Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

DM-IMT - kontrollerad, randomiserad, trearmad interventionsstudie om säkerheten och effekten av regelbunden andningsmuskelträning hos patienter med myotonisk dystrofi typ 1 (DM-IMT)

29 april 2022 uppdaterad av: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
För vissa sjukdomar kan regelbunden andningsmuskelträning försena starten av ventilationen. För DM1 finns det dock inga kliniskt högkvalitativa studier. Endast en fallbeskrivning från år 2006 visade på en saknad förbättring av symtomen efter andningsmuskelträning hos en patient, följaktligen finns det inga rekommendationer i denna fråga. Inom ramen för denna monocentriska, trearmade, kontrollerade interventionsstudie kommer 45 patienter med genetiskt bekräftad myotonisk dystrofi typ 1 att randomiseras i tre grupper om 15 patienter vardera, ålders-, köns- och symtomkorrigerade med MUSKULÄR FÖRSKRÄCKNINGSSKALAN (MIRS). DM1-patienterna kommer att få regelbunden andningsmuskelträning under en period av 9 månader. Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av regelbunden inspiratorisk styrke-andningsmuskelträning på 15 patienter, säkerheten och effektiviteten av regelbunden inspiratorisk uthållighets andningsmuskelträning på 15 patienter, och jämförelsen med det naturliga förloppet hos 15 patienter utan Träning. Därefter kommer vi att ge behandlingsrekommendationer för andningsträning i DM1.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

45

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen Munich, Germany

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienten är villig och kan tillhandahålla ett undertecknat formulär för informerat samtycke
  • patienten är ≥ 18 år gammal
  • diagnosen myotonisk dystrofi typ 1 har bekräftats av molekylär genetik
  • patienten kan och vill utföra lungfunktionstester (PFT) och blodprovstagning för kapillärblodgasanalys (pO2, pCO2) under hela studien, föra dagbok och fylla i frågeformulär

Exklusions kriterier:

  • patienten kräver invasiv ventilation (icke-invasiv ventilation är tillåten).
  • patienten använder icke-invasiv ventilation mer än 16 timmar/dag.
  • patienten deltar i en annan klinisk studie som involverar terapi.
  • patienten kan inte utföra lungfunktionstester (PFT).
  • patienten diagnostiseras med central sömnapné vid polysomnografi och inte tillräckligt behandlad med NIV-ventilation.
  • patienten diagnostiseras med obstruktiv sömnapné och inte tillräckligt behandlad med NIV-ventilation.
  • patienten kan inte uppfylla kraven i studien, enligt utredaren.
  • patienten kan inte genomföra ett 6-minuters gångtest

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Grupp 1: Styrketräning
Styrketräning för andningsmuskel
Enhet: IMT - inspirerande muskelträning
andningsstyrka eller uthållighetsträning med andningsterapiapparat
ACTIVE_COMPARATOR: Grupp 2: Uthållighetsträning
Respiratorisk uthållighetsträning
Enhet: IMT - inspirerande muskelträning
andningsstyrka eller uthållighetsträning med andningsterapiapparat
NO_INTERVENTION: Grupp 3: Kontrollgrupp
ingen träning av andningsmusklerna

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för återkommande inspiratorisk muskelträning
Tidsram: nio månader
Interventionsrelaterade (allvarliga) biverkningar kommer att bedömas enligt beskrivningen i protokoll DM-IMT version 1.2 (26/juni/2019). Till exempel definieras en försämring av > 15 % av FVC jämfört med baslinjemätningarna som AE, liksom utvecklingen av ovanlig myalgi i andningsmusklerna i mer än 12 timmar efter andningsträningen. Detaljerade listor över patienter som upplever biverkningar eller SAE rapporteras. Biverkningens svårighetsgrad klassificeras som mild, måttlig eller svår. Relationer mellan en AE till utbildningen kategoriseras som oassocierade, sannolikt inte associerade, möjligen associerade eller associerade. En separat lista kommer att tillhandahållas för patienter som hoppar av studien på grund av biverkningar. Frekvensen av biverkningar som leder till studieavbrott sammanfattas också. Säkerhetsparametrar inkluderar även lungfunktionstester (PFT, inklusive FVC, FEV1, MIP, MEP), fysisk undersökning, vitala tecken och kliniska laboratorietester vid behov.
nio månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med MIP.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av maximalt inandningstryck (MIP).
nio månader
Effekt av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med MIP.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av maximalt inandningstryck (MIP).
nio månader
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med myotonisk dystrofi typ 1 mätt av MEP.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av maximalt exspiratoriskt tryck (MEP).
nio månader
Effekten av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt av MEP.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av maximalt exspiratoriskt tryck (MEP).
nio månader
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med FVC.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av Forced Vital capacity (FVC).
nio månader
Effekt av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med FVC.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av Forced Vital capacity (FVC).
nio månader
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med myotonisk dystrofi typ 1 mätt med FEV1.
Tidsram: nio månader
Effekten av andningsträningen bestäms av resultaten av Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1).
nio månader
Effekt av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med FEV1.
Tidsram: nio månader
Effekten av andningsträningen bestäms av resultaten av Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1).
nio månader
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med myotonisk dystrofi typ 1 mätt med pCO2.
Tidsram: nio månader
Andningsträningens effektivitet bestäms av resultaten av pCO2 vid analys av kapillärblodgas.
nio månader
Effekt av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med pCO2.
Tidsram: nio månader
Andningsträningens effektivitet bestäms av resultaten av pCO2 vid analys av kapillärblodgas.
nio månader
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med myotonisk dystrofi typ 1 mätt med pO2.
Tidsram: nio månader
Effekten av andningsträningen bestäms av resultaten av pO2 i kapillärblodgasanalys.
nio månader
Effekt av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med pO2.
Tidsram: nio månader
Effekten av andningsträningen bestäms av resultaten av pO2 i kapillärblodgasanalys.
nio månader
Effekt av återkommande inspiratorisk muskelstyrketräning hos 15 patienter med myotonisk dystrofi typ 1 mätt med pH.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av pH i kapillärblodgasanalys.
nio månader
Effekt av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med pH.
Tidsram: nio månader
Effektiviteten av andningsträningen bestäms av resultaten av pH i kapillärblodgasanalys.
nio månader
Effekten av återkommande inandningsmuskeluthållighetsträning hos 15 patienter med typ 1 myotonisk dystrofi mätt med 6 minuters promenadtest.
Tidsram: nio månader
Effekten av andningsträningen bestäms av resultaten av ett 6 minuters promenadtest.
nio månader
Påverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning jämfört med patienter utan träning, mätt med DM1-Activ.
Tidsram: nio månader
Inverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning kommer att mätas med resultatet av DM1-ACTIV, en Rasch-byggd DM-aktivitets- och deltagandeskala för kliniskt bruk.
nio månader
Påverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning jämfört med patienter utan träning, mätt med FDSS.
Tidsram: nio månader
Inverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning kommer att mätas med resultatet av FDSS - FATIGUE AND DAYTIME SLEEPINESS SCALE, en Rasch-byggd kombinerad trötthets- och sömnighetsskala speciellt utformad för patienter med DM1.
nio månader
Påverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning jämfört med patienter utan träning, mätt med enkäten Respicheck.
Tidsram: nio månader
Inverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning kommer att mätas med resultatet av RESPICHECK, ett frågeformulär om kliniska symtom på andningsinsufficiens.
nio månader
Påverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning jämfört med patienter utan träning, mätt med en fysisk undersökning.
Tidsram: nio månader
Inverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning kommer att mätas av resultatet av den fysiska undersökningen.
nio månader
Inverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning jämfört med patienter utan träning, med hjälp av 6-minuters-gång-testet.
Tidsram: nio månader
Inverkan på livskvalitet och muskelprestanda hos DM1-patienter efter återkommande andningsmuskelträning kommer att mätas med resultatet av 6-minuters-promenadtestet.
nio månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

LMU Klinikum

Utredare

  • Huvudutredare: Stephan Wenninger, Dr.med., Neurologist

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

15 augusti 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 december 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

31 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 augusti 2019

Första postat (FAKTISK)

12 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

2 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Version 1.2 (26. Juni 2019)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi 1

Kliniska prövningar på IMT - inspirerande muskelträning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera