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Studio sul trasferimento genico della microdistrofina in adolescenti e bambini con DMD (IGNITE DMD)

12 ottobre 2023 aggiornato da: Solid Biosciences Inc.

Uno studio randomizzato, controllato, in aperto, a dose singola ascendente, di fase I/II per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'SGT-001 per via endovenosa negli adolescenti maschi e nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio controllato, in aperto, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SGT-001 in adolescenti e bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I pazienti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di SGT-001 e saranno seguiti per circa 5 anni.

Il protocollo è stato modificato per eliminare il braccio di controllo dopo la somministrazione di 4 soggetti. I soggetti attualmente arruolati sono assegnati al trattamento attivo. I soggetti di controllo arruolati secondo il protocollo originale continueranno lo studio secondo il protocollo originale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica stabilita di DMD e mutazione del gene della distrofina documentata predittiva del fenotipo DMD
  • Assenza confermata di distrofina determinata dalla biopsia muscolare (pazienti ambulatoriali)
  • Anticorpi anti-AAV9 al di sotto delle soglie specificate dal protocollo
  • Funzione cardiaca e polmonare stabile
  • Adolescenti: non deambulanti secondo i criteri specificati dal protocollo
  • Bambini: ambulatoriali in base a criteri specificati dal protocollo
  • Dose giornaliera stabile (o equivalente) di corticosteroidi orali ≥ 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • Condizione medica precedente o in corso o esame fisico, ECG o risultati di laboratorio che potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, compromettere il completamento del trattamento e il follow-up o compromettere la valutazione dei risultati dello studio
  • Funzionalità epatica anormale
  • Funzionalità renale anormale
  • Anomalie della coagulazione clinicamente significative
  • Funzione cardiovascolare compromessa basata su risonanza magnetica cardiaca o ECHO
  • Funzione respiratoria compromessa in base alla percentuale FVC prevista o necessità di supporto ventilatorio diurno
  • Deformità spinale significativa o presenza di aste spinali
  • Indice di massa corporea ≥ 95° percentile per età
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite prima dello screening
  • Esposizione a farmaci che influenzano l'espressione di distrofina o utrofina entro 6 mesi prima dello screening

Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi. I pazienti di peso superiore a 30 kg non saranno idonei al trattamento in questo momento. Verrà implementato un limite di peso di ≤ 18 kg per i prossimi due pazienti da somministrare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SGT-001 - Livello di dose 1
Singola infusione endovenosa di SGT-001 alla dose iniziale
Genetico: SGT-001
Vettore AAV9 contenente promotore muscolo-specifico e costrutto di microdistrofina
Sperimentale: SGT-001 - Livello di dose 2
Singola infusione endovenosa di SGT-001 alla successiva dose crescente
Genetico: SGT-001
Vettore AAV9 contenente promotore muscolo-specifico e costrutto di microdistrofina
Nessun intervento: Controllo non trattato
Gruppo di controllo non trattato. Dopo 1 anno, i pazienti di controllo idonei al trattamento riceveranno SGT-001 alla dose selezionata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint primario di efficacia
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione rispetto al basale della proteina microdistrofina nelle biopsie muscolari (gruppo di trattamento attivo)
12 mesi
Endpoint di sicurezza primario
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di eventi avversi
12 mesi
Endpoint di sicurezza primario
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di anomalie di laboratorio clinico
12 mesi
Endpoint di sicurezza primario
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di anomalie nei segni vitali
12 mesi
Endpoint di sicurezza primario
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di anomalie negli esami fisici
12 mesi
Endpoint di sicurezza primario
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di anomalie sugli ECG
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Roxana Donisa Dreghici, MD, Solid Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2017

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GX1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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