DM-IMT - 1 型强直性营养不良患者常规呼吸肌训练的安全性和有效性的对照、随机、三臂干预研究 (DM-IMT)
2022年4月29日 更新者：Prof. Dr. Benedikt Schoser、LMU Klinikum
对于某些疾病，定期进行呼吸肌训练可能会延迟通气的开始。
然而，对于 DM1，还没有高质量的临床研究。
只有2006年的病例描述显示有1例患者在呼吸肌训练后症状没有明显改善，故本期不做推荐。
在这项单中心、三组、对照干预研究的范围内，45 名经基因证实的 1 型强直性肌营养不良症患者将被随机分为三组，每组 15 名患者，并根据肌肉损伤评定量表校正年龄、性别和症状（大鹏）。
DM1 患者将接受为期 9 个月的定期呼吸肌训练。
本研究的目的是评估对 15 名患者进行定期吸气强度呼吸肌训练的安全性和有效性，对 15 名患者进行定期吸气耐力呼吸肌训练的安全性和有效性，以及与未进行自然训练的 15 名患者进行比较训练。
随后，我们将提供 DM1 呼吸训练的治疗建议。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Bavaria
-
Munich、Bavaria、德国、80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者愿意并能够提供签署的知情同意书
- 患者≥18岁
- 分子遗传学证实了 1 型强直性肌营养不良症的诊断
- 患者能够并愿意在整个研究过程中进行肺功能测试 (PFT) 和血液采样以进行毛细血管血气分析 (pO2, pCO2)，记日记并完成问卷调查
排除标准：
- 患者需要有创通气（允许无创通气）。
- 患者使用无创通气超过 16 小时/天。
- 患者参加了另一项涉及治疗的临床研究。
- 患者无法进行肺功能测试 (PFT)。
- 患者在多导睡眠监测中被诊断为中枢性睡眠呼吸暂停，并且未通过 NIV 通气进行充分治疗。
- 患者被诊断患有阻塞性睡眠呼吸暂停，并且未通过 NIV 通气进行充分治疗。
- 根据研究者的说法，患者不能满足研究的要求。
- 患者无法完成 6 分钟步行测试
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持性护理
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：第 1 组：力量训练
呼吸肌力量训练
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使用呼吸治疗仪进行呼吸强度或耐力训练
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ACTIVE_COMPARATOR：第 2 组：耐力训练
呼吸肌耐力训练
|
使用呼吸治疗仪进行呼吸强度或耐力训练
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NO_INTERVENTION：第 3 组：对照组
没有训练呼吸肌
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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反复吸气肌训练的安全性
大体时间：九个月
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将按照协议 DM-IMT 版本 1.2（2019 年 6 月 26 日）中的描述评估干预相关（严重）不良事件。
例如，与基线测量值相比，FVC 的恶化 > 15% 被定义为 AE，呼吸训练后超过 12 小时的呼吸肌异常肌痛的发展也是如此。
报告了经历不良事件或 SAE 的患者的详细列表。
不良事件的严重程度分为轻度、中度或重度。
AE 与训练的关系被分类为不相关、不太可能相关、可能相关或相关。
将为因 AEs 而退出研究的患者提供单独的列表。
还总结了导致研究终止的不良事件的频率。
安全参数还包括肺功能测试（PFT，包括 FVC、FEV1、MIP、MEP）、身体检查、生命体征和所需的临床实验室测试。
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九个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 MIP 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于最大吸气压力 (MIP) 的结果。
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九个月
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通过 MIP 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于最大吸气压力 (MIP) 的结果。
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九个月
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通过 MEP 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于最大呼气压力 (MEP) 的结果。
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九个月
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|
通过 MEP 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于最大呼气压力 (MEP) 的结果。
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九个月
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通过 FVC 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于用力肺活量 (FVC) 的结果。
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九个月
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通过 FVC 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于用力肺活量 (FVC) 的结果。
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九个月
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通过 FEV1 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于第 1 秒用力呼气量 (FEV1) 的结果。
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九个月
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通过 FEV1 测量的 15 例 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果取决于第 1 秒用力呼气量 (FEV1) 的结果。
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九个月
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通过 pCO2 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果由毛细血管血气分析中 pCO2 的结果决定。
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九个月
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通过 pCO2 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果由毛细血管血气分析中 pCO2 的结果决定。
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九个月
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通过 pO2 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的有效性取决于毛细血管血气分析中 pO2 的结果。
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九个月
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通过 pO2 测量的 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的有效性取决于毛细血管血气分析中 pO2 的结果。
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九个月
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通过 pH 值测量 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌力量训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的有效性取决于毛细血管血气分析中的 pH 值结果。
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九个月
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通过 pH 值测量 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的有效性取决于毛细血管血气分析中的 pH 值结果。
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九个月
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通过 6 分钟步行试验测量 15 名 1 型强直性肌营养不良患者反复吸气肌耐力训练的疗效。
大体时间：九个月
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呼吸训练的效果由6分钟步行测试的结果决定。
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九个月
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通过 DM1-Activ 测量，与未接受训练的患者相比，反复呼吸肌训练对 DM1 患者的生活质量和肌肉表现的影响。
大体时间：九个月
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重复呼吸肌训练后对 DM1 患者生活质量和肌肉表现的影响将通过 DM1-ACTIV 的结果来衡量，DM1-ACTIV 是一种 Rasch 构建的临床使用的 DM 活动和参与量表。
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九个月
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与未接受训练的患者相比，通过 FDSS 测量反复呼吸肌训练对 DM1 患者的生活质量和肌肉表现的影响。
大体时间：九个月
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反复呼吸肌训练对 DM1 患者生活质量和肌肉表现的影响将通过 FDSS - 疲劳和日间嗜睡量表的结果来衡量，FDSS 是一种专为 DM1 患者设计的疲劳和日间嗜睡综合量表。
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九个月
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与未接受训练的患者相比，重复呼吸肌训练对 DM1 患者的生活质量和肌肉表现的影响，通过 Respicheck 问卷测量。
大体时间：九个月
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重复呼吸肌训练后对 DM1 患者生活质量和肌肉表现的影响将通过 RESPICHECK 的结果来衡量，RESPICHECK 是一份关于呼吸功能不全临床症状的问卷。
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九个月
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与未接受训练的患者相比，通过体格检查测量反复呼吸肌训练对 DM1 患者的生活质量和肌肉表现的影响。
大体时间：九个月
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重复呼吸肌训练后对 DM1 患者生活质量和肌肉性能的影响将通过体格检查的结果来衡量。
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九个月
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使用 6 分钟步行测试，与未接受训练的患者相比，反复呼吸肌训练对 DM1 患者的生活质量和肌肉表现的影响。
大体时间：九个月
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重复呼吸肌训练后对 DM1 患者生活质量和肌肉性能的影响将通过 6 分钟步行测试的结果来衡量。
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九个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Stephan Wenninger, Dr.med.、Neurologist
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月15日
初级完成 (实际的)
2021年12月31日
研究完成 (实际的)
2021年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年7月31日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月9日
首次发布 (实际的)
2019年8月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月29日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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