Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DM-IMT – kontrollert, randomisert, tre-arms intervensjonsstudie om sikkerhet og effekt av regelmessig respiratorisk muskeltrening hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1 (DM-IMT)

29. april 2022 oppdatert av: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
For noen sykdommer kan regelmessig åndedrettsmuskeltrening forsinke starten av ventilasjonen. For DM1 er det imidlertid ingen klinisk høykvalitetsstudier. Kun en kasusbeskrivelse fra år 2006 viste manglende forbedring av symptomene etter pustemuskeltrening hos én pasient, derfor er det ingen anbefalinger i denne utgaven. Innenfor rammen av denne monosentriske, tre-armede, kontrollerte intervensjonsstudien, vil 45 pasienter med genetisk bekreftet type 1 myotonisk dystrofi randomiseres i tre grupper på 15 pasienter hver, alders-, kjønns- og symptomkorrigert av MUSKULÆR SEVEDSKADELSESKALA (MIRS). DM1-pasientene vil få regelmessig respirasjonsmuskeltrening i en periode på 9 måneder. Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten av vanlig inspiratorisk styrke-pustemuskeltrening på 15 pasienter, sikkerheten og effektiviteten av vanlig inspiratorisk utholdenhetstrening av respiratorisk muskel på 15 pasienter, og sammenligningen med det naturlige forløpet hos 15 pasienter uten opplæring. Deretter vil vi gi behandlingsanbefalinger for pustetrening i DM1.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienten er villig og i stand til å gi et signert skjema for informert samtykke
  • pasienten er ≥ 18 år gammel
  • diagnosen myotonisk dystrofi type 1 er bekreftet av molekylær genetikk
  • pasienten er i stand og villig til å utføre lungefunksjonstester (PFT) og blodprøvetaking for kapillær blodgassanalyse (pO2, pCO2) gjennom hele studien, føre dagbok og fylle ut spørreskjemaer

Ekskluderingskriterier:

  • pasienten krever invasiv ventilasjon (ikke-invasiv ventilasjon er tillatt).
  • pasienten bruker ikke-invasiv ventilasjon mer enn 16 timer/dag.
  • pasienten deltar i en annen klinisk studie som involverer terapi.
  • pasienten kan ikke utføre lungefunksjonstester (PFT).
  • pasienten er diagnostisert med sentral søvnapné i polysomnografi og ikke tilstrekkelig behandlet med NIV-ventilasjon.
  • pasienten er diagnostisert med obstruktiv søvnapné og ikke tilstrekkelig behandlet med NIV-ventilasjon.
  • pasienten kan ikke oppfylle kravene til studien, ifølge etterforskeren.
  • pasienten er ikke i stand til å gjennomføre en 6-minutters gangtest

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: STØTTENDE OMSORG
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Gruppe 1: Styrketrening
Respiratorisk muskelstyrketrening
Enhet: IMT - inspiratorisk muskeltrening
åndedrettsstyrke eller utholdenhetstrening med åndedrettsterapiapparat
ACTIVE_COMPARATOR: Gruppe 2: Utholdenhetstrening
Respirasjonsmuskelutholdenhetstrening
Enhet: IMT - inspiratorisk muskeltrening
åndedrettsstyrke eller utholdenhetstrening med åndedrettsterapiapparat
INGEN_INTERVENSJON: Gruppe 3: Kontrollgruppe
ingen trening av pustemuskler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet ved tilbakevendende inspiratorisk muskeltrening
Tidsramme: ni måneder
Intervensjonsrelaterte (alvorlige) bivirkninger vil bli vurdert som beskrevet i protokoll DM-IMT versjon 1.2 (26/juni/2019). For eksempel er en forverring på > 15 % av FVC sammenlignet med baseline-målingene definert som AE, i likhet med utviklingen av uvanlig myalgi i respirasjonsmuskulaturen i mer enn 12 timer etter pustetreningen. Detaljerte lister over pasienter som opplever bivirkninger eller SAE er rapportert. Alvorlighetsgraden av bivirkningen er klassifisert som mild, moderat eller alvorlig. Relasjoner til en AE til opplæringen er kategorisert som ikke-assosiert, usannsynlig å være assosiert, muligens assosiert eller assosiert. En egen liste vil bli gitt for pasienter som faller ut av studien på grunn av bivirkning. Hyppigheten av uønskede hendelser som fører til studieavslutning er også oppsummert. Sikkerhetsparametere inkluderer også lungefunksjonstester (PFT, inkludert FVC, FEV1, MIP, MEP), fysisk undersøkelse, vitale tegn og kliniske laboratorietester etter behov.
ni måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved MIP.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av åndedrettstreningen bestemmes av resultatene av Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP).
ni måneder
Effekt av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved MIP.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av åndedrettstreningen bestemmes av resultatene av Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP).
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt av MEP.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av respiratorisk trening bestemmes av resultatene av Maksimalt eksspirasjonstrykk (MEP).
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved MEP.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av respiratorisk trening bestemmes av resultatene av Maksimalt eksspirasjonstrykk (MEP).
ni måneder
Effekt av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved FVC.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av Forced Vital capacity (FVC).
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved FVC.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av Forced Vital capacity (FVC).
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved FEV1.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1).
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved FEV1.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1).
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved pCO2.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av pCO2 i kapillærblodgassanalyse.
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved pCO2.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av pCO2 i kapillærblodgassanalyse.
ni måneder
Effekt av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved pO2.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av åndedrettstreningen bestemmes av resultatene av pO2 i kapillærblodgassanalyse.
ni måneder
Effekt av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved pO2.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av åndedrettstreningen bestemmes av resultatene av pO2 i kapillærblodgassanalyse.
ni måneder
Effekt av tilbakevendende inspiratorisk muskelstyrketrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved pH.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av pH i kapillær blodgassanalyse.
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved pH.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av pustetreningen bestemmes av resultatene av pH i kapillær blodgassanalyse.
ni måneder
Effekten av tilbakevendende inspiratorisk utholdenhetstrening hos 15 pasienter med type 1 myotonisk dystrofi målt ved 6-minutters gange-test.
Tidsramme: ni måneder
Effekten av åndedrettstrening bestemmes av resultatene av 6-minutters gange-test.
ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter tilbakevendende respirasjonsmuskeltrening sammenlignet med pasienter uten trening, målt med DM1-Activ.
Tidsramme: ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter gjentatt respirasjonsmuskeltrening vil bli målt ved resultatet av DM1-ACTIV, en Rasch-bygget DM-aktivitets- og deltakelsesskala for klinisk bruk.
ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter tilbakevendende respirasjonsmuskeltrening sammenlignet med pasienter uten trening, målt ved FDSS.
Tidsramme: ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter tilbakevendende respiratorisk muskeltrening vil bli målt med resultatet av FDSS - FATIGUE AND DAYTIME LEEPINES SCALE, en Rasch-bygget kombinert tretthets- og søvnighetsskala spesielt utviklet for pasienter med DM1.
ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter tilbakevendende respirasjonsmuskeltrening sammenlignet med pasienter uten trening, målt ved spørreskjemaet Respicheck.
Tidsramme: ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter gjentatt respirasjonsmuskeltrening vil bli målt ved resultatet av RESPICHECK, et spørreskjema om kliniske symptomer på respiratorisk insuffisiens.
ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter tilbakevendende respirasjonsmuskeltrening sammenlignet med pasienter uten trening, målt ved en fysisk undersøkelse.
Tidsramme: ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter gjentatt respirasjonsmuskeltrening vil bli målt ved resultatet av den fysiske undersøkelsen.
ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter gjentatt respiratorisk muskeltrening sammenlignet med pasienter uten trening, ved bruk av 6-minutters gange-testen.
Tidsramme: ni måneder
Påvirkning på livskvalitet og muskelytelse hos DM1-pasienter etter gjentatt respiratorisk muskeltrening vil bli målt ved resultatet av 6-minutters gange-testen.
ni måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

LMU Klinikum

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stephan Wenninger, Dr.med., Neurologist

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

15. august 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. desember 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

12. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

2. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Version 1.2 (26. Juni 2019)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myotonisk dystrofi 1

Kliniske studier på IMT - inspiratorisk muskeltrening

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burundi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere