Segurança e Eficácia da Empagliflozina em Pacientes GSD1b com Neutropenia (EMPAtia)
Avaliação da Eficácia e Segurança da Empagliflozina no Tratamento da Neutropenia em Pacientes com Glicogenose Ib
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os sintomas da doença de armazenamento de glicogênio tipo Ib (GSD Ib) incluem - entre outros - hipoglicemia, hepatomegalia e neutropenia com disfunção neutrofílica concomitante, que resulta em infecções bacterianas e fúngicas recorrentes e doença inflamatória intestinal.
Atualmente, o filgrastim é o único medicamento disponível para tratar a neutropenia em pacientes GSD Ib; estimula a produção de neutrófilos, mas não restaura sua função. Parte dos pacientes GSD Ib não responde ao tratamento com filgrastim. Os últimos resultados da pesquisa mostraram que a neutropenia e a disfunção dos neutrófilos em pacientes GSD Ib são resultados do acúmulo extensivo de 1,5-anidroglucitol-fosfato. A empagliflozina, um inibidor do SGLT2, inibe a reabsorção renal de glicose e 1,5-anidroglucitol e é um método eficaz e seguro de tratamento da neutropenia neste grupo de pacientes. Empagliflozina (Jardiance®) é um medicamento registrado na Polônia para tratar diabetes tipo II em adultos. O objetivo do nosso estudo é avaliar a eficácia e segurança da neutropenia em pacientes com GSD Ib com empagliflozina (Jardiance®).
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Warsaw, Polônia, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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Contato:
- Magdalena Kaczor, MD
- Número de telefone: +48227494
- E-mail: mwojtylo@o2.pl
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Investigador principal:
- Dariusz Rokicki, MD PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade mínima 4 semanas de idade, fêmea ou macho
- GSD1b confirmado por análise genética com neutropenia e/ou explosão respiratória reduzida
- Consentimento informado assinado pelos pais/responsáveis e pelo destinatário (>13 anos)
Critério de exclusão:
- Risco de não conformidade
- Doenças renais crônicas (eGFR < 60 ml/min/1,73 m2)
- Infecção urinária ativa (critério temporal, até a recuperação)
- Participação em outro ensaio clínico (mínimo 6 meses desde o término da participação até a data de assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido)
- Participação em experimento terapêutico, além do tratamento experimental com empagliflozina (mínimo 12 meses desde o término da participação até a data de assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido)
- Gravidez, amamentação
- Alergia a Empagliflozina
- Falta de consentimento informado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: administração oral de Empagliflozina
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dose dependendo do peso corporal: 40 kg 2 x 10 mg
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade da empaglifozina medida pela ocorrência de reações adversas
Prazo: 2 anos
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Segurança e tolerabilidade da empaglifozina medida pela ocorrência de reações adversas
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do tratamento de neutropenia medida como porcentagem dos pacientes
Prazo: 2 anos
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que atingiram >500 neutrófilos/ml por pelo menos 6 meses com normalização da explosão oxidativa com diminuição de infecções bacterianas e fúngicas em comparação com o período anterior ao estudo com diminuição do número de hospitalizações com diminuição do número de defecação, feridas gengivais e concentração média de calprotectina nas fezes
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2 anos
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Mudança de dose/retirada de filgrastrim
Prazo: 2 anos
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Mudança de dose/retirada de filgrastrim
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2 anos
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Grau de compensação metabólica
Prazo: 2 anos
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medido como alteração de triglicerídeos (mg/dL), lactato (mg/dL) e ácido úrico (mg/dL) em comparação com o período anterior ao estudo
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Agranulocitose
- Leucopenia
- Distúrbios leucocitários
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Neutropenia
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo I
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores do transportador de sódio-glicose 2
- Empagliflozina
Outros números de identificação do estudo
- EMPAtia
- 2021-000580-78 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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