)
  • Anti-AAV9-antistoffer under protokol-specificerede tærskler
  • Stabil hjerte- og lungefunktion
  • Unge: ikke-ambulerende efter protokol-specificerede kriterier
  • Børn: ambulant efter protokol-specificerede kriterier
  • Stabil daglig dosis (eller tilsvarende) af orale kortikosteroider ≥ 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående eller igangværende medicinsk tilstand eller fysisk undersøgelse, EKG eller laboratoriefund, der kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed negativt, kompromittere færdiggørelse af behandling og opfølgning eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater
  • Unormal leverfunktion
  • Unormal nyrefunktion
  • Klinisk signifikante koagulationsabnormiteter
  • Nedsat kardiovaskulær funktion baseret på hjerte-MR eller EKHO
  • Nedsat åndedrætsfunktion baseret på FVC % forudsagt eller behov for ventilatorstøtte i dagtimerne
  • Betydelig spinal deformitet eller tilstedeværelse af spinal stænger
  • Body mass index ≥ 95. percentil for alder
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder eller 5 halveringstider før screening
  • Eksponering for lægemidler, der påvirker dystrofin eller utrophinekspression inden for 6 måneder før screening

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende. Patienter over 30 kg vil ikke være berettiget til behandling på nuværende tidspunkt. En vægtgrænse på ≤ 18 kg vil blive implementeret for de næste to patienter, der skal doseres.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SGT-001 - Dosisniveau 1
Enkelt IV-infusion af SGT-001 ved startdosis
Genetisk: SGT-001
AAV9-vektor indeholdende muskelspecifik promotor og mikrodystrofinkonstruktion
Eksperimentel: SGT-001 - Dosisniveau 2
Enkelt IV-infusion af SGT-001 ved næste stigende dosis
Genetisk: SGT-001
AAV9-vektor indeholdende muskelspecifik promotor og mikrodystrofinkonstruktion
Ingen indgriben: Ubehandlet kontrol
Ubehandlet kontrolgruppe. Efter 1 år modtager deltagere i behandlingsberettigede kontrol SGT-001 i den valgte dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Ændring fra baseline i mikrodystrophinproteinniveauer i muskelbiopsier ved hjælp af Western blot (WB)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i mikrodystrophinproteinniveauer i muskelbiopsier ved anvendelse af immunofluorescens (hvis)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score hos ambulante deltagere
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Skift fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) afstand hos ambulante deltagere
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Skift fra baseline i den samlede øvre lemfunktion, målt ved den samlede ydelse af øvre lem (PUL) funktionel skala score
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i respirationsfunktion, målt ved tvungen vital kapacitet (FVC) % forudsagt, tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) % forudsagt, og spidsudskårende strømning (PEF) % forudsagt
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i udkastsfraktionen, målt ved ekkokardiografi
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Skift fra baseline i systolisk volumen i venstre ventrikulær ende, målt ved ekkokardiografi
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i myocardial peak perifere stamme (ECC), målt ved ekkokardiografi
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i livskvalitet som målt ved pædiatrisk livskvalitet (PEDSQL) Duchenne muskeldystrofi (DMD) modul og selvrapporterede resultatmål
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Baseline, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

15. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2017

Først opslået (Faktiske)

11. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GX1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med SGT-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner