GSD1b 호중구감소증 환자에서 엠파글리플로진의 안전성 및 유효성 (EMPAtia)
Glycogenosis Ib 환자의 호중구 감소증 치료에서 Empagliflozin의 효능 및 안전성 평가
연구 개요
상세 설명
글리코겐 축적 질환 유형 Ib(GSD Ib)의 증상에는 저혈당증, 간비대증 및 호중구 기능 장애가 수반되는 호중구 감소증이 포함되며, 이로 인해 재발성 세균 및 진균 감염 및 염증성 장 질환이 발생합니다.
현재 filgrastim은 GSD Ib 환자의 호중구 감소증을 치료하는 데 사용할 수 있는 유일한 약물입니다. 호중구 생산을 자극하지만 기능을 회복하지는 않습니다. GSD Ib 환자의 일부는 필그라스팀 치료에 반응하지 않습니다. 최신 연구 결과에 따르면 GSD Ib 환자의 호중구 감소증 및 호중구 기능 장애는 1,5-안하이드로글루시톨-포스페이트의 광범위한 축적의 결과인 것으로 나타났습니다. SGLT2 억제제인 Empagliflozin은 신장 포도당과 1,5-언하이드로글루시톨 재흡수를 억제하고 이 그룹의 환자에서 효과적이고 안전한 호중구 감소증 치료 방법입니다. Empagliflozin(Jardiance®)은 성인의 제2형 당뇨병을 치료하기 위해 폴란드에 등록된 약물입니다. 본 연구의 목적은 empagliflozin(Jardiance®)으로 GSD Ib 환자에서 호중구 감소증의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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연락하다:
- Magdalena Kaczor, MD
- 전화번호: +48227494
- 이메일: mwojtylo@o2.pl
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수석 연구원:
- Dariusz Rokicki, MD PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 최소 연령 4주령 여성 또는 남성
- 호중구감소증 및/또는 감소된 호흡 폭발이 있는 유전자 분석에 의해 확인된 GSD1b
- 부모/양수인 및 수령인(>13세)이 서명한 정보에 입각한 동의서
제외 기준:
- 비준수 위험
- 만성 신장 질환(eGFR < 60 ml/min/1,73 m2)
- 활동성 요로 감염(일시적 기준, 회복까지)
- 다른 임상시험 참여(참여 종료 후 사전동의서 서명일까지 최소 6개월)
- 엠파글리플로진을 이용한 실험적 치료 외에 치료적 실험 참여(참여 종료 후 최소 12개월부터 사전동의서 서명일까지)
- 임신, 수유
- 엠파글리플로진에 대한 알레르기
- 정보에 입각한 동의 부족
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엠파글리플로진의 경구 투여
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체중에 따른 용량: 40kg 2 x 10mg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응 발생으로 측정한 엠파글리포진 안전성 및 내약성
기간: 2 년
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이상반응 발생으로 측정한 엠파글리포진 안전성 및 내약성
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자의 백분율로 측정한 호중구 감소증 치료의 효능
기간: 2 년
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최소 6개월 동안 >500 neutrophils/ml에 도달한 자로서 연구 전 기간에 비해 세균 및 진균 감염의 감소와 함께 산화 폭발이 정상화되고 배변 횟수, 치은 궤양 및 칼프로텍틴 평균 농도 감소와 함께 입원 횟수 감소 대변에
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2 년
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필그라스트림의 용량 변경/중단
기간: 2 년
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필그라스트림의 용량 변경/중단
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2 년
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대사 보상 정도
기간: 2 년
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연구 전 기간과 비교하여 중성지방(mg/dL), 젖산염(mg/dL), 요산(mg/dL)의 변화로 측정
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EMPAtia
- 2021-000580-78 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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엠파글리플로진에 대한 임상 시험
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The Affiliated Hospital of Qingdao University완전한
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The University of Texas Health Science Center at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)모병
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The George InstituteVictor Chang Cardiac Research Institute; St Vincent's Centre for Applied Medical Research모병