Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование железохелатной терапии деферасироксом (ICL670) у пациентов с β-талассемией с трансфузионной перегрузкой железом

24 мая 2011 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Однолетнее рандомизированное основное исследование фазы III (NCT00061750) с использованием дефероксамина в качестве препарата сравнения было проведено для изучения эффективности деферасирокса у регулярно переливаемых пациентов с β-талассемией в возрасте 2 лет и старше. Пациенты, успешно завершившие это основное испытание, могут продолжить участие в этом расширенном испытании, получая хелатирующую терапию деферасироксом в течение дополнительных 4 лет.

Целью данного исследования является оценка эффективности и долгосрочной безопасности деферасирокса у пациентов с β-талассемией, регулярно переливающих кровь, в возрасте 2 лет и старше.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

506

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Novartis Investigative Site
      • Cordoba, Аргентина
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия
        • Novartis Investigative Site
      • Laken, Бельгия
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Бельгия
        • Novartis Investigative Site
      • Mons, Бельгия
        • Novartis Investigative Site
  • Бразилия
      • Campinas, Бразилия
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paolo, Бразилия
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Германия
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Германия
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Германия
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Германия
        • Novartis Investigative Site
  • Греция
      • Athens, Греция
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Греция
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Греция
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Греция
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Brindisi, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Catania, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Ferrara, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Monza, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Naples, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Sassari, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Siracusa, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Turin, Италия
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
      • Montreal, Канада
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Канада
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305-5208
        • Stanford Hospital, Division of Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston, Dept of Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Тунис
      • Tunis, Тунис
        • Novartis Investigative Site
  • Турция
      • Adana, Турция
        • Novartis Investigative Site
      • Isparta, Турция
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Турция
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Турция
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Creteil, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre-Benite, Франция
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения

  • Пациенты, завершившие 12-месячное основное исследование (NCT00061750)
  • Пациентки женского пола после менархе и ведущие половую жизнь, если они использовали двойную барьерную контрацепцию, оральные контрацептивы плюс барьерные контрацептивы или перенесли клинически документированную тотальную гистерэктомию и/или овариэктомию, или перевязку маточных труб
  • Письменное информированное согласие, полученное от пациента и/или законного опекуна от имени пациента в соответствии с национальным законодательством.

Критерий исключения

  • Беременные или кормящие грудью пациенты
  • Пациенты с историей несоблюдения медицинских режимов или те, которые считаются потенциально ненадежными

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Деферазирокс
Все участники получали Деферазирокс (ICL670) перорально один раз в день. Дозировка в зависимости от массы тела.
Лекарство: Деферазирокс
Таблетки принимают внутрь один раз в сутки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочный профиль безопасности и переносимости ICL670, основанный на количестве участников, у которых возникло какое-либо нежелательное явление
Временное ограничение: до 5 лет
Результаты по нежелательным явлениям основаны на предпочтительных условиях не менее чем для 7% участников в любой группе.
до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочное влияние ICL670 на запасы железа в печени, измеренное с помощью содержания железа в печени (LIC) по оценке биопсии печени
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Среднее абсолютное изменение LIC от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования, оцениваемое с помощью биопсии печени. Указано в миллиграммах железа на грамм сухого веса (мг Fe/г сух. массы).
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Долгосрочное влияние ICL670 на запасы железа в печени, измеренное с помощью содержания железа в печени (LIC) по оценке SQUID
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Среднее абсолютное изменение LIC от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования, оцененное с помощью измерения устройства сверхпроводящих квантовых помех (SQUID), используемого в качестве неинвазивной альтернативы биопсии для участников-детей. Указано в миллиграммах железа на грамм сухого веса (мг Fe/г сух. массы).
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Долгосрочное влияние лечения ICL670 на изменения уровней ферритина в сыворотке от начала лечения ICL670 до конца исследования
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Среднее абсолютное изменение ферритина в сыворотке (мкг/л) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования с учетом терапевтической цели, которая будет состоять либо в поддержании баланса железа, либо в индукции отрицательного баланса железа. Конец исследования принят как среднее значение максимум трех последних доступных результатов после начала лечения ICL670.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Изменение суррогатного маркера: трансферрин сыворотки от начала лечения ICL670 до конца исследования
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)

Измерение относительного изменения процента потенциального суррогатного маркера: трансферрина сыворотки (г/л) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования.

(Сывороточный трансферрин в конце исследования – сывороточный трансферрин в начале ICL670)/сывороточный трансферрин в начале ICL670*100.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Изменение суррогатного маркера: сывороточное железо от начала лечения ICL670 до конца исследования
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)

Измерение относительного изменения потенциальных суррогатных маркеров: железа в сыворотке (мкмоль/л) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования.

(Сывороточное железо в конце исследования — сывороточное железо в начале ICL670)/сывороточное железо в начале ICL670*100.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Изменение суррогатного маркера: насыщение трансферрина от начала лечения ICL670 до конца исследования
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)

Измерение относительного изменения потенциального суррогатного маркера: насыщение трансферрина (в процентах) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования.

(Насыщение трансферрина в конце исследования – Насыщение трансферрина в начале ICL670)/Насыщение трансферрина в начале ICL670*100.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Абсолютное изменение содержания железа в печени от начала лечения ICL670 до конца исследования, измеренное с помощью биопсии
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Измерение среднего абсолютного изменения содержания железа в печени (LIC) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования, полученное с помощью биопсии. Абсолютное изменение = значение в конце исследования - значение в начале лечения. LIC выражается в мг железа на грамм сухого веса печени (мг Fe/г сух. массы).
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Относительное изменение содержания железа в печени от начала лечения ICL670 до конца исследования, измеренное с помощью биопсии
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Относительное изменение содержания железа в печени (LIC), измеренное с помощью биопсии и рассчитанное по формуле: значение в конце исследования - значение в начале лечения ICL670 (абсолютное изменение) / значение в начале лечения ICL670.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Абсолютное изменение содержания железа в печени от начала лечения ICL670 до конца исследования, измеренное SQUID
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Измерение среднего абсолютного изменения содержания железа в печени (LIC) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования, полученное с помощью сверхпроводящего устройства квантовой интерференции (SQUID). Абсолютное изменение = значение в конце исследования - значение в начале лечения. LIC выражается в мг железа на грамм сухого веса печени (мг Fe/г сух. массы).
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Относительное изменение содержания железа в печени от начала лечения ICL670 до конца исследования, измеренное SQUID
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Относительное изменение содержания железа в печени (LIC), измеренное с помощью устройства сверхпроводящего квантового интерферирования (SQUID), рассчитанное по формуле: значение в конце исследования - значение в начале лечения ICL670 (абсолютное изменение) / значение в начале лечения ICL670.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Изменение общей скорости экскреции железа из организма (TBIE) от начала лечения ICL670 до конца исследования
Временное ограничение: Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)
Медиана изменения TBIE (мг/кг/день) от начала лечения деферасироксом (ICL670) до конца исследования.
Начало лечения ICL670, окончание исследования или прекращение исследования (до 5 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

30 мая 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 мая 2011 г.

Последняя проверка

1 мая 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CICL670A0107E1

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Деферазирокс

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cyprus

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться