DM-IMT - Estudo de intervenção controlado, randomizado, de três braços sobre a segurança e eficácia do treinamento muscular respiratório regular em pacientes com distrofia miotônica tipo 1 (DM-IMT)
29 de abril de 2022 atualizado por: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
Para algumas doenças, o treinamento muscular respiratório regular pode atrasar o início da ventilação.
Para DM1, no entanto, não há estudos clinicamente de alta qualidade.
Apenas uma descrição de caso do ano de 2006 mostrou falta de melhora dos sintomas após treinamento muscular respiratório em um paciente, portanto não há recomendações neste número.
No âmbito deste estudo de intervenção monocêntrico, de três braços e controlado, 45 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 geneticamente confirmada serão randomizados em três grupos de 15 pacientes cada, com idade, gênero e sintomas corrigidos pela ESCALA DE CLASSIFICAÇÃO DE DEFICIÊNCIA MUSCULAR (MIRS).
Os portadores de DM1 receberão treinamento muscular respiratório regular por um período de 9 meses.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do treinamento regular de força inspiratória em 15 pacientes, a segurança e eficácia do treinamento regular de resistência inspiratória em 15 pacientes e a comparação com o curso natural em 15 pacientes sem treinamento.
Posteriormente, forneceremos recomendações de tratamento para treinamento respiratório em DM1.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
45
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- o paciente está disposto e é capaz de fornecer um formulário de consentimento informado assinado
- o paciente tem ≥ 18 anos
- o diagnóstico de distrofia miotônica tipo 1 foi confirmado por genética molecular
- o paciente é capaz e deseja realizar testes de função pulmonar (PFT) e coleta de sangue para gasometria capilar (pO2, pCO2) durante todo o estudo, manter um diário e preencher questionários
Critério de exclusão:
- o paciente requer ventilação invasiva (ventilação não invasiva é permitida).
- o paciente usa ventilação não invasiva mais de 16h/dia.
- o paciente participa de outro estudo clínico que envolve terapia.
- o paciente não pode realizar testes de função pulmonar (PFT).
- o paciente é diagnosticado com apnéia central do sono na polissonografia e não é suficientemente tratado com ventilação VNI.
- o paciente é diagnosticado com apneia obstrutiva do sono e não é suficientemente tratado com ventilação VNI.
- o paciente não pode atender aos requisitos do estudo, de acordo com o investigador.
- o paciente é incapaz de completar um teste de caminhada de 6 minutos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: CUIDADOS DE SUPORTE
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo 1: Treinamento de força
Treinamento de força muscular respiratória
|
força respiratória ou treinamento de resistência com dispositivo de terapia respiratória
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo 2: Treinamento de Resistência
Treinamento de resistência muscular respiratória
|
força respiratória ou treinamento de resistência com dispositivo de terapia respiratória
|
|
SEM_INTERVENÇÃO: Grupo 3: grupo de controle
sem treinamento dos músculos respiratórios
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança do treinamento muscular inspiratório recorrente
Prazo: nove meses
|
Os eventos adversos (graves) relacionados à intervenção serão avaliados conforme descrito no protocolo DM-IMT Versão 1.2 (26/junho/2019).
Por exemplo, uma deterioração de > 15% da CVF em comparação com as medições basais é definida como EA, assim como o desenvolvimento de mialgia incomum dos músculos respiratórios por mais de 12 horas após o treinamento respiratório.
Listas detalhadas de pacientes com eventos adversos ou SAEs são relatadas.
A gravidade do evento adverso é classificada como leve, moderada ou grave.
As relações de um EA com o treinamento são categorizadas como não associadas, improváveis de serem associadas, possivelmente associadas ou associadas.
Uma lista separada será fornecida para pacientes que abandonaram o estudo devido a EAs.
A frequência de eventos adversos que levam ao término do estudo também é resumida.
Os parâmetros de segurança também incluem testes de função pulmonar (PFT, incluindo FVC, FEV1, MIP, MEP), exame físico, sinais vitais e testes de laboratório clínico conforme necessário.
|
nove meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pela PImáx.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da Pressão Inspiratória Máxima (PIM).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por MIP.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da Pressão Inspiratória Máxima (PIM).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por MEP.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da Pressão Expiratória Máxima (PEM).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por MEP.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da Pressão Expiratória Máxima (PEM).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pela CVF.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da Capacidade Vital Forçada (CVF).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pela CVF.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da Capacidade Vital Forçada (CVF).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pelo VEF1.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados do Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (VEF1).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pelo VEF1.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados do Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (VEF1).
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por pCO2.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da pCO2 na gasometria capilar.
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por pCO2.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da pCO2 na gasometria capilar.
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por pO2.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da pO2 na gasometria capilar.
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por pO2.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados da pO2 na gasometria capilar.
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de força muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pelo pH.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados do pH na gasometria capilar.
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida por pH.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados do pH na gasometria capilar.
|
nove meses
|
|
Eficácia do treinamento de resistência muscular inspiratória recorrente em 15 pacientes com distrofia miotônica tipo 1 medida pelo teste de caminhada de 6 minutos.
Prazo: nove meses
|
A eficácia do treinamento respiratório é determinada pelos resultados do teste de caminhada de 6 minutos.
|
nove meses
|
|
Impacto na qualidade de vida e desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente em comparação com pacientes sem treinamento, medido pelo DM1-Activ.
Prazo: nove meses
|
O impacto na qualidade de vida e no desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente será medido pelo resultado do DM1-ACTIV, uma escala de atividade e participação de DM construída por Rasch para uso clínico.
|
nove meses
|
|
Impacto na qualidade de vida e desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente em comparação com pacientes sem treinamento, medido pelo FDSS.
Prazo: nove meses
|
O impacto na qualidade de vida e no desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente será medido pelo resultado da FDSS - FATIGUE AND DAYTIME SLEEPINESS SCALE, uma escala combinada de fadiga e sonolência diurna construída por Rasch especificamente projetada para pacientes com DM1.
|
nove meses
|
|
Impacto na qualidade de vida e desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente em comparação com pacientes sem treinamento, medido pelo questionário Respicheck.
Prazo: nove meses
|
O impacto na qualidade de vida e desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente será medido pelo resultado do RESPICHECK, um questionário sobre sintomas clínicos de insuficiência respiratória.
|
nove meses
|
|
Impacto na qualidade de vida e desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente em comparação com pacientes sem treinamento, medido por exame físico.
Prazo: nove meses
|
O impacto na qualidade de vida e no desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente será medido pelo resultado do exame físico.
|
nove meses
|
|
Impacto na qualidade de vida e no desempenho muscular de pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente em comparação com pacientes sem treinamento, utilizando o teste de caminhada de 6 minutos.
Prazo: nove meses
|
O impacto na qualidade de vida e no desempenho muscular em pacientes com DM1 após treinamento muscular respiratório recorrente será medido pelo resultado do teste de caminhada de 6 minutos.
|
nove meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stephan Wenninger, Dr.med., Neurologist
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
15 de agosto de 2019
Conclusão Primária (REAL)
31 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (REAL)
31 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de julho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de agosto de 2019
Primeira postagem (REAL)
12 de agosto de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
2 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Version 1.2 (26. Juni 2019)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .