Клиническое исследование результатов инъекции ARC1779 у пациентов с тромботической микроангиопатией

Критерии включения:

• Мужчина или женщина;
• от ≥18 до ≤75 лет;
• Диагноз ТМА основан на наличии:
• Тромбоцитопения, определяемая как количество тромбоцитов <100 x 109 на литр;
• микроангиопатическая гемолитическая анемия, определяемая отрицательными результатами прямого антиглобулинового теста и признаками ускоренного образования и разрушения эритроцитов); И
• Отсутствие клинически очевидного альтернативного объяснения тромбоцитопении и анемии, например, синдром диссеминированного внутрисосудистого свертывания (ДВС-синдром), эклампсия, HELLP-синдром, синдром Эванса;
• Женщины: не беременны и обязуются использовать эффективные повторяющиеся методы контрацепции (т. е. как для себя, так и для партнера-мужчины) на протяжении всего исследования и в течение не менее 30 дней после прекращения лечения исследуемым препаратом;
• Мужчины: обязуются использовать приемлемые с медицинской точки зрения противозачаточные средства (воздержание или использование презерватива со спермицидом) на протяжении всего исследования и в течение как минимум 30 дней после прекращения лечения исследуемым препаратом;
• Не получали нелицензированное исследуемое средство (лекарство, устройство или продукт крови) в течение 30 дней до рандомизации и не могли получать такое исследуемое средство в течение 30 дней после рандомизации (примечание: исследовательское использование для лечения ТМА у лицензированный иммуномодулятор, например, ритуксимаб, разрешен в любое время относительно рандомизации);
• Способен понимать и соблюдать протокол, и он / она (или законный представитель) должен подписать документ об информированном согласии до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.

Пациенты, у которых вновь возникло острое заболевание после недавнего лечения и достижения короткой ремиссии острой ТМА, могут быть включены в исследование при соблюдении ВСЕХ следующих условий:

• Активность заболевания у больного не ослабевает (напр. персистирующая тромбоцитопения и микроангиопатическая гемолитическая анемия с сохраняющимися неврологическими симптомами и/или повышением тропонина);
• Последний плазмаферез предшествующего курса лечения пациента произошел не менее чем за 7 дней до этого;
• В ходе предшествующего курса лечения пациенту не выполнялась спленэктомия;
• Новый курс плазмафереза ​​не проводится более 3 дней.

Критерий исключения:

• Женщины: беременные или менее 24 часов после родов или кормящие грудью;
• Геморрагический диатез в анамнезе или признаки активного аномального кровотечения в течение предшествующих 30 дней;
• Диссеминированное злокачественное новообразование или другое сопутствующее заболевание, ограничивающее ожидаемую продолжительность жизни до ≤3 месяцев, независимо от нарушения ТМА.
• Диагноз, отличный от ТМА, который может объяснить обнаружение тромбоцитопении и гемолитической анемии (например, ДВС-синдром, HELLP-синдром, синдром Эванса);
• Диагноз ДВС подтверждается лабораторными показателями D-димера, фибриногена, протромбинового времени (ПВ) и активированного частичного тромбопластинового времени (АЧТВ).

Пациенты, у которых вновь возникло острое заболевание после недавнего лечения и достижения короткой ремиссии острой ТМА, не могут быть включены в исследование, если выполняется ЛЮБОЕ из следующих условий:

• Последний плазмаферез предшествующего курса лечения пациента произошел менее чем за 7 дней до этого;
• В ходе предшествующего курса лечения больному выполнена спленэктомия;
• Новый курс плазмафереза ​​продолжается уже более 3 дней.