Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Empagliflozin hos GSD1b-patienter med neutropeni (EMPAtia)

18 juni 2021 uppdaterad av: Dariusz Rokicki, Children's Memorial Health Institute, Poland

Utvärdering av effekt och säkerhet av Empagliflozin vid behandling av neutropeni hos patienter med glykogenos Ib

Behandling av neutropeni hos patienter med glykogenos typ 1b med empagliflozin

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Symtom på glykogenlagringssjukdom typ Ib (GSD Ib) inkluderar bland annat hypoglykemi, hepatomegali och neutropeni med åtföljande neutrofil dysfunktion, vilket resulterar i återkommande bakterie- och svampinfektioner, och inflammatorisk tarmsjukdom.

För närvarande är filgrastim det enda tillgängliga läkemedlet för att behandla neutropeni hos GSD Ib-patienter; det stimulerar produktionen av neutrofiler, men återställer inte deras funktion. En del av GSD Ib-patienter svarar inte på filgrastimbehandling. De senaste forskningsresultaten visade att neutropeni och neutrofil dysfunktion hos GSD Ib-patienter är resultat av omfattande ackumulering av 1,5-anhydroglucitol-fosfat. Empagliflozin, en SGLT2-hämmare, hämmar renal glukos och 1,5-anhydroglucitol reabsorption och är en effektiv och säker metod för behandling av neutropeni hos denna patientgrupp. Empagliflozin (Jardiance®) är ett läkemedel som är registrerat i Polen för att behandla typ II-diabetes hos vuxna. Syftet med vår studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av neutropeni hos patienter med GSD Ib med empagliflozin (Jardiance®).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
          • Magdalena Kaczor, MD
          • Telefonnummer: +48227494
          • E-post: mwojtylo@o2.pl
        • Huvudutredare:
          • Dariusz Rokicki, MD PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 veckor och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Minsta ålder 4 veckor gammal hona eller man
  • GSD1b bekräftad genom genetisk analys med neutropeni och/eller minskad respiratorisk explosion
  • Informerat samtycke undertecknat av föräldrarna/tilldelningarna och mottagaren (>13 år)

Exklusions kriterier:

  • Risk för bristande efterlevnad
  • Kroniska njursjukdomar (eGFR < 60 ml/min/1,73 m2)
  • Aktiv urinvägsinfektion (temporärt kriterium, upp till återhämtning)
  • Deltagande i en annan klinisk prövning (minst 6 månader från slutet av deltagandet till datumet för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke)
  • Deltagande i terapeutiskt experiment, utöver den experimentella behandlingen med empagliflozin (minst 12 månader från slutet av deltagandet till datumet för undertecknandet av Informed Consent Form)
  • Graviditet, amning
  • Allergi mot Empagliflozin
  • Brist på informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: oral administrering av Empagliflozin
Läkemedel: Empagliflozin
dos beroende på kroppsvikt: 40 kg 2 x 10 mg
Andra namn:
  • Jardiance

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Empaglifozins säkerhet och tolerabilitet mäts genom förekomst av biverkningar
Tidsram: 2 år
Empaglifozins säkerhet och tolerabilitet mäts genom förekomst av biverkningar
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av neutropenibehandling mätt i procent av patienterna
Tidsram: 2 år
som uppnådde >500 neutrofiler/ml i minst 6 månader med normalisering av oxidativ explosion med minskning av bakteriella och svampinfektioner jämfört med perioden före studien med minskning av sjukhusinläggning med minskning av antalet avföring, tandköttssår och genomsnittlig koncentration av kalprotektin i avföring
2 år
Dosändring/utsättande av filgrastrim
Tidsram: 2 år
Dosändring/utsättande av filgrastrim
2 år
Grad av metabolisk kompensation
Tidsram: 2 år
mätt som förändring av triglycerider (mg/dL), laktat (mg/dL) och urinsyra (mg/dL) jämfört med perioden före studien
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Memorial Health Institute, Poland

Samarbetspartners

Department of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The Medical University of Warsaw

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juli 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2021

Första postat (Faktisk)

18 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EMPAtia
  • 2021-000580-78 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glukos 6 fosfatasbrist

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Baby Detect: Genomisk nyföddscreening
    Medfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkor
    Belgien
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners
    Anmälan via inbjudan
    Tidig kontroll: utökad screening hos nyfödda
    Primär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Patientregister för sällsynta sjukdomar och naturhistorisk studie - koordinering av sällsynta sjukdomar vid Sanford (CoRDS)
    Mitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkor
    Förenta staterna, Australien

Kliniska prövningar på Empagliflozin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera