Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přenosu genu mikrodystrofinů u dospívajících a dětí s DMD (IGNITE DMD)

1. června 2026 aktualizováno: Solid Biosciences Inc.

Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie fáze I/II s jednou stoupající dávkou ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózního SGT-001 u dospívajících mužů a dětí s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je kontrolovaná, otevřená studie s jednou stoupající dávkou k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SGT-001 u dospívajících a dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Pacienti dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi SGT-001 a budou sledováni po dobu přibližně 5 let.

Protokol byl upraven tak, aby po podání dávky 4 subjektům upustilo kontrolní rameno. Aktuálně přihlášené subjekty jsou přiřazeny k aktivní léčbě. Kontrolní subjekty zapsané podle původního protokolu budou pokračovat ve studii podle původního protokolu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená klinická diagnóza DMD a zdokumentovaná mutace genu dystrofinu prediktivní pro fenotyp DMD
  • Potvrzená nepřítomnost dystrofinu stanovená svalovou biopsií (ambulantní pacienti)
  • Protilátky anti-AAV9 pod prahovými hodnotami stanovenými protokolem
  • Stabilní funkce srdce a plic
  • Adolescenti: nechodí podle kritérií stanovených protokolem
  • Děti: ambulantně podle kritérií stanovených protokolem
  • Stabilní denní dávka (nebo ekvivalent) perorálních kortikosteroidů ≥ 12 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí nebo probíhající zdravotní stav nebo fyzikální vyšetření, EKG nebo laboratorní nálezy, které by mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu, ohrozit dokončení léčby a sledování nebo zhoršit hodnocení výsledků studie
  • Abnormální funkce jater
  • Abnormální funkce ledvin
  • Klinicky významné koagulační abnormality
  • Porucha kardiovaskulárních funkcí na základě srdeční MRI nebo ECHO
  • Zhoršená respirační funkce na základě předpokládaného % FVC nebo potřeby denní ventilační podpory
  • Významná deformace páteře nebo přítomnost míšních tyčinek
  • Index tělesné hmotnosti ≥ 95. percentil pro věk
  • Expozice jinému hodnocenému léku během 3 měsíců nebo 5 poločasů před screeningem
  • Expozice lékům ovlivňujícím expresi dystrofinu nebo utrofinu během 6 měsíců před screeningem

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení. Pacienti s hmotností nad 30 kg v tuto chvíli nebudou mít nárok na léčbu. Pro další dva pacienty, kterým bude podána dávka, bude zaveden hmotnostní limit ≤ 18 kg.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SGT-001 - Úroveň dávky 1
Jedna IV infuze SGT-001 v počáteční dávce
Genetický: SGT-001
AAV9 vektor obsahující svalově specifický promotor a mikrodystrofinový konstrukt
Experimentální: SGT-001 - Úroveň dávky 2
Jedna IV infuze SGT-001 v další stoupající dávce
Genetický: SGT-001
AAV9 vektor obsahující svalově specifický promotor a mikrodystrofinový konstrukt
Žádný zásah: Neléčená kontrola
Ošetřená kontrolní skupina. Po 1 roce dostanou účastníci kontroly způsobilé léčby SGT-001 při vybrané dávce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (čaje)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních parametrech
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ve vitálních funkcích
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami při fyzických vyšetření
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Změna z výchozí hodnoty hladin mikrodystrofinů ve svalových biopsiích pomocí Western blot (WB)
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty hladin mikrodystrofinů ve svalových biopsiích pomocí imunofluorescence (IF)
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v North Star Ambulation Assessment (NSAA) skóre u ambulantních účastníků
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty v 6minutové vzdálenosti testu (6MWT) u ambulantních účastníků
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v celkové funkci horní končetiny, měřeno celkovým výkonem skóre funkčního stupnice horní končetiny (PUL)
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v respirační funkci, měřeno pomocí nucené vitální kapacity (FVC) % předpovídané, nucené expirační objem za 1 sekundu (FEV1) % předpovídané a špičkové expirační tok (PEF) % předpovídá
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v ejekční frakci, měřeno echokardiografií
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v systolickém objemu levé komory, měřeno echokardiografií
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v obvodovém kmeni v vrcholu myokardu (ECC), měřeno echokardiografií
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v kvalitě života, měřeno pediatrickou kvalitou života Inventory (PEDSQL) Duchenne Muscular Dystrofie (DMD) Module a samostatně hlášených výsledků měřených měřením modulem DMD podci DMD
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců
Základní linie, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Solid Biosciences Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GX1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SGT-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit