Хронический силденафил при тяжелой диафрагмальной грыже
12 января 2021 г. обновлено: University of California, San Francisco
Целью данного исследования является проверка эффективности силденафила при лечении детей грудного возраста с тяжелой врожденной диафрагмальной грыжей (определяемой по наличию длительной легочной гипертензии или длительной кислородной терапии при искусственной вентиляции легких), что измеряется систолическим давлением в легочной артерии после уход.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Врожденная диафрагмальная грыжа (ВДГ) представляет собой состояние, характеризующееся гипоплазией легочной паренхимы и сосудов.
Тяжелая CDH имеет высокий уровень смертности и значительную заболеваемость среди выживших.
Это предложение представляет собой рандомизированное, слепое, плацебо-контролируемое исследование, предназначенное для оценки эффективности и потенциальных механизмов активности силденафила, ингибитора фосфодиэстеразы-5, для лечения тяжелой CDH.
Младенцы, которые соответствуют критериям в возрасте ≥10 дней, предполагающим неблагоприятный исход [смерть или хроническое заболевание легких (ХЗЛ), достаточно серьезное, чтобы потребовать выписки из больницы с дополнительным кислородом (O2)], будут иметь право на участие в исследовании.
Младенцам, чьи родители дали согласие на исследование, будет проведена первоначальная эхокардиограмма для оценки степени легочной гипертензии.
Затем они начнут терапию силденафилом или плацебо в течение 45 дней.
Окончательная эхокардиограмма будет выполнена после завершения курса экспериментального препарата.
Оценка систолического давления в легочной артерии при гипероксических состояниях будет сравниваться между группами силденафила и плацебо.
Младенцы из любой группы, у которых наблюдается сильно повышенное давление в легочной артерии (несмотря на дополнительный O2), будут рассмотрены для открытой терапии силденафилом, которая будет продолжена после выписки из больницы, в зависимости от результатов катетеризации сердца, выполненной для оказания клинической помощи.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Of Los Angeles
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California San Francisco Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 неделя до 1 месяц (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Врожденная диафрагмальная грыжа
- 10-42 дня (d) возраста
- Значительная тяжесть заболевания, о чем свидетельствуют:
Получение искусственной вентиляции легких и
- FiO2 >= 0,40 в возрасте 10-14 дней или
- FiO2 >= 0,40 в течение >=48 часов в возрасте 15-27 дней, или
- FiO2 >= 0,35 в возрасте 28-42 дней
- Или потребность в экстракорпоральной поддержке в возрасте >=10 дней
- Или расчетное систолическое давление в легочной артерии или правом желудочке >= 2/3 системного давления в возрасте 14-42 дней.
Критерий исключения:
- Структурный врожденный порок сердца (кроме открытого артериального протока или открытого овального окна/дефекта межпредсердной перегородки [ДМПП] или негемодинамически значимого дефекта межжелудочковой перегородки [ДМЖП])
Силденафил противопоказан (до разрешения состояния):
- Неспособность поглощать пероральные лекарства или
- Нестабильное системное артериальное давление или
- прием препарата, который может нарушать метаболизм силденафила, или
- Почечная недостаточность
- Печеночная недостаточность Предыдущий прием силденафила
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 1
Силденафил х 45 дней
|
Силденафил 0,5 мг/кг каждые 6 часов перорально x 45 дней
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: 2
Плацебо х 45 дней
|
Суспензия плацебо (равный объем экспериментального препарата) x 45 дней
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Расчетное систолическое легочное артериальное давление на итоговой эхокардиограмме
Временное ограничение: 7 недель
|
7 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Системные уровни вазоактивных веществ во время итоговой эхокардиограммы
Временное ограничение: 7 недель
|
7 недель
|
|
Побочные эффекты терапии силденафилом
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Соматический рост в возрасте 1 и 2 лет
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Исход развития нервной системы в возрасте 1 и 2 лет
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Респираторный статус в возрасте 1 и 2 лет
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Roberta L Keller, MD, University of California, San Francisco
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2006 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 августа 2005 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 августа 2005 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
23 августа 2005 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 января 2021 г.
Последняя проверка
1 января 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Врожденные аномалии
- Патологические состояния, анатомические
- Внутренняя грыжа
- Гипертония
- Грыжа
- Гипертония, Легочная
- Грыжи, Диафрагмальные, Врожденные
- Грыжа, Диафрагмальная
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Сосудорасширяющие агенты
- Урологические агенты
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы фосфодиэстеразы
- Ингибиторы фосфодиэстеразы 5
- Силденафил цитрат
Другие идентификационные номера исследования
- K23HL079922-01 (Грант/контракт NIH США)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .