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Mikrodystrophin-Gentransferstudie bei Jugendlichen und Kindern mit DMD (IGNITE DMD)

1. Juni 2026 aktualisiert von: Solid Biosciences Inc.

Eine randomisierte, kontrollierte, offene Phase-I/II-Studie mit ansteigender Einzeldosis zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravenösem SGT-001 bei männlichen Jugendlichen und Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist eine kontrollierte, unverblindete Studie mit ansteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SGT-001 bei Jugendlichen und Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Patienten erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von SGT-001 und werden etwa 5 Jahre lang beobachtet.

Das Protokoll wurde geändert, um den Kontrollarm fallen zu lassen, nachdem 4 Probanden dosiert wurden. Patienten, die sich derzeit anmelden, werden einer aktiven Behandlung zugewiesen. Kontrollpersonen, die gemäß dem ursprünglichen Protokoll eingeschrieben sind, werden die Studie gemäß dem ursprünglichen Protokoll fortsetzen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Mutation des Dystrophin-Gens, die den DMD-Phänotyp vorhersagt
  • Bestätigtes Fehlen von Dystrophin, bestimmt durch Muskelbiopsie (ambulante Patienten)
  • Anti-AAV9-Antikörper unter den im Protokoll festgelegten Schwellenwerten
  • Stabile Herz- und Lungenfunktion
  • Jugendliche: nach protokollspezifischen Kriterien nicht gehfähig
  • Kinder: Gehfähig nach protokollspezifischen Kriterien
  • Stabile Tagesdosis (oder Äquivalent) von oralen Kortikosteroiden ≥ 12 Wochen

Ausschlusskriterien:

  • Früherer oder laufender Gesundheitszustand oder körperliche Untersuchung, EKG- oder Laborbefunde, die die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen, den Abschluss der Behandlung und Nachsorge beeinträchtigen oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten
  • Abnormale Leberfunktion
  • Abnorme Nierenfunktion
  • Klinisch signifikante Gerinnungsanomalien
  • Beeinträchtigte kardiovaskuläre Funktion basierend auf kardialer MRT oder ECHO
  • Beeinträchtigte Atmungsfunktion basierend auf dem vorhergesagten FVC-Prozentsatz oder Bedarf an Beatmungsunterstützung am Tag
  • Signifikante Deformität der Wirbelsäule oder Vorhandensein von Spinalstäben
  • Body-Mass-Index ≥ 95. Perzentil für das Alter
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening
  • Exposition gegenüber Arzneimitteln, die die Dystrophin- oder Utrophin-Expression innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening beeinflussen

Es können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten. Patienten über 30 kg kommen derzeit nicht für eine Behandlung infrage. Für die nächsten zwei zu dosierenden Patienten wird eine Gewichtsgrenze von ≤ 18 kg eingeführt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SGT-001 - Dosisstufe 1
Einzelne IV-Infusion von SGT-001 bei der Anfangsdosis
Genetisch: SGT-001
AAV9-Vektor, der einen muskelspezifischen Promotor und ein Mikrodystrophin-Konstrukt enthält
Experimental: SGT-001 - Dosisstufe 2
Einzelne IV-Infusion von SGT-001 bei der nächsten aufsteigenden Dosis
Genetisch: SGT-001
AAV9-Vektor, der einen muskelspezifischen Promotor und ein Mikrodystrophin-Konstrukt enthält
Kein Eingriff: Unbehandelte Kontrolle
Unbehandelte Kontrollgruppe. Nach 1 Jahr erhalten die Teilnehmer der Behandlungsbekämpfung SGT-001 in der ausgewählten Dosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (Teees)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Laborparametern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Veränderung von der Grundlinie in Mikrodystrophin -Proteinspiegeln in Muskelbiopsien unter Verwendung von Western Blot (WB)
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Veränderung von der Grundlinie in Mikrodystrophin -Proteinspiegeln in Muskelbiopsien unter Verwendung von Immunfluoreszenz (if)
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Wechsel von der Ausgangswerte in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) bei ambulanten Teilnehmern
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Wechseln Sie von der Grundlinie in 6-Minuten-Abstand (6 MWT) bei ambulanten Teilnehmern
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Änderung von der Grundlinie in der Gesamtfunktion der oberen Glied
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Veränderung von der Ausgangslinie in der Atemfunktion, gemessen anhand der vorhergesagten Erzwungener -Vitalkapazitäts- (FVC) - %, das erzwungene Expiratorium in 1 Sekunde (FEV1) % vorhergesagt und vorhersagter maximaler expiratorischer Fluss (PEF) %
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Wechseln Sie von der Ausgangslinie in Ejektionsfraktion, gemessen durch Echokardiographie
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Veränderung von der Ausgangswert im systolischen Volumen des linken ventrikulären Endes, gemessen durch Echokardiographie
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Änderung von der Ausgangswert im Myokardpeakumfang (ECC), gemessen durch Echokardiographie
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate
Veränderung von der Lebensqualität der Lebensqualität, gemessen an der DMD-Modul (Duchenne-Muskeldystrophie) der pädiatrischen Lebensqualität (PEDSQL) und selbstberichtete Ergebnisse, gemessen vom PODCI-DMD-Modul
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
Grundlinie, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GX1001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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