Испытание фазы 2 мезенхимальных стволовых клеток при системной красной волчанке (MiSLE)
29 февраля 2024 г. обновлено: Medical University of South Carolina
Контролируемое исследование фазы II аллогенных мезенхимальных стволовых клеток для лечения рефрактерной волчанки
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности мезенхимальных стволовых клеток (МСК), полученных из пуповины, для лечения взрослых с системной красной волчанкой (СКВ).
Целью данного исследования является определение того, реагируют ли пациенты, получающие инфузию МСК в сочетании со стандартным лечением, лучше, чем пациенты, получающие инфузию плацебо в сочетании со стандартным лечением.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Многоцентровое исследование фазы 2 (участвуют несколько медицинских исследовательских центров), плацебо-контролируемое, рандомизированное (назначается случайно), двойное слепое (ни участник, ни исследователь не будут знать, назначено ли активное лекарство или плацебо) исследование для оценки безопасности и эффективности мезенхимальных стволовые клетки (МСК) для лечения системной красной волчанки (СКВ) у взрослых.
МСК будут получены из пуповины здорового донора, и будут протестированы две дозы МСК. Клетки будут производиться в Медицинском университете Южной Каролины (MUSC) и будут отправлены в другие участвующие центры для пациентов с СКВ. Участники получат либо активное лекарство, либо плацебо посредством однократного внутривенного вливания. Все участники получат стандартный уход, и их безопасность будет контролироваться на протяжении всего исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
81
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Gary Gilkeson
- Номер телефона: (843) 792 - 6043
- Электронная почта: gilkeson@musc.edu
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Рекрутинг
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Контакт:
- Meilani Cayabyab
- Номер телефона: 310-423-2782
- Электронная почта: Meilani.Cayabyab@cshs.org
-
Контакт:
- Bryan Gonzalez
- Номер телефона: 310-423-2422
- Электронная почта: bryan_gonzalez@cshs.org
-
Главный следователь:
- Mariko L. Ishimori, MD
-
Младший исследователь:
- Daniel J. Wallace, MD
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
- Активный, не рекрутирующий
- University of California - San Diego
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Рекрутинг
- Emory University
-
Контакт:
- Karla Caylor, RN
- Номер телефона: 404-616-7553
- Электронная почта: kcaylor@emory.edu
-
Главный следователь:
- S. Sam Lim, MD, MPH
-
Младший исследователь:
- Arezou Khosroshahi, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Northwestern University
-
Контакт:
- Holly Milaeger, MPH
- Номер телефона: 312-503-0251
- Электронная почта: holly.milaeger@northwestern.edu
-
Главный следователь:
- Rosalind Ramsey-Goldman, MD
-
Младший исследователь:
- Mary Mahieu, MD
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
- Рекрутинг
- The Feinstein Institute for Medical Research
-
Контакт:
- Andrew Shaw
- Номер телефона: 516-562-2591
- Электронная почта: anshaw@northwell.edu
-
Главный следователь:
- Meggan Mackay, MD
-
Младший исследователь:
- Cynthia Aranow, MD
-
Младший исследователь:
- Giovanni Franchin, MD
-
Младший исследователь:
- Erik Anderson, MD
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Рекрутинг
- University of Rochester Medical Center
-
Контакт:
- Maria Allen
- Номер телефона: 585-275-7167
- Электронная почта: Maria_Allen@urmc.Rochester.edu
-
Главный следователь:
- Ummara Shah, MD
-
Младший исследователь:
- R. John Looney, MD
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- Рекрутинг
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Контакт:
- Julie Walker
- Номер телефона: 919-843-6619
- Электронная почта: julie.walker@med.unc.edu
-
Главный следователь:
- Saira Z Sheikh, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Рекрутинг
- Oklahoma Medical Research Foundation
-
Контакт:
- Magdalene Quintero
- Номер телефона: 32312 405-271-6670
- Электронная почта: magdalene-quintero@omrf.org
-
Контакт:
- Kallena Haynes
- Номер телефона: 405 271 3046
- Электронная почта: kallena-haynes@omrf.org
-
Главный следователь:
- Christina Arriens, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
Главный следователь:
- Gary S. Gilkeson, MD
-
Младший исследователь:
- Diane L. Kamen, MD, MSCR
-
Контакт:
- Stephanie C Bray
- Номер телефона: 843-792-8997
- Электронная почта: brays@musc.edu
-
Контакт:
- Gary Gilkeson, MD
- Номер телефона: 843-789-6799
- Электронная почта: gilkeson@musc.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте от 18 до 65 лет, мужчины или женщины, любой расы
- Историческое наличие не менее 4 из 11 критериев классификации ACR
- Доказательства положительного результата теста ANA (титр ≥1:80) или положительного теста на антитела к двухцепочечной ДНК в течение 6 месяцев после скрининга.
- Клинически активная СКВ, определяемая по шкале SLEDAI ≥6 и при наличии по крайней мере одного BILAG A или BILAG B при скрининге, несмотря на стандартную терапию.
- Если у пациента есть балл BILAG A или BILAG B в системе почек, он должен пройти не менее 6 месяцев терапии текущего эпизода нефрита до скрининга. Терапия должна включать не менее 6 месяцев приема микофенолата или не менее 3 месяцев циклофосфамида с последующим назначением микофенолата или азатиоприна.
- Способны и готовы дать письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Активная волчанка ЦНС, влияющая на психическое состояние
- Активный волчаночный нефрит, требующий диализа
- Лабораторные исключения: рСКФ <30, лейкоциты <2,0/мм3, гемоглобин <8 г/дл, количество тромбоцитов <30 000/мм3, ферменты печени АСТ или АЛТ >4 выше верхней границы нормы.
- Положительный результат тестирования на ВИЧ, гепатит В или гепатит С, туберкулез (ТБ) или результаты рентгенографии грудной клетки (РГК), соответствующие туберкулезу или латентной грибковой инфекции.
- Злокачественное новообразование в анамнезе в течение последних 5 лет, за исключением адекватно леченного рака кожи (базальноклеточного или плоскоклеточного) или карциномы in situ шейки матки
- Беременные или кормящие грудью
- Женщина детородного возраста (не в постменопаузе или хирургически бесплодная), которая не желает использовать адекватные методы контрацепции.
- История трансплантации почки
- Опоясывающий герпес в течение последних 90 дней или любая инфекция, требующая госпитализации или внутривенного или внутримышечного введения антибиотиков в течение последних 60 дней.
- Клинически значимые изменения ЭКГ или рентгенографии грудной клетки
- Любое другое медицинское состояние, связанное или не связанное с СКВ, которое, по мнению исследователя, может сделать пациента неподходящим или слишком нестабильным для завершения протокола исследования.
- Использование преднизолона > 0,5 мг/кг/день (или эквивалентного кортикостероида) в течение 1 месяца после исходного визита
- Изменение или дополнение режима иммунодепрессантов в течение 3 месяцев после исходного визита (за исключением кортикостероидов); Использование других экспериментальных терапевтических средств в течение 3 месяцев после исходного визита
- Получение белимумаба в течение 2 месяцев после исходного уровня или получение ритуксимаба или другой биологической терапии, истощающей В-клетки, в течение 6 месяцев после исходного уровня.
- Сопутствующие заболевания, требующие терапии кортикостероидами
- Текущее злоупотребление психоактивными веществами или недавняя (в течение одного года) история злоупотребления психоактивными веществами
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Низкие дозы мезенхимальных стволовых клеток (МСК)
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) 1 x 10^6 клеток/кг в растворе Plasma-Lyte A
|
Участники получат одно внутривенное вливание мезенхимальных стволовых клеток (МСК) 1 x 10^6 клеток/кг в растворе Plasma-Lyte A.
Все участники получат инфузию во время базового визита (день 0).
Все участники продолжат стандартную терапию во время испытания.
|
|
Экспериментальный: Высокие дозы мезенхимальных стволовых клеток (МСК)
Мезенхимальные стволовые клетки МСК 5 x 10^6 клеток/кг в растворе Plasma-Lyte A
|
Участники получат одну внутривенную инфузию МСК мезенхимальных стволовых клеток 5 x 10^6 клеток/кг в растворе Plasma-Lyte A.
|
|
Плацебо Компаратор: Плазменный раствор Lyte A
Вливание плацебо (только раствор Plasma-Lyte A)
|
Участники получат вливание плацебо, которое не содержит мезенхимальных стволовых клеток. Вливание плацебо будет состоять из Plasma-Lyte A, который является тем же носителем, который использовался для доставки МСК в экспериментальных группах.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинический ответ на 24-й неделе согласно индексу респондеров при СКВ (SRI):
Временное ограничение: Неделя 24
|
Индекс респондеров при системной красной волчанке (SRI) определяется как снижение индекса активности системной красной волчанки (SLEDAI) больше или равное (≥) 4 баллам, отсутствие новой Группы оценки волчанки Британских островов (BILAG) A или не более более 1 новой оценки домена BILAG B и отсутствие ухудшения по сравнению с исходным уровнем в общей оценке врача (PGA) более или равной (≥) 0,3 балла. Кроме того, чтобы быть «респондером», доза кортикостероидов должна быть меньше или равна (≤) 10 мг/день преднизолона или его эквивалента к визиту на 20-й неделе и поддерживаться на уровне меньше или равном 10 мг/день до 24-й недели. . |
Неделя 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя SLEDAI между группами
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 12, 24 и 52
|
Изменения индекса активности системной красной волчанки (SLEDAI) между экспериментальной группой и группой плацебо.
|
От исходного уровня до недель 12, 24 и 52
|
|
Обострения почечной и непочечной системы органов
Временное ограничение: На 12-й, 24-й и 52-й неделях или раньше
|
Частота обострений почечной и непочечной системы органов на 12-й, 24-й и 52-й неделе или ранее, определяемая критериями BILAG.
|
На 12-й, 24-й и 52-й неделях или раньше
|
|
Изменения в SLICC-DI
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
• Изменение SLICC-DI по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели для оценки накопления новых повреждений (связанных с СКВ или связанных с лечением)
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменения в HR-QOL
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения в HR-QOL (измеряемом с помощью SF36 v2) от исходного уровня до недель 12, 24 и 52
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменения усталости
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения утомляемости (измеряемые с помощью краткой формы PROMIS Fatigue Short Form (SF)) от исходного уровня до недель 12, 24 и 52.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменения боли
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения боли (измеренные с помощью PROMIS Pain SF) от исходного уровня до недель 12, 24 и 52.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменения при депрессии
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения депрессии (измеряемые PROMIS Depression SF) от исходного уровня до недель 12, 24 и 52
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Изменения в статусе заболевания, связанного с волчанкой, о котором сообщают пациенты
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения в статусе заболевания, характерного для волчанки, о котором сообщают пациенты (измеренные с помощью LupusPro и LIT) от исходного уровня до недель 12, 24 и 52.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Стероид-сберегающий эффект
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Стероид-сберегающий эффект (измеряемый прекращением приема кортикостероидов и временем до прекращения приема кортикостероидов)
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
Суммарная доза системных стероидов
Временное ограничение: Неделя 52
|
Совокупная доза системных стероидов (перорально, в/в, в/м) на 52-й неделе
|
Неделя 52
|
|
Изменения в присутствии биомаркеров активности СКВ в сыворотке и моче:
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Изменения в наличии биомаркеров активности СКВ в сыворотке и моче: связанные с СКВ цитопении, низкие уровни комплемента в сыворотке, уровни анти-дцДНК или показатели белка в моче от исходного уровня до недель 12, 24 и 52.
|
Исходный уровень до 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Gary S. Gilkeson, MD, Medical University of South Carolina
- Учебный стул: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 октября 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
17 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MUSC-UCMSC-001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .