Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mikrodystrofingenöverföringsstudie hos ungdomar och barn med DMD (IGNITE DMD)

12 oktober 2023 uppdaterad av: Solid Biosciences Inc.

En randomiserad, kontrollerad, öppen, enkelstigande dos, fas I/II-studie för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten och effekten av intravenös SGT-001 hos manliga ungdomar och barn med Duchennes muskeldystrofi

Detta är en kontrollerad, öppen, enkel-stigande dosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av SGT-001 hos ungdomar och barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Patienterna kommer att få en enda intravenös (IV) infusion av SGT-001 och kommer att följas i cirka 5 år.

Protokollet ändrades för att tappa kontrollarmen efter att 4 försökspersoner hade doserats. Försökspersoner som för närvarande anmäler sig tilldelas aktiv behandling. Kontrollpersoner som registrerats enligt det ursprungliga protokollet kommer att fortsätta genom studien enligt det ursprungliga protokollet.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

16

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Etablerad klinisk diagnos av DMD och dokumenterad dystrofingenmutation som förutsäger DMD-fenotyp
  • Bekräftad frånvaro av dystrofin enligt muskelbiopsi (ambulerande patienter)
  • Anti-AAV9-antikroppar under protokollspecificerade tröskelvärden
  • Stabil hjärt- och lungfunktion
  • Ungdomar: ej ambulerande enligt protokollspecificerade kriterier
  • Barn: ambulerande enligt protokollspecificerade kriterier
  • Stabil daglig dos (eller motsvarande) av orala kortikosteroider ≥ 12 veckor

Exklusions kriterier:

  • Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd eller fysisk undersökning, EKG eller laboratoriefynd som kan påverka patientens säkerhet negativt, äventyra slutförandet av behandling och uppföljning eller försämra bedömningen av studieresultat
  • Onormal leverfunktion
  • Onormal njurfunktion
  • Kliniskt signifikanta koagulationsavvikelser
  • Nedsatt kardiovaskulär funktion baserat på hjärt-MR eller ECHO
  • Nedsatt andningsfunktion baserat på FVC % förutspådd eller behov av ventilationsstöd dagtid
  • Betydande ryggradsdeformitet eller närvaro av ryggradsstavar
  • Body mass index ≥ 95:e percentilen för ålder
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 3 månader eller 5 halveringstider före screening
  • Exponering för läkemedel som påverkar dystrofin eller utrofinexpression inom 6 månader före screening

Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla. Patienter över 30 kg kommer inte att vara berättigade till behandling för närvarande. En viktgräns på ≤ 18 kg kommer att införas för de kommande två patienterna som ska doseras.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SGT-001 - Dosnivå 1
Enstaka IV-infusion av SGT-001 vid startdos
Genetisk: SGT-001
AAV9-vektor innehållande muskelspecifik promotor och mikrodystrofinkonstruktion
Experimentell: SGT-001 - Dosnivå 2
Enstaka IV-infusion av SGT-001 vid nästa stigande dos
Genetisk: SGT-001
AAV9-vektor innehållande muskelspecifik promotor och mikrodystrofinkonstruktion
Inget ingripande: Obehandlad kontroll
Obehandlad kontrollgrupp. Efter 1 år kommer behandlingsberättigade kontrollpatienter att få SGT-001 i den valda dosen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primär effektmått
Tidsram: 12 månader
Förändring från baslinjen i mikrodystrofinprotein i muskelbiopsier (aktiv behandlingsgrupp)
12 månader
Primär säkerhetsändpunkt
Tidsram: 12 månader
Förekomst av biverkningar
12 månader
Primär säkerhetsändpunkt
Tidsram: 12 månader
Förekomst av kliniska laboratorieavvikelser
12 månader
Primär säkerhetsändpunkt
Tidsram: 12 månader
Förekomst av abnormiteter i vitala tecken
12 månader
Primär säkerhetsändpunkt
Tidsram: 12 månader
Förekomst av avvikelser vid fysiska undersökningar
12 månader
Primär säkerhetsändpunkt
Tidsram: 12 månader
Förekomst av avvikelser på EKG
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Utredare

  • Studierektor: Roxana Donisa Dreghici, MD, Solid Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 december 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2017

Första postat (Faktisk)

11 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GX1001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på SGT-001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera