Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

DM-IMT - Gecontroleerde, gerandomiseerde, driearmige interventiestudie naar de veiligheid en werkzaamheid van regelmatige ademhalingsspiertraining bij patiënten met myotone dystrofie type 1 (DM-IMT)

29 april 2022 bijgewerkt door: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
Bij sommige ziekten kan regelmatige training van de ademhalingsspieren de start van de beademing vertragen. Voor DM1 zijn er echter geen studies van klinisch hoge kwaliteit. Alleen een casusbeschrijving uit het jaar 2006 toonde een ontbrekende verbetering van de symptomen na ademhalingsspiertraining bij één patiënt, daarom zijn er geen aanbevelingen in deze uitgave. In het kader van deze monocentrische, drie-armige, gecontroleerde interventiestudie zullen 45 patiënten met genetisch bevestigde type 1 myotone dystrofie worden gerandomiseerd in drie groepen van elk 15 patiënten, gecorrigeerd voor leeftijd, geslacht en symptomen door middel van de MUSCULAR IMPAIRMENT RATING SCALE (MIRS). Gedurende 9 maanden krijgen de DM1-patiënten regelmatig ademhalingsspiertraining. Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van regelmatige inspiratoire kracht-ademhalingsspiertraining bij 15 patiënten, de veiligheid en effectiviteit van regelmatige inspiratoire duur-ademhalingsspiertraining bij 15 patiënten, en de vergelijking met het natuurlijke beloop bij 15 patiënten zonder opleiding. Vervolgens zullen we behandeladviezen geven voor ademhalingstraining bij DM1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • de patiënt is bereid en in staat om een ​​ondertekend toestemmingsformulier te verstrekken
  • de patiënt is ≥ 18 jaar oud
  • de diagnose myotone dystrofie type 1 is bevestigd door moleculaire genetica
  • de patiënt is in staat en bereid gedurende het onderzoek longfunctietesten (PFT) en bloedafnames voor capillaire bloedgasanalyse (pO2, pCO2) uit te voeren, een dagboek bij te houden en vragenlijsten in te vullen

Uitsluitingscriteria:

  • de patiënt heeft invasieve beademing nodig (niet-invasieve beademing is toegestaan).
  • de patiënt maakt meer dan 16 uur per dag gebruik van niet-invasieve beademing.
  • de patiënt neemt deel aan een ander klinisch onderzoek waarbij therapie betrokken is.
  • de patiënt kan geen longfunctietesten (PFT) uitvoeren.
  • de patiënt wordt gediagnosticeerd met centrale slaapapneu in polysomnografie en wordt niet voldoende behandeld met NIV-beademing.
  • de patiënt wordt gediagnosticeerd met obstructieve slaapapneu en wordt niet voldoende behandeld met NIV-beademing.
  • de patiënt kan volgens de onderzoeker niet voldoen aan de eisen van het onderzoek.
  • de patiënt is niet in staat om een ​​looptest van 6 minuten af ​​te ronden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Groep 1: Krachttraining
Ademhalingsspierkrachttraining
Apparaat: IMT - inspiratoire spiertraining
ademhalingskracht- of uithoudingstraining met apparaat voor ademhalingstherapie
ACTIVE_COMPARATOR: Groep 2: Duurtraining
Training van het uithoudingsvermogen van de ademhalingsspieren
Apparaat: IMT - inspiratoire spiertraining
ademhalingskracht- of uithoudingstraining met apparaat voor ademhalingstherapie
GEEN_INTERVENTIE: Groep 3: Controlegroep
geen training van de ademhalingsspieren

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van terugkerende inspiratoire spiertraining
Tijdsspanne: negen maanden
Interventiegerelateerde (ernstige) bijwerkingen zullen worden beoordeeld zoals beschreven in protocoll DM-IMT versie 1.2 (26/juni/2019). Een verslechtering van > 15% van de FVC ten opzichte van de nulmetingen wordt bijvoorbeeld gedefinieerd als AE, evenals de ontwikkeling van ongebruikelijke myalgie van de ademhalingsspieren gedurende meer dan 12 uur na de ademhalingstraining. Gedetailleerde lijsten van patiënten die bijwerkingen of SAE's ervaren, worden gerapporteerd. De ernst van de bijwerking wordt geclassificeerd als licht, matig of ernstig. Relaties van een AE met de training worden gecategoriseerd als niet-geassocieerd, waarschijnlijk niet geassocieerd, mogelijk geassocieerd of geassocieerd. Er zal een aparte lijst worden verstrekt voor patiënten die vanwege AE's uit het onderzoek stappen. De frequentie van bijwerkingen die leiden tot studiebeëindiging wordt ook samengevat. Veiligheidsparameters omvatten ook longfunctietesten (PFT, inclusief FVC, FEV1, MIP, MEP), lichamelijk onderzoek, vitale functies en klinische laboratoriumtesten zoals vereist.
negen maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie, gemeten met MIP.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de maximale inspiratiedruk (MIP).
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierduurzaamheidstraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie, gemeten met MIP.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de maximale inspiratiedruk (MIP).
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie gemeten door MEP.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de maximale uitademingsdruk (MEP).
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spieruithoudingstraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie gemeten door MEP.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de maximale uitademingsdruk (MEP).
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met myotone dystrofie type 1, gemeten met FVC.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van Forced Vital capacity (FVC).
negen maanden
Effectiviteit van herhaalde training van het uithoudingsvermogen van de inspiratoire spieren bij 15 patiënten met myotone dystrofie type 1, gemeten met FVC.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van Forced Vital capacity (FVC).
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met myotone dystrofie type 1, gemeten aan de hand van FEV1.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1).
negen maanden
Effectiviteit van herhaalde training van het uithoudingsvermogen van de inspiratoire spieren bij 15 patiënten met myotone dystrofie type 1, gemeten aan de hand van FEV1.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1).
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie gemeten door pCO2.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van pCO2 in capillaire bloedgasanalyse.
negen maanden
Effectiviteit van herhaalde training van het uithoudingsvermogen van de inspiratoire spieren bij 15 patiënten met myotone dystrofie type 1, gemeten met pCO2.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van pCO2 in capillaire bloedgasanalyse.
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie gemeten door pO2.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van pO2 in capillaire bloedgasanalyse.
negen maanden
Effectiviteit van herhaalde training van het uithoudingsvermogen van de inspiratoire spieren bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie gemeten door pO2.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van pO2 in capillaire bloedgasanalyse.
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spierkrachttraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie, gemeten aan de hand van pH.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de pH in capillaire bloedgasanalyse.
negen maanden
Effectiviteit van terugkerende inspiratoire spieruithoudingstraining bij 15 patiënten met type 1 myotone dystrofie, gemeten met pH.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de pH in capillaire bloedgasanalyse.
negen maanden
Effectiviteit van herhaalde training van het uithoudingsvermogen van de inspiratoire spieren bij 15 patiënten met myotone dystrofie type 1, gemeten met een 6-minuten-looptest.
Tijdsspanne: negen maanden
De effectiviteit van de ademhalingstraining wordt bepaald door de resultaten van de 6-minuten-wandeltest.
negen maanden
Impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na herhaalde ademhalingsspiertraining in vergelijking met patiënten zonder training, gemeten met DM1-Activ.
Tijdsspanne: negen maanden
De impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na terugkerende ademhalingsspiertraining zal worden gemeten aan de hand van het resultaat van DM1-ACTIV, een door Rasch gebouwde DM-activiteits- en participatieschaal voor klinisch gebruik.
negen maanden
Impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na herhaalde ademhalingsspiertraining in vergelijking met patiënten zonder training, gemeten met FDSS.
Tijdsspanne: negen maanden
De impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na terugkerende ademhalingsspiertraining zal worden gemeten aan de hand van het resultaat van de FDSS - FATIGUE AND DAYTIME SLEEPINESS SCALE, een door Rasch gebouwde gecombineerde vermoeidheids- en slaperigheidsschaal die speciaal is ontworpen voor patiënten met DM1.
negen maanden
Impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na herhaalde ademhalingsspiertraining in vergelijking met patiënten zonder training, gemeten met de vragenlijst Respicheck.
Tijdsspanne: negen maanden
De impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na herhaalde respiratoire spiertraining zal worden gemeten aan de hand van het resultaat van de RESPICHECK, een vragenlijst over klinische symptomen van respiratoire insufficiëntie.
negen maanden
Impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na herhaalde ademhalingsspiertraining in vergelijking met patiënten zonder training, gemeten door een lichamelijk onderzoek.
Tijdsspanne: negen maanden
De impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na terugkerende ademhalingsspiertraining zal worden gemeten aan de hand van het resultaat van het lichamelijk onderzoek.
negen maanden
Impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na herhaalde ademhalingsspiertraining in vergelijking met patiënten zonder training, met behulp van de 6-minuten-looptest.
Tijdsspanne: negen maanden
De impact op de kwaliteit van leven en spierprestaties bij DM1-patiënten na terugkerende ademhalingsspiertraining zal worden gemeten aan de hand van het resultaat van de 6-minuten-looptest.
negen maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LMU Klinikum

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stephan Wenninger, Dr.med., Neurologist

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

15 augustus 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 december 2021

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 augustus 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

12 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

2 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Version 1.2 (26. Juni 2019)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myotone dystrofie 1

Klinische onderzoeken op IMT - inspiratoire spiertraining

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren