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Studio sul trasferimento genico della microdistrofina in adolescenti e bambini con DMD (IGNITE DMD)

1 giugno 2026 aggiornato da: Solid Biosciences Inc.

Uno studio randomizzato, controllato, in aperto, a dose singola ascendente, di fase I/II per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'SGT-001 per via endovenosa negli adolescenti maschi e nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio controllato, in aperto, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SGT-001 in adolescenti e bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I pazienti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di SGT-001 e saranno seguiti per circa 5 anni.

Il protocollo è stato modificato per eliminare il braccio di controllo dopo la somministrazione di 4 soggetti. I soggetti attualmente arruolati sono assegnati al trattamento attivo. I soggetti di controllo arruolati secondo il protocollo originale continueranno lo studio secondo il protocollo originale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica stabilita di DMD e mutazione del gene della distrofina documentata predittiva del fenotipo DMD
  • Assenza confermata di distrofina determinata dalla biopsia muscolare (pazienti ambulatoriali)
  • Anticorpi anti-AAV9 al di sotto delle soglie specificate dal protocollo
  • Funzione cardiaca e polmonare stabile
  • Adolescenti: non deambulanti secondo i criteri specificati dal protocollo
  • Bambini: ambulatoriali in base a criteri specificati dal protocollo
  • Dose giornaliera stabile (o equivalente) di corticosteroidi orali ≥ 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • Condizione medica precedente o in corso o esame fisico, ECG o risultati di laboratorio che potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, compromettere il completamento del trattamento e il follow-up o compromettere la valutazione dei risultati dello studio
  • Funzionalità epatica anormale
  • Funzionalità renale anormale
  • Anomalie della coagulazione clinicamente significative
  • Funzione cardiovascolare compromessa basata su risonanza magnetica cardiaca o ECHO
  • Funzione respiratoria compromessa in base alla percentuale FVC prevista o necessità di supporto ventilatorio diurno
  • Deformità spinale significativa o presenza di aste spinali
  • Indice di massa corporea ≥ 95° percentile per età
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite prima dello screening
  • Esposizione a farmaci che influenzano l'espressione di distrofina o utrofina entro 6 mesi prima dello screening

Potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi. I pazienti di peso superiore a 30 kg non saranno idonei al trattamento in questo momento. Verrà implementato un limite di peso di ≤ 18 kg per i prossimi due pazienti da somministrare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SGT-001 - Livello di dose 1
Singola infusione endovenosa di SGT-001 alla dose iniziale
Genetico: SGT-001
Vettore AAV9 contenente promotore muscolo-specifico e costrutto di microdistrofina
Sperimentale: SGT-001 - Livello di dose 2
Singola infusione endovenosa di SGT-001 alla successiva dose crescente
Genetico: SGT-001
Vettore AAV9 contenente promotore muscolo-specifico e costrutto di microdistrofina
Nessun intervento: Controllo non trattato
Gruppo di controllo non trattato. Dopo 1 anno, i partecipanti al controllo ammissibili al trattamento riceveranno SGT-001 alla dose selezionata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti di trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative negli esami fisici
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Variazione dal basale nei livelli di proteina della microdinstrofina nelle biopsie muscolari usando Western blot (WB)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Variazione dal basale nei livelli di proteina della microdinstrofina nelle biopsie muscolari mediante immunofluorescenza (IF)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Cambiamento dal punteggio di base della valutazione ambulatoriale della stella nord (NSAA) nei partecipanti ambulatoriali
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Modifica dalla linea di base in una distanza di test di 6 minuti (6MWT) nei partecipanti ambulatoriali
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Modifica dalla linea di base nella funzione dell'arto superiore totale, misurata dalla prestazione totale dell'arto superiore (PUL) punteggio di scala funzionale
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella funzione respiratoria, misurata dalla capacità vitale forzata (FVC) % previsto, volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) % previsto, e previsto per il flusso espiratorio di picco (PEF) %
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Modifica dal basale nella frazione di eiezione, misurata dall'ecocardiografia
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Modifica dal basale nel volume sistolica di fine ventricolare sinistro, misurato dall'ecocardiografia
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Modifica dal basale nel picco miocardico Circa circonferenziale (ECC), misurato dall'ecocardiografia
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi
Cambiamento dal basale nella qualità della vita misurata dall'inventario della qualità pediatrica dell'inventario della vita (PEDSQL) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Modulo e misure di esito auto-riportate misurate dal modulo DMD PoDCI
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Basale, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2017

Completamento primario (Stimato)

15 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

15 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GX1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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