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DM-IMT - Étude d'intervention contrôlée, randomisée à trois bras sur l'innocuité et l'efficacité de l'entraînement régulier des muscles respiratoires chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM-IMT)

29 avril 2022 mis à jour par: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
Pour certaines maladies, un entraînement régulier des muscles respiratoires pourrait retarder le début de la ventilation. Pour la DM1, cependant, il n'y a pas d'études de haute qualité clinique. Seule une description de cas de l'année 2006 a montré une amélioration manquante des symptômes après l'entraînement des muscles respiratoires chez un patient, par conséquent, il n'y a pas de recommandations dans ce numéro. Dans le cadre de cette étude d'intervention monocentrique, à trois bras et contrôlée, 45 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 génétiquement confirmée seront randomisés en trois groupes de 15 patients chacun, l'âge, le sexe et les symptômes étant corrigés par l'ÉCHELLE D'ÉVALUATION DE LA DÉFAILLANCE MUSCULAIRE. (MRIS). Les patients DM1 recevront un entraînement régulier des muscles respiratoires pendant une période de 9 mois. Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un entraînement régulier des muscles respiratoires en force inspiratoire chez 15 patients, l'innocuité et l'efficacité d'un entraînement régulier des muscles respiratoires en endurance inspiratoire chez 15 patients, et la comparaison avec l'évolution naturelle chez 15 patients sans entraînement. Par la suite, nous fournirons des recommandations de traitement pour l'entraînement respiratoire en DM1.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

45

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • le patient est disposé et capable de fournir un formulaire de consentement éclairé signé
  • le patient a ≥ 18 ans
  • le diagnostic de dystrophie myotonique de type 1 a été confirmé par la génétique moléculaire
  • le patient est capable et disposé à effectuer des tests de la fonction pulmonaire (PFT) et des prélèvements sanguins pour l'analyse des gaz sanguins capillaires (pO2, pCO2) tout au long de l'étude, à tenir un journal et à remplir des questionnaires

Critère d'exclusion:

  • le patient a besoin d'une ventilation invasive (la ventilation non invasive est autorisée).
  • le patient utilise la ventilation non invasive plus de 16h/jour.
  • le patient participe à une autre étude clinique impliquant une thérapie.
  • le patient ne peut pas effectuer de tests de la fonction pulmonaire (PFT).
  • le patient est diagnostiqué avec une apnée centrale du sommeil en polysomnographie et insuffisamment traité par ventilation VNI.
  • le patient est diagnostiqué avec une apnée obstructive du sommeil et n'est pas suffisamment traité par ventilation VNI.
  • le patient ne peut pas répondre aux exigences de l'étude, selon l'investigateur.
  • le patient est incapable de terminer un test de marche de 6 minutes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: SUPPORTIVE_CARE
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Groupe 1 : Entraînement musculaire
Renforcement des muscles respiratoires
Dispositif: IMT - entraînement des muscles inspiratoires
entraînement de la force ou de l'endurance respiratoire avec un appareil d'inhalothérapie
ACTIVE_COMPARATOR: Groupe 2 : Entraînement d'endurance
Entraînement d'endurance des muscles respiratoires
Dispositif: IMT - entraînement des muscles inspiratoires
entraînement de la force ou de l'endurance respiratoire avec un appareil d'inhalothérapie
AUCUNE_INTERVENTION: Groupe 3 : groupe de contrôle
pas d'entraînement des muscles respiratoires

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité de l'entraînement récurrent des muscles inspiratoires
Délai: neuf mois
Les événements indésirables (graves) liés à l'intervention seront évalués comme décrit dans le protocole DM-IMT Version 1.2 (26/juin/2019). Par exemple, une détérioration de > 15 % de la CVF par rapport aux mesures de base est définie comme un EI, tout comme le développement d'une myalgie inhabituelle des muscles respiratoires pendant plus de 12 heures après l'entraînement respiratoire. Des listes détaillées de patients présentant des événements indésirables ou des EIG sont rapportées. La gravité de l'événement indésirable est classée comme légère, modérée ou sévère. Les relations d'un EI avec la formation sont classées comme non associées, peu susceptibles d'être associées, éventuellement associées ou associées. Une liste distincte sera fournie pour les patients qui abandonnent l'étude en raison d'EI. La fréquence des événements indésirables entraînant l'arrêt de l'étude est également résumée. Les paramètres de sécurité comprennent également les tests de la fonction pulmonaire (PFT, y compris FVC, FEV1, MIP, MEP), l'examen physique, les signes vitaux et les tests de laboratoire clinique au besoin.
neuf mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par MIP.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la pression inspiratoire maximale (MIP).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par MIP.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la pression inspiratoire maximale (MIP).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par MEP.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la pression expiratoire maximale (MEP).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par MEP.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la pression expiratoire maximale (MEP).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par CVF.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la capacité vitale forcée (CVF).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par CVF.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la capacité vitale forcée (CVF).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par le VEMS.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par le VEMS.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1).
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par pCO2.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de pCO2 dans l'analyse des gaz sanguins capillaires.
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par pCO2.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de pCO2 dans l'analyse des gaz sanguins capillaires.
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par pO2.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la pO2 dans l'analyse des gaz sanguins capillaires.
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par pO2.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats de la pO2 dans l'analyse des gaz sanguins capillaires.
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent de la force musculaire inspiratoire chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par le pH.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats du pH dans l'analyse des gaz sanguins capillaires.
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par le pH.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats du pH dans l'analyse des gaz sanguins capillaires.
neuf mois
Efficacité de l'entraînement récurrent d'endurance des muscles inspiratoires chez 15 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1 mesurée par un test de marche de 6 minutes.
Délai: neuf mois
L'efficacité de l'entraînement respiratoire est déterminée par les résultats du test de marche de 6 minutes.
neuf mois
Impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après entraînement récurrent des muscles respiratoires par rapport aux patients sans entraînement, mesuré par DM1-Activ.
Délai: neuf mois
L'impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après un entraînement récurrent des muscles respiratoires sera mesuré par le résultat de DM1-ACTIV, une échelle d'activité et de participation DM conçue par Rasch pour une utilisation clinique.
neuf mois
Impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après entraînement récurrent des muscles respiratoires par rapport aux patients sans entraînement, mesuré par FDSS.
Délai: neuf mois
L'impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après un entraînement récurrent des muscles respiratoires sera mesuré par le résultat de l'échelle FDSS - FATIGUE AND DAYTIME SLEEPINESS SCALE, une échelle combinée de fatigue et de somnolence diurne de Rasch spécialement conçue pour les patients atteints de DM1.
neuf mois
Impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après entraînement récurrent des muscles respiratoires par rapport aux patients sans entraînement, mesuré par le questionnaire Respicheck.
Délai: neuf mois
L'impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après un entraînement récurrent des muscles respiratoires sera mesuré par le résultat du RESPICHECK, un questionnaire sur les symptômes cliniques de l'insuffisance respiratoire.
neuf mois
Impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après entraînement récurrent des muscles respiratoires par rapport aux patients sans entraînement, mesuré par un examen physique.
Délai: neuf mois
L'impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après un entraînement récurrent des muscles respiratoires sera mesuré par le résultat de l'examen physique.
neuf mois
Impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après entraînement récurrent des muscles respiratoires par rapport aux patients sans entraînement, à l'aide du test de marche de 6 minutes.
Délai: neuf mois
L'impact sur la qualité de vie et les performances musculaires des patients DM1 après un entraînement récurrent des muscles respiratoires sera mesuré par le résultat du test de marche de 6 minutes.
neuf mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

LMU Klinikum

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Stephan Wenninger, Dr.med., Neurologist

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

15 août 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2019

Première publication (RÉEL)

12 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

2 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Version 1.2 (26. Juni 2019)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie myotonique 1

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