Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Study of the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety of ARC1779 Injection in Patients With Von Willebrand Disease Type 2B

20 августа 2009 г. обновлено: Archemix Corp.
To evaluate the effect of ARC1779, a therapeutic oligonucleotide ("aptamer") in patients with Type2B von Willebrand Disease.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ARC1779 will be investigated in an open-label, uncontrolled study in up to 3 vWD-2B patients. Patients with vWD-2B will be screened for eligibility based primarily upon a single major criterion, i.e., presence of any degree of chronic thrombocytopenia. Eligible patients will be treated by intravenous infusion of ARC1779 for 72 hours.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

2

Фаза

  • Фаза 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Male or female patients;
  • ≥ 16 to ≤ 75 years of age;
  • Diagnosis of VWD-2B according to national expert guidelines for the USA [1] and Europe [2] based on medical history and findings from a matrix of laboratory assays which may include: platelet count, concentration of VWF antigen (VWF:Ag), VWF ristocetin cofactor activity (VWF:RCo), Factor VIII (FVIII) activity, ristocetin-induced platelet aggregation (RIPA), platelet function analyzer (PFA-100®) closure time, bleeding time (BT), VWF multimer test, VWF: platelet-binding (VWF:PB) activity, etc.)
  • Thrombocytopenia (defined as a platelet count < 100 per nL on at least 2 occasions within the month preceding enrollment;
  • Female patients of reproductive age must be enrolled within 1 to 7 days of the cessation of preceding menses;
  • Female patients must be non-pregnant and willing to use effective, redundant methods of contraception (i.e., for both self and male partner) throughout the study and for at least 30 days after discontinuation of study drug treatment;
  • Male patients must agree to use a medically acceptable contraceptive (abstinence or use of a condom with spermicide) throughout the study and for at least 30 days after discontinuation of study drug treatment;
  • All patients must be capable of understanding and complying with the protocol and must have signed the informed consent document.

Exclusion Criteria:

  • Patients with a possible co-existing or alternative hematologic diagnosis which can account for the laboratory findings of thrombocytopenia, etc.;
  • Any significant medical co-morbidity which would pose an increased risk of bleeding (e.g., recent trauma or surgery, a history of gastrointestinal ulcers, etc.) or thrombosis (e.g., history of recurrent deep vein thrombosis (DVT).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Group NT3
Patients will receive a total dose of approximately 1.7 mg/kg of ARC1779 over 72 hours to achieve a target plasma concentration of 3 mcg/mL
Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.7 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0004 mg/kg/min.

Group "NT3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.3 mg/kg given over the next 72 hours.

Group "T3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.8 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0009 mg/kg/min.

Group "NT6"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.0 mg/kg given over the remaining 72 hours.

Group "T6"
Экспериментальный: Group T3
Patients will receive a total dose of approximately 1.4 mg/kg of ARC1779 over 72 hours to achieve a target plasma concentration of 3 mcg/mL. The infusion of ARC1779 will be tapered by 50% from 48 hours to 60 hours and again by 50% from 60 hours to 72 hours.
Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.7 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0004 mg/kg/min.

Group "NT3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.3 mg/kg given over the next 72 hours.

Group "T3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.8 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0009 mg/kg/min.

Group "NT6"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.0 mg/kg given over the remaining 72 hours.

Group "T6"
Экспериментальный: Group NT6
Patients will receive a total dose of approximately 3.9 mg/kg of ARC1779 over 72 hours to achieve a target plasma concentration of 6 mcg/mL.
Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.7 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0004 mg/kg/min.

Group "NT3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.3 mg/kg given over the next 72 hours.

Group "T3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.8 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0009 mg/kg/min.

Group "NT6"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.0 mg/kg given over the remaining 72 hours.

Group "T6"
Экспериментальный: Group T6
Patients will receive a total dose of approximately 3.1 mg/kg of ARC1779 over 72 hours to achieve a target plasma concentration of 6 mcg/mL. The infusion of ARC1779 will be tapered by 50% from 48 hours to 60 hours and again by 50% from 60 hours to 72 hours.
Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.7 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0004 mg/kg/min.

Group "NT3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.14 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 1.3 mg/kg given over the next 72 hours.

Group "T3"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.8 mg/kg given over the remaining 72 hours at a rate of 0.0009 mg/kg/min.

Group "NT6"

Лекарство: ARC1779

Initial stepwise infusion of 0.28 mg/kg given over 60 minutes and subsequent continuous infusion of an additional 3.0 mg/kg given over the remaining 72 hours.

Group "T6"

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
To evaluate the effect of ARC1779 Injection on platelet counts in vWD-2B patients who have thrombocytopenia at baseline.
Временное ограничение: 10 days
10 days

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
To assess the concentration-response relationships among ARC1779 pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) parameters
Временное ограничение: 10 days
10 days

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Archemix Corp.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2008 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июня 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июня 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 июня 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

21 августа 2009 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2009 г.

Последняя проверка

1 августа 2009 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARC1779-010

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ARC1779

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться