Безопасность и эффективность эмпаглифлозина у пациентов с GSD1b с нейтропенией (EMPAtia)
Оценка эффективности и безопасности эмпаглифлозина при лечении нейтропении у больных гликогенозом Ib
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Симптомы болезни накопления гликогена типа Ib (GSD Ib) включают, помимо прочего, гипогликемию, гепатомегалию и нейтропению с сопутствующей дисфункцией нейтрофилов, что приводит к рецидивирующим бактериальным и грибковым инфекциям и воспалительным заболеваниям кишечника.
В настоящее время филграстим является единственным доступным препаратом для лечения нейтропении у пациентов с GSD Ib; он стимулирует выработку нейтрофилов, но не восстанавливает их функцию. Часть пациентов с GSD Ib не отвечает на лечение филграстимом. Результаты последних исследований показали, что нейтропения и дисфункция нейтрофилов у больных ЖКБ Ib являются результатом экстенсивного накопления 1,5-ангидроглюцитолфосфата. Эмпаглифлозин, ингибитор SGLT2, ингибирует почечную реабсорбцию глюкозы и 1,5-ангидроглюцита и является эффективным и безопасным методом лечения нейтропении у этой группы пациентов. Эмпаглифлозин (Jardiance®) — препарат, зарегистрированный в Польше для лечения сахарного диабета II типа у взрослых. Целью нашего исследования является оценка эффективности и безопасности нейтропении у пациентов с GSD Ib с помощью эмпаглифлозина (Jardiance®).
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Warsaw, Польша, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
Контакт:
- Magdalena Kaczor, MD
- Номер телефона: +48227494
- Электронная почта: mwojtylo@o2.pl
-
Главный следователь:
- Dariusz Rokicki, MD PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Минимальный возраст 4 недели, самка или самец
- GSD1b, подтвержденный генетическим анализом, с нейтропенией и/или ослабленным респираторным взрывом
- Информированное согласие, подписанное родителями/правопреемниками и получателем (старше 13 лет)
Критерий исключения:
- Риск несоблюдения
- Хронические заболевания почек (рСКФ < 60 мл/мин/1,73 м2)
- Активная инфекция мочевыводящих путей (временной критерий, до выздоровления)
- Участие в другом клиническом исследовании (минимум 6 месяцев с момента окончания участия до даты подписания Формы информированного согласия)
- Участие в терапевтическом эксперименте, в дополнение к экспериментальному лечению эмпаглифлозином (минимум 12 месяцев с момента окончания участия до даты подписания Формы информированного согласия)
- Беременность, кормление грудью
- Аллергия на Эмпаглифлозин
- Отсутствие информированного согласия
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: пероральное введение эмпаглифлозина
|
дозировка в зависимости от массы тела: 40 кг 2 х 10 мг
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость эмпаглифозина оценивали по возникновению побочных реакций.
Временное ограничение: 2 года
|
Безопасность и переносимость эмпаглифозина оценивали по возникновению побочных реакций.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность лечения нейтропении, измеренная в процентах от пациентов
Временное ограничение: 2 года
|
которые достигли >500 нейтрофилов/мл в течение не менее 6 месяцев с нормализацией окислительного взрыва с уменьшением бактериальных и грибковых инфекций по сравнению с периодом до исследования с уменьшением числа госпитализаций с уменьшением количества дефекаций, язв на деснах и средней концентрации кальпротектина в стуле
|
2 года
|
|
Изменение дозы/отмена филграстрима
Временное ограничение: 2 года
|
Изменение дозы/отмена филграстрима
|
2 года
|
|
Степень метаболической компенсации
Временное ограничение: 2 года
|
измеряется как изменение триглицеридов (мг/дл), лактата (мг/дл) и мочевой кислоты (мг/дл) по сравнению с периодом до исследования
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Агранулоцитоз
- Лейкопения
- Лейкоцитарные нарушения
- Болезнь накопления гликогена
- Нейтропения
- Болезнь накопления гликогена I типа
- Гипогликемические агенты
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы переносчика натрия-глюкозы 2
- Эмпаглифлозин
Другие идентификационные номера исследования
- EMPAtia
- 2021-000580-78 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .