Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kronisk sildenafil for alvorlig diafragmabrokk

12. januar 2021 oppdatert av: University of California, San Francisco
Hensikten med denne studien er å teste om sildenafil er effektiv i behandlingen av spedbarn med alvorlig medfødt diafragmabrokk (bestemt av tilstedeværelsen av forlenget pulmonal hypertensjon eller forlenget oksygentilskudd ved mekanisk ventilasjon), målt ved det estimerte pulmonale arteriesystoliske trykket etter behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Medfødt diafragmabrokk (CDH) er en tilstand preget av pulmonal parenkymal og vaskulær hypoplasi. Alvorlig CDH har høy dødelighet og betydelig sykelighet blant overlevende. Dette forslaget er en randomisert, blindet, placebokontrollert studie designet for å evaluere effekten og potensielle aktivitetsmekanismene til sildenafil, en fosfodiesterase-5-hemmer, for behandling av alvorlig CDH. Spedbarn som oppfyller kriteriene ved ≥10 dager gamle som forutsier et dårlig utfall [død eller kronisk lungesykdom (CLD) alvorlig nok til å kreve utskrivning fra sykehus på oksygentilskudd (O2)] vil være kvalifisert for studien. Spedbarn hvis foreldre samtykker til studien vil gjennomgå et innledende ekkokardiogram for å vurdere graden av pulmonal hypertensjon. De vil deretter starte enten sildenafil- eller placebobehandling for et 45-dagers kurs. Et siste ekkokardiogram vil bli utført etter at det eksperimentelle legemiddelkurset er fullført. Det pulmonale arterielle systoliske trykket under hyperoksiske tilstander vil bli sammenlignet mellom sildenafil- og placebogruppene. Spedbarn fra begge grupper som har alvorlig forhøyet pulmonalt arterielt trykk (til tross for ekstra O2) vil bli vurdert for åpent sildenafil, som vil fortsette etter utskrivning fra sykehus, avhengig av resultatene av en hjertekateterisering utført for klinisk behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 uke til 1 måned (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Medfødt diafragmabrokk
  • 10-42 dager (d) gammel
  • Betydelig sykdomsgrad som vist ved:

  • Mottar assistert ventilasjon og

    • FiO2 >= 0,40 ved 10-14 dagers alder, eller
    • FiO2 >= 0,40 for >=48 timer ved alderen 15-27 dager, eller
    • FiO2 >= 0,35 ved 28-42 dagers alder
  • Eller behov for ekstrakorporal støtte ved >=10d alder
  • Eller estimert pulmonal arterielt eller høyre ventrikkel systolisk trykk på >= 2/3 systemisk trykk ved 14-42 dagers alder

Ekskluderingskriterier:

  • Strukturell medfødt hjertesykdom (annet enn patent ductus arteriosus eller patent foramen ovale/atrieseptumdefekt [ASD] eller ikke-hemodynamisk signifikant ventrikkelseptumdefekt [VSD])

  • Sildenafil kontraindisert (til tilstanden forsvinner):

    • Ikke i stand til å absorbere oral medisin, eller
    • Ustabilt systemisk blodtrykk, eller
    • Å motta et medikament som kan forstyrre sildenafilmetabolismen, eller
    • Nyreinsuffisiens
    • Leverinsuffisiens Tidligere bruk av sildenafil

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Sildenafil x 45 dager
Legemiddel: sildenafil
Sildenafil 0,5 mg/kg hver 6. time oralt x 45 d
Andre navn:
  • Viagra, Revatio
Placebo komparator: 2
Placebo x 45 d
Legemiddel: Placebo
Placebosuspensjon (likt volum som eksperimentelt medikament) x 45 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Estimert systolisk pulmonalt arterielt trykk ved endelig ekkokardiogram
Tidsramme: 7 uker
7 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Systemiske nivåer av vasoaktive stoffer på tidspunktet for endelig ekkokardiogram
Tidsramme: 7 uker
7 uker
Bivirkninger av sildenafilterapi
Tidsramme: 2 år
2 år
Somatisk vekst ved 1 og 2 års alder
Tidsramme: 2 år
2 år
Nevroutviklingsresultat ved 1 og 2 års alder
Tidsramme: 2 år
2 år
Respirasjonsstatus ved 1 og 2 års alder
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbeidspartnere

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Children's Hospital Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Roberta L Keller, MD, University of California, San Francisco

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2005

Først lagt ut (Anslag)

23. august 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • K23HL079922-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på sildenafil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere