Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-forsøg med mesenkymale stamceller i systemisk lupus erythematosus (MiSLE)

29. februar 2024 opdateret af: Medical University of South Carolina

Et fase II kontrolleret forsøg med allogene mesenkymale stamceller til behandling af refraktær lupus

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​mesenkymale stamceller (MSC'er) opnået fra navlestrenge til behandling af voksne med systemisk lupus erythematosus (SLE). Målet med denne undersøgelse er at afgøre, om patienter, der modtager en MSC-infusion plus standardbehandling, reagerer bedre end patienter, der får placebo-infusion plus standardbehandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 2 multicenter (flere medicinske forskningscentre deltager), placebokontrolleret, randomiseret (tildelt ved en tilfældighed), dobbeltblind (hverken deltageren eller efterforskeren vil vide, om der er tildelt aktivt lægemiddel eller placebo) for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​mesenchymal stamceller (MSC'er) til behandling af systemisk lupus erythematosus (SLE) hos voksne.

MSC'erne vil blive opnået fra raske donor-navlestrenge, og to doser af MSC'er vil blive testet. Cellerne vil blive produceret på Medical University of South Carolina (MUSC) og vil blive sendt til andre deltagende centre for patienter med SLE. Deltagerne vil modtage enten aktivt lægemiddel eller placebo gennem en enkelt IV-infusion. Alle deltagere vil modtage standardbehandling, og deres sikkerhed vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mariko L. Ishimori, MD
        • Underforsker:
          • Daniel J. Wallace, MD
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of California - San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • S. Sam Lim, MD, MPH
        • Underforsker:
          • Arezou Khosroshahi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rosalind Ramsey-Goldman, MD
        • Underforsker:
          • Mary Mahieu, MD
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Rekruttering
        • The Feinstein Institute for Medical Research
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Meggan Mackay, MD
        • Underforsker:
          • Cynthia Aranow, MD
        • Underforsker:
          • Giovanni Franchin, MD
        • Underforsker:
          • Erik Anderson, MD
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ummara Shah, MD
        • Underforsker:
          • R. John Looney, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Saira Z Sheikh, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • Oklahoma Medical Research Foundation
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christina Arriens, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Gary S. Gilkeson, MD
        • Underforsker:
          • Diane L. Kamen, MD, MSCR
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter mellem 18 og 65 år, mand eller kvinde, uanset race
  • Historisk tilstedeværelse af mindst 4 af 11 af ACR-klassifikationskriterierne
  • Bevis på en positiv ANA (≥1:80 titer) eller positiv dsDNA antistoftest inden for 6 måneder efter screening
  • Klinisk aktiv SLE bestemt ved SLEDAI-score ≥6 og tilstedeværelsen af ​​mindst én BILAG A eller BILAG B ved screening, trods standardbehandling
  • Hvis patienten har en BILAG A- eller BILAG B-score i nyreorgansystemet, skal han/hun have gennemført mindst 6 måneders behandling for den aktuelle episode af nefritis før screening. Behandlingen skal omfatte mindst 6 måneders mycophenolat eller mindst 3 måneders cyclophosphamid efterfulgt af mycophenolat eller azathioprin
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv CNS lupus påvirker mental status
  • Aktiv lupus nefritis, der kræver dialyse
  • Laboratorieeksklusioner: eGFR <30, WBC <2,0/mm3, hæmoglobin <8 g/dL, blodpladetal <30.000/mm3, leverenzymer AST eller ALT >4 gange øvre normalgrænse.
  • Positiv test for HIV, hepatitis B eller hepatitis C, tuberkulose (TB) eller røntgen af ​​thorax (CXR) i overensstemmelse med TB eller latent svampeinfektion.
  • Anamnese med ondartet neoplasma inden for de sidste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlede kræftformer i huden (basal eller pladecellecelle) eller carcinom in situ i livmoderhalsen
  • Gravid eller ammende
  • En kvinde i den fødedygtige alder (ikke postmenopausal eller kirurgisk steril), som ikke er villig til at bruge tilstrækkelig prævention
  • Historie om nyretransplantation
  • Herpes zoster inden for de seneste 90 dage eller enhver infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller intravenøs eller intramuskulær antibiotika inden for de seneste 60 dage
  • Klinisk signifikante EKG eller thorax røntgen ændringer
  • Enhver anden medicinsk tilstand, relateret til eller ikke relateret til SLE, som efter investigatorens mening ville gøre patienten upassende eller for ustabil til at fuldføre undersøgelsesprotokol
  • Brug af prednison >0,5 mg/kg/dag (eller tilsvarende kortikosteroid) inden for 1 måned efter baseline besøg
  • Ændring eller tilføjelse til immunsuppressiv regime inden for 3 måneder efter baseline besøg (undtagen kortikosteroider); Brug af andre eksperimentelle terapeutiske midler inden for 3 måneder efter baseline besøg
  • At have modtaget belimumab inden for 2 måneder efter baseline, eller at have modtaget rituximab eller anden B-celle-depleterende biologisk behandling inden for 6 måneder efter baseline.
  • Komorbiditeter, der kræver kortikosteroidbehandling
  • Aktuelt stofmisbrug eller nylig (inden for et år) historie med stofmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)
Mesenkymale stamceller (MSC'er) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-opløsning
Medicin: Lavdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af mesenkymale stamceller (MSC'er) 1 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-opløsning. Alle deltagere vil modtage infusionen ved baseline-besøget (dag 0). Alle deltagere vil fortsætte med deres standardbehandling under forsøget.
Eksperimentel: Højdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)
Mesenkymale stamceller MSC'er 5 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-opløsning
Medicin: Højdosis mesenkymale stamceller (MSC'er)
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af mesenkymale stamceller MSC'er 5 x 10^6 celler/kg i Plasma-Lyte A-opløsning.
Placebo komparator: Plasma Lyte A-opløsning
Placebo-infusion (kun plasma-lyte A-opløsning)
Medicin: Placebo infusion
Deltagerne vil modtage en placebo-infusion, der ikke indeholder nogen mesenkymale stamceller. Placebo-infusionen vil bestå af Plasma-Lyte A, som er den samme vehikel, der bruges til at levere MSC'erne i forsøgsgrupperne.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk respons i uge 24 som defineret af SLE Responder Index (SRI):
Tidsramme: Uge 24

Systemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI) er defineret som en større end eller lig med (≥) 4 point reduktion i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index score (SLEDAI), ingen ny British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) A eller ikke mere end 1 ny BILAG B-domæne-score, og ingen forringelse fra Baseline i Physician's Global Assessment (PGA) med mere end eller lig med (≥) 0,3 point.

For at være en "responder" skal kortikosteroiddosis være mindre end lig med (≤)10 mg/dag af prednison eller tilsvarende ved besøget i uge 20 og holdes på mindre end eller lig med 10 mg/dag til og med uge 24 .
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i SLEDAI-score mellem grupper
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24 og 52
Ændringer i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) mellem den eksperimentelle og placebogruppen.
Baseline til uge 12, 24 og 52
Opblussen af ​​nyre- og ikke-renale organsystemer
Tidsramme: I eller før uge 12, 24 og 52
Hyppighed af opblussen af ​​nyre- og ikke-renale organsystemer ved eller før uge 12, 24 og 52, defineret af BILAG-kriterierne.
I eller før uge 12, 24 og 52
Ændringer i SLICC-DI
Tidsramme: Baseline til uge 52
• Ændring i SLICC-DI fra baseline til uge 52 for at vurdere for akkumulering af ny skade (SLE-relateret eller behandlingsrelateret)
Baseline til uge 52
Ændringer i HR-QOL
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i HR-QOL (målt ved SF36 v2) fra baseline til uge 12, 24 og 52
Baseline til uge 52
Ændringer i træthed
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i træthed (målt ved PROMIS Fatigue Short Form (SF)) fra baseline til uge 12, 24 og 52
Baseline til uge 52
Ændringer i smerte
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i smerte (målt ved PROMIS Pain SF) fra baseline til uge 12, 24 og 52
Baseline til uge 52
Ændringer i depression
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i depression (målt ved PROMIS Depression SF) fra baseline til uge 12, 24 og 52
Baseline til uge 52
Ændringer i patientrapporteret lupus-specifik sygdomsstatus
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i patientrapporteret lupus-specifik sygdomsstatus (målt ved LupusPro og LIT) fra baseline til uge 12, 24 og 52
Baseline til uge 52
Steroidbesparende effekt
Tidsramme: Baseline til uge 52
Steroidbesparende effekt (målt ved seponering af kortikosteroider og tid til seponering blandt dem, der tager kortikosteroider)
Baseline til uge 52
Kumulativ systemisk steroiddosis
Tidsramme: Uge 52
Kumulativ systemisk steroiddosis (PO, IV, IM) i uge 52
Uge 52
Ændringer i tilstedeværelsen af ​​serum- og urinbiomarkører for SLE-aktivitet:
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringer i tilstedeværelsen af ​​serum- og urinbiomarkører for SLE-aktivitet: SLE-relaterede cytopenier, lave serumkomplementniveauer, anti-dsDNA-niveauer eller urinproteinmålinger fra baseline til uge 12, 24 og 52.
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gary S. Gilkeson, MD, Medical University of South Carolina
  • Studiestol: Diane L. Kamen, MD, MSCR, Medical University of South Carolina

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2015

Først opslået (Anslået)

17. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MUSC-UCMSC-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk lupus erythematosus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner