Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie chelatační terapie železa deferasiroxem (ICL670) u pacientů s β-talasémií s přetížením transfuzí železem

24. května 2011 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoletá randomizovaná základní studie fáze III (NCT00061750) s použitím deferoxaminu jako komparátoru byla provedena za účelem zjištění účinnosti deferasiroxu u pacientů s β-talasémií ve věku 2 let a starších s pravidelnou transfuzí. Pacienti, kteří úspěšně dokončili tuto hlavní studii, mohou pokračovat v této prodloužené studii a dostávat chelatační terapii deferasiroxem po dobu dalších 4 let.

Cílem této studie je posoudit účinnost a dlouhodobou bezpečnost deferasiroxu u pacientů s β-talasémií ve věku 2 let a starších s pravidelnou transfuzí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

506

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Novartis Investigative Site
      • Cordoba, Argentina
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • Laken, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgie
        • Novartis Investigative Site
      • Mons, Belgie
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
      • Campinas, Brazílie
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paolo, Brazílie
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Creteil, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre-Benite, Francie
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Brindisi, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Catania, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Ferrara, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Monza, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Naples, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Sassari, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Siracusa, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Turin, Itálie
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan
        • Novartis Investigative Site
      • Isparta, Krocan
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Krocan
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Krocan
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5208
        • Stanford Hospital, Division of Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston, Dept of Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tunisko
      • Tunis, Tunisko
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Řecko
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Řecko
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Řecko
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Pacienti, kteří dokončili 12měsíční základní studii (NCT00061750)
  • Pacientky po menarche, které byly sexuálně aktivní, pokud užívaly dvoubariérovou antikoncepci, perorální antikoncepci plus bariérovou antikoncepci nebo podstoupily klinicky dokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ovariektomii nebo podvázání vejcovodů
  • Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta a/nebo jeho zákonného zástupce jménem pacienta v souladu s národní legislativou

Kritéria vyloučení

  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Pacienti s anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo pacienti, kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Všichni účastníci dostávali Deferasirox (ICL670) perorálně jednou denně. Dávkování podle tělesné hmotnosti.
Lék: Deferasirox
Tablety užívané perorálně jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý profil bezpečnosti a snášenlivosti ICL670 na základě počtu účastníků, kteří zažili jakoukoli nepříznivou událost
Časové okno: až 5 let
Výsledky nežádoucích účinků jsou založeny na preferovaných termínech s alespoň 7 % účastníků v jakékoli skupině.
až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý účinek ICL670 na zásoby železa v játrech měřený pomocí obsahu železa v játrech (LIC) podle hodnocení jaterní biopsie
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Průměrná absolutní změna LIC od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie hodnocená jaterní biopsií. Udává se v miligramech železa na gram suché hmotnosti (mg Fe/g sušiny).
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Dlouhodobý účinek ICL670 na zásoby železa v játrech měřený pomocí obsahu železa v játrech (LIC) podle hodnocení SQUID
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Průměrná absolutní změna v LIC od začátku léčby Deferasiroxem (ICL670) do konce studie hodnocená měřením supravodivého kvantového interferujícího zařízení (SQUID) použitého jako neinvazivní alternativa k biopsii pro pediatrické účastníky. Udává se v miligramech železa na gram suché hmotnosti (mg Fe/g sušiny).
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Dlouhodobý účinek léčby ICL670 na změny hladin feritinu v séru od začátku léčby ICL670 do konce studie
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Průměrná absolutní změna sérového feritinu (ug/l) od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie s ohledem na terapeutický cíl, kterým bude buď udržení rovnováhy železa, nebo navození negativní rovnováhy železa. Konec studie brán jako průměr maximálně tří posledních dostupných výsledků po zahájení léčby ICL670.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Změna náhradního markeru: sérový transferin od začátku léčby s ICL670 do konce studie
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)

Měření relativní změny v procentech potenciálního náhradního markeru: sérový transferin (g/l) od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie.

(Sérový transferin na konci studie - sérový transferin na začátku ICL670)/sérový transferin na začátku ICL670*100.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Změna náhradního markeru: sérové ​​železo od začátku léčby s ICL670 do konce studie
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)

Měření relativní změny potenciálních náhradních markerů: Sérové ​​železo (µmol/l) od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie.

(Sérové ​​železo na konci studie – sérové ​​železo na začátku ICL670)/Sérové ​​železo na začátku ICL670*100.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Změna náhradního markeru: saturace transferinu od začátku léčby s ICL670 do konce studie
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)

Měření relativní změny potenciálního náhradního markeru: Saturace transferinu (procenta) od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie.

(Saturace transferinu na konci studie - saturace transferinu na začátku ICL670)/Saturace transferinu na začátku ICL670*100.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Absolutní změna obsahu železa v játrech od začátku léčby ICL670 do konce studie měřená biopsií
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Měření střední absolutní změny obsahu železa v játrech (LIC) od zahájení léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie získané biopsií. Absolutní změna = Hodnota konce studie - hodnota začátku léčby. LIC se vyjadřuje v mg železa na gram suché hmotnosti jater (mg Fe/g sušiny).
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Relativní změna obsahu železa v játrech od začátku léčby ICL670 do konce studie měřená biopsií
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Relativní změna v obsahu železa v játrech (LIC) měřená biopsií a vypočtená podle: Hodnota konce studie - Začátek hodnoty léčby ICL670 (absolutní změna) / Začátek hodnoty léčby ICL670.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Absolutní změna obsahu železa v játrech od začátku léčby ICL670 do konce studie měřená pomocí SQUID
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Měření střední absolutní změny obsahu železa v játrech (LIC) od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie získané pomocí supravodivého kvantového interferujícího zařízení (SQUID). Absolutní změna = Hodnota konce studie - hodnota začátku léčby. LIC se vyjadřuje v mg železa na gram suché hmotnosti jater (mg Fe/g sušiny).
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Relativní změna obsahu železa v játrech od začátku léčby ICL670 do konce studie měřená pomocí SQUID
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Relativní změna v obsahu železa v játrech (LIC) měřená supravodivým kvantovým interferujícím zařízením (SQUID), vypočtená podle: Hodnoty konce studie - Začátek hodnoty léčby ICL670 (absolutní změna) / Začátek hodnoty léčby ICL670.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Změna celkové rychlosti vylučování železa v těle (TBIE) od začátku léčby ICL670 do konce studie
Časové okno: Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)
Medián změny TBIE (mg/kg/den) od začátku léčby deferasiroxem (ICL670) do konce studie.
Začátek léčby ICL670, konec studie nebo přerušení studie (až 5 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

15. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

30. května 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. května 2011

Naposledy ověřeno

1. května 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A0107E1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit